业绩总结 - HB-200的目标患者群体的客观反应率（ORR）为53%，完全反应率（CR）为18%[16] - HB-200与Pembrolizumab联合治疗的研究中，46名参与者中95.7%出现了任何治疗相关的不良事件（AEs）[28] - 在PD-L1 CPS ≥1的患者中，HB-200 + Pembrolizumab的确认ORR为37.1%，疾病控制率（DCR）为68.6%[32] - HB-200治疗的患者中，39.1%出现了3级及以上的不良事件[28] - 在评估的17名患者中，客观反应率(ORR)为52.9%，完全反应(CR)率为17.6%，疾病控制率(DCR)为82.4%[37] - 中位无进展生存期(mPFS)为16.3个月，整体生存率(mOS)尚未达到，死亡人数为3/19（15.8%）[43] - HB-200的早期疗效信号显示深度反应率为81%（21名患者中有17名），高于历史上单独使用新辅助化疗的约70%[51] - 目前的有效性数据包括38名患者，至少有4.5个月的随访时间[38][45] 未来展望 - HB-200的关键临床试验（Phase 2/3）预计将在2024年第四季度开始[16] - 预计在2024年第四季度启动注册性2/3期试验，潜在的加速批准申请[46][59] - 试验的主要分析预计在2026年进行，Phase 3的主要分析预计在2028年完成[48] 新产品和新技术研发 - HB-700针对KRAS突变肿瘤的IND已于2024年第二季度获得批准[14] - HB-400针对乙型肝炎的Gilead主导的Phase 1试验正在进行中[14] - HB-500针对HIV的Phase 1试验预计将在2024年第二季度开始[14] - HB-200的治疗方案显示出对HPV16+肿瘤特异性T细胞的强大和持续激活[31] - HB-200与化疗联合使用的安全性和可行性得到了确认[51] 市场扩张和并购 - 预计HB-200在其他HPV相关肿瘤的应用前景广阔，包括新辅助和辅助治疗[50] 负面信息 - HB-200与Pembrolizumab联合治疗中，95.7%的参与者出现了治疗相关的不良事件[28]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________. HOOKIPA PHARMA INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 81-5395687 (State or ...

公司重组与裁员 - 2024年11月18日公司批准重组计划，将裁员约80%，预计2025年上半年基本完成[28] 公司资金收入 - 2025年2月公司收到1980万美元研究激励计划款项，其中包括2022 - 2023年奥地利研究激励计划应收款1730万美元[32] - 2024年4月公司因提交HB - 700治疗KRAS突变肿瘤的新药研究申请，收到罗氏1000万美元里程碑付款[39] - 2024年7月公司因HB - 500的1b期临床试验首次给药，收到吉利德500万美元里程碑付款[39] - 2023年2月公司因HB - 700与罗氏的合作协议获得1000万美元里程碑付款[70] - 2024年4月25日罗氏合作协议终止，公司获得与FDA IND提交相关的最终里程碑付款[72] - 公司与吉利德合作，已收到5120万美元前期和里程碑付款以及4300万美元成本报销[117] - 2023年1月，公司因完成并交付吉利德HBV治疗性疫苗1期临床试验的监管支持包获得500万美元里程碑付款[119] - 2023年12月，公司从吉利德购买普通股获得约2625万美元，有权按条件再出售约875万美元普通股[123] - 吉利德为公司提供1500万美元不可退还启动费和3500万美元股权认购承诺，截至2024年12月31日，公司已收到约2625万美元[156] - 吉利德合作协议执行时支付1000万美元一次性预付款，截至2024年12月31日，公司收到临床前研究里程碑付款1620万美元、HB - 400监管支持包完成交付里程碑付款500万美元、HB - 500一期b临床试验首例给药里程碑付款500万美元[158] - 2022年10月18日，公司与罗氏签订合作协议，获得2500万美元不可退还预付款，HB - 700项目获得GMP制造里程碑付款1000万美元和IND提交里程碑付款1000万美元[167] - 2024年1月25日，罗氏无理由终止合作协议，4月25日生效，公司收到与向FDA提交IND相关的最终里程碑付款[168] 临床试验数据 - 2024年6月和11月公司公布eseba - vec（HB - 200）联合pembrolizumab治疗复发性/转移性HPV16 +头颈部癌症一线患者的初步数据，25例可评估的未接受过检查点抑制剂治疗患者客观缓解率为52%，历史临床试验中pembrolizumab单药治疗缓解率为19 - 26% [34] - HB - 400的1b期临床试验由吉利德牵头，已完成83名参与者入组，预计2025年上半年主要完成[39] - HB - 500的1b期临床试验于2025年1月完成30名参与者入组，预计2025年下半年主要完成，2024年7月1日首次给药时获得500万美元里程碑付款[39] - 截至2023年3月31日，93名HPV16 +癌症患者入组HB - 200 1期单药治疗试验，其中72名头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者和21名非HNSCC患者[85] - HB - 200单药治疗93名患者中，11.8%报告3级及以上治疗相关不良事件（TRAEs），2.2%因TRAEs停药[86] - 29名HPV16 + HNSCC患者接受HB - 200交替双载体单药治疗，可评估的27名患者中疾病控制率44%，33%患者靶病灶肿瘤缩小[87] - 截至2023年8月7日，29名患者中位总生存期约13个月，中位随访时间6.3个月[87] - 接受HB - 200交替双载体治疗的41名HNSCC患者中35名测试，100%患者肿瘤特异性T细胞增加[88] - 血液中所有CD8 + T细胞中高达48%对肿瘤抗原特异，中位特异性2.0%[89] - 截至2024年9月30日，66名参与者接受eseba - vec与pembrolizumab联合治疗，45.5%参与者仍在治疗，22.7%在长期随访，31.8%停止研究[98] - eseba - vec与pembrolizumab联用7.6%为严重事件，4.5%因TRAEs停药，1例因伴随化疗等导致死亡[100] - 25名PD - L1 CPS ≥20的可评估患者确认客观缓解率（ORR）为52%，疾病控制率（DCR）为80%[104] - 截至2024年9月30日数据截止日期，66.7%的确认缓解仍在持续[104] - 截至数据截止日期，中位无进展生存期（PFS）为16.3个月（5.4 – NR），总生存期（OS）随访时间为11.1个月，12个月OS率为83%，27名患者中有7人死亡[104] - 治疗开始两周后，HPV - 16 E7E6特异性T细胞反应均值从治疗前的16 SFU/10⁶ PBMCs升至657 SFU/10⁶ PBMCs，且治疗期间维持在较高水平[106] - 截至2023年12月31日，HB - 300的1期剂量递增队列完成入组，10名患者中30%（3/10）的目标抗原特异性T细胞增加15 - 26倍[114] - 2024年7月，HB - 500的1b期临床试验首位患者给药，获得500万美元里程碑付款，预计2025年下半年完成主要试验，若吉利德行使选择权，公司将获得1000万美元项目完成费[118] - HB - 400的1a/1b期研究已完成83名参与者入组，预计2025年上半年完成主要试验；HB - 500的1b期临床试验已完成30名参与者入组，预计2025年下半年完成主要试验[127][129] - 产品HB - 500在2024年7月1日首次给药患者，2025年1月完成30名患者入组[143] 疾病相关数据 - 工业化国家约2% - 5%的人有针对淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒（LCMV）的循环抗体[49] - KRAS突变在约30%的人类癌症中出现，胰腺癌中占85% - 90%，结直肠癌约40%，肺癌约32%[61] - 全球每年约50万例胰腺癌新病例，近25年发病率、患病率和死亡率增长超50%[63] - 2020年结直肠癌发病率为190万例，死亡90万例，2018年死亡率约55%[64] - 肺癌每年估计160万例死亡，约85%患者为非小细胞肺癌[65] - HPV估计导致全球约5%的癌症，包括约99%的宫颈癌、高达60%的头颈部鳞状细胞癌等[76] - 2023年美国估计有54540例头颈部癌症新病例，预计死亡11580例[77] 项目暂停与终止 - 公司在2024年1月暂停HB - 300前列腺癌项目进一步开发以节约资金[26] - 2024年11月公司暂停eseba - vec治疗HPV16 +头颈部癌症的临床开发，包括提前终止1/2期临床试验[29] - 2024年11月暂停eseba - vec项目临床开发，提前终止1/2期临床试验，预计2025年下半年出最终2期数据，计划的2/3期试验未启动[83] 技术相关特性 - 非复制技术可触发人体至少12个月的强劲且长期的CD8+ T细胞反应[52] - 复制技术在动物研究中可诱导超过50%的T细胞聚焦单一目标，比非复制技术高约10倍[56] 专利相关信息 - 截至2025年1月13日，公司是13项已发布美国专利、12项待决美国专利申请、1项待决国际PCT申请、2项待决美国临时专利申请的所有者、共同所有者或独家被许可人，还有约210项已发布外国专利和约90项外国专利申请[131] - 非复制技术专利组合中，从苏黎世大学独家许可的专利家族含5项美国已授予专利，在欧洲多国及加拿大、中国等有已授予专利，相关已授予专利和待决申请预计不早于2028年到期[132] - 复制技术专利组合中，从日内瓦大学独家许可的专利家族含1项美国已授予专利，在欧洲多国及澳大利亚、加拿大等有已授予专利，美国已授予专利预计2037年4月到期，其他地区已授予专利和待决申请预计2035年到期；与巴塞尔大学共同拥有的专利家族相关已授予专利和待决申请预计2037年到期[133][135] - 肿瘤学技术的三个专利家族中已授予专利和待决申请预计2036 - 2043年到期[136] - 产品eseba - vec的HB - 200相关排除复制和肿瘤学专利组合外，已授予专利和待决申请预计分别在2036年和2041年到期[137] - 产品HB - 700相关待决申请预计2042年到期[140] - 产品HB - 300相关待决申请预计2042年到期[141] - 产品HB - 400相关排除非复制专利组合外，已授予专利和待决申请预计2036年到期[142] 合作协议相关 - 吉利德可在收到指定数据包后60天内行使选择权，行使需支付1000万美元期权行使费[152] - 修订后的吉利德合作协议使公司有权获得1500万美元项目启动费，乙肝项目有最高1.4亿美元开发里程碑付款和5000万美元商业化里程碑付款；若吉利德行使选择权，HIV项目有最高1.675亿美元开发里程碑付款（含行使选择权时支付的1000万美元项目完成费）和6500万美元商业化里程碑付款[159] - 许可产品商业化后，乙肝许可产品公司可获全球净销售额高个位数至中两位数百分比的分级特许权使用费，若选择权被行使，HIV许可产品可获全球净销售额中个位数至10%的特许权使用费[159] - 2022年2月15日，公司与吉利德签订股票购买协议，吉利德按公司选择最多购买3500万美元公司普通股，协议禁止吉利德购买导致其拥有超过公司已发行和流通普通股总数19.9%的股份[164] - 公司与日内瓦大学许可协议规定，每个日内瓦许可产品需支付最高29万瑞士法郎，销售产品需支付低个位数特许权使用费，从分许可方获得的款项需支付低个位数至10%的费用[171] - 公司与巴塞尔大学许可协议规定，每个巴塞尔许可产品需支付最高26.5万瑞士法郎，销售产品需支付低个位数特许权使用费，从分许可方获得的款项需支付低至高个位数百分比的费用[176] - 2024年6月27日，公司终止与巴塞尔大学的拆分许可协议，10月1日生效，此后巴塞尔大学负责相关专利权利的申请和维护[179] - 2011年10月公司与苏黎世大学签订许可协议，获全球独家许可，为此发行26744股名义价值2297欧元的普通股，需支付低个位数净销售特许权使用费及50% - 20%的分许可费[180][182][184] - 2013年9月公司与美国国立卫生研究院签订生物材料许可协议，后多次修订，为此支付低六位数和中五位数发行特许权使用费，需支付10%分许可费及低五位数到中六位数的年度特许权使用费[186][188] - 2022年10月公司与明尼苏达大学签订非独家许可协议，为此支付低六位数金额，需支付非重大年度维护费，商业化首个许可产品后需支付年度最低特许权使用费，每产品最高支付275万美元，净销售特许权使用费一般低于个位数百分比，分许可费支付低个位数百分比[190][192][193] 竞争与行业环境 - 生物技术和制药行业近年大力投资新型免疫疗法开发，公司面临多来源竞争，包括大型和专业药企、学术研究机构等[195][196] - 公司在开发针对突变KRAS和HPV +癌症的免疫肿瘤学产品候选药物方面的竞争对手包括Elicio Therapeutics、BioNTech等公司[198] - 与公司技术直接或间接竞争的公司包括Abalos GmbH、Adaptimmune PLC等[199] 公司运营与监管 - 公司依靠合格的合同生产组织和合同检测组织进行GMP生产和测试，目前不拥有或运营制造设施[202] - 美国联邦、州和地方政府及其他国家政府对生物产品的研发、生产、销售等进行监管[203] - 公司产品候选药物需通过生物制品许可申请（BLA）流程获FDA批准才能在美国合法销售[205] - 美国生物制品开发的BLA审查和批准过程包括临床前研究、IND申请、临床试验、BLA提交等多个步骤[207][210] - 临床进展报告至少每年提交一次给FDA，严重和意外疑似不良事件等信息需在确定符合报告条件后15天内提交书面IND安全报告，意外致命或危及生命的疑似不良反应需在收到信息后7天内通知FDA[216] - 临床研究一般分三个阶段，即1期、2期和3期，可能会有重叠，获批后可能进行4期临床试验[214][215] - 1期临床试验通常涉及少量健康志愿者或患者，主要评估候选产品的代谢、药理作用、副作用耐受性和安全性[217] - 2期临床试验针对患者，确定产生预期疗效所需的剂量，同时收集安全性、药代动力学和药效学信息，识别可能的不良反应和安全风险，并进行初步疗效评估[217] - 3期临床试验通常涉及多个地点的大量患者，旨在证明产品的有效性、安全性，建立产品的整体效益/风险关系，并为产品标签提供充分依据[217] - 完成临床试验后，需将临床前研究和临床试验结果等数据作为生物制品许可申请（BLA）的一部分提交给FDA，获批后才能在美国销售[219] - 根据修订后的《处方药使用者付费法案》（PDUFA），每份BLA需附带用户费，FDA每年调整费用，特定情况下可减免费用[220] - FDA在收到BLA后60天内决定是否受理，受理后开始深入审查，原BLA初始审查时间为10个月，优先审查为6个月，但常因要求补充信息而延长[221] - 批准BLA前，FDA会对新产品的生产设施进行预批准检查，确保符合cGMP要求，还可能审核临床试验数据，咨询顾问委员会[222] - FDA评估BLA后会发出批准信或完整回复信，完整回复信指出申请存在的缺陷，公司可重新提交或撤回申请[222][224] 产品认定 - 2024年3月EMA授予eseba - vec与pembrolizumab联用治疗HPV16阳性复发/转移性PD - L1 CPS≥20口咽鳞状细胞癌的PRIME认定[82]

文章核心观点 HOOKIPA董事会决定不根据《收购与合并城市守则》第2.7条对Poolbeg提出收购要约 [3] 收购进展 - HOOKIPA曾于2025年1月2日就全股票收购Poolbeg进行非约束性讨论 于1月30日宣布PUSU延期 [3] - HOOKIPA董事会决定不根据《收购与合并城市守则》第2.7条对Poolbeg提出收购要约 此公告根据守则第2.8条发布 [3] 特殊情况权利保留 - HOOKIPA及其一致行动人在特定情况下可不受守则第2.8条限制 包括获Poolbeg董事会同意 第三方宣布有意收购Poolbeg Poolbeg宣布规则9豁免或反向收购 收购与合并小组认定情况有重大变化 [4] 信息发布相关 - 负责安排发布此公告的是HOOKIPA首席执行官Malte Peters [5] - 公告副本将在公告发布后下一个工作日伦敦时间中午12点前在HOOKIPA网站公布 [9]

文章核心观点 HOOKIPA公司宣布评估HB - 500治疗HIV的1b期临床试验已完成入组，该疫苗是与吉利德合作开发的潜在HIV治愈方案组成部分，有望为HIV治疗带来新突破 [1][2] 分组1：HB - 500项目进展 - HB - 500治疗HIV的1b期临床试验已完成入组，在美国五个地点招募30名参与者 [2] - 1b期临床试验于2024年7月1日给药第一名参与者，预计2025年下半年完成主要研究 [4] 分组2：合作情况 - HOOKIPA与吉利德合作开发HB - 500，HOOKIPA负责推进项目至1b期临床试验完成，之后吉利德有独家权利继续开发 [1][6] - HB - 500是HOOKIPA与吉利德合作和许可协议中的两个独立开发项目之一 [6] 分组3：HB - 500介绍 - HB - 500由基于披膜病毒Pichinde病毒和淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒的两种基因工程复制载体组成 [7] - HB - 500载体经工程改造可递送HIV - 1关键免疫原性区域部分的HIV抗原，设计的免疫原氨基酸序列不同，可覆盖超80%的HIV - 1病毒变体 [7] 分组4：HIV情况 - HIV是全球最严峻的公共卫生挑战之一，全球超3800万人感染HIV [8] - 该病毒感染并杀死免疫细胞，虽有效治疗可延长患者生命并减少传播，但目前HIV或艾滋病仍无法治愈 [8] 分组5：HOOKIPA公司介绍 - HOOKIPA是临床阶段生物制药公司，专注基于专有披膜病毒平台开发下一代免疫疗法 [9] - 公司候选产品旨在诱导特异性、强大和持久的CD8 + T细胞和抗体以消除癌症和严重传染病 [9] - 公司管线包括针对HPV16 + 癌症、KRAS突变癌症等的生物疗法，还与吉利德合作开发乙肝和HIV - 1功能性治愈疗法 [9]

分组1: 公司基本信息 - HOOKIPA Pharma Inc 作为要约方披露了其公开持股信息 [1] - 披露日期为2025年1月7日 [1] - 披露涉及HOOKIPA Pharma Inc的普通股，每股面值0.0001美元 [3] 分组2: 持股情况 - HOOKIPA Pharma Inc目前未持有任何相关证券的权益或空头头寸 [3] - 公司董事及其关联方持有的普通股数量较少，Julie O' Neill持有496股，David R Kaufman持有457股，均占总股本的0.00% [6] 分组3: 期权计划 - 公司董事通过2019年股票期权和激励计划持有大量期权 [7][8] - Malte Peters持有108,695股期权，Terry Coelho持有69,875股期权 [7] - Julie O' Neill持有多种不同授予日期和行权价格的期权，最早可追溯至2018年 [7] - David R Kaufman持有4,900股期权，行权价格为7.10美元 [7][8] 分组4: 期权授予细节 - 部分期权将在2025年7月22日和2026年7月22日分两期归属 [8] - 部分期权将在2025年6月17日或公司下次年度股东大会时归属 [9] - 部分期权将在2024年6月9日归属三分之一，剩余部分分8个季度归属 [9] 分组5: 其他信息 - 公司未披露任何与证券相关的赔偿或其他交易安排 [13] - 公司未披露任何与期权或衍生品相关的协议、安排或谅解 [14] - 本次披露未附任何补充表格 [15]

公司动态 - HOOKIPA Pharma Inc 宣布了关于英国披露要求的股东通知 涉及公司对 Poolbeg Pharma plc 的全股票收购计划 [1][2] - 该收购计划需遵守英国收购与合并城市法典第8条规则 特别是第8.3条要求 任何直接或间接持有1%或以上相关证券的个人必须在要约期间进行开盘头寸披露和交易披露 [3] - 公司普通股 A类普通股 A系列可转换优先股 A-1系列可转换优先股和A-2系列可转换优先股均被视为本次要约期间的相关证券 [3] 公司业务 - HOOKIPA Pharma Inc 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发基于其专有沙粒病毒平台的下一代免疫疗法 [5] - 公司产品候选物旨在诱导特异性 强大且持久的CD8+ T细胞和抗体 以消除癌症和严重传染病 [5] - 公司管线包括针对HPV16+癌症 KRAS突变癌症和其他靶点的生物疗法 并与吉利德科学公司合作开发旨在功能性治愈乙肝病毒和HIV-1的疗法 [5] 信息披露 - 如果达成具有约束力的条款 公司预计将向美国证券交易委员会提交14A表格的代理声明 包括任何修正和补充 [8] - 如果以英国法律下的安排计划方式进行潜在合并 代理声明将包括计划文件 且HOOKIPA向Poolbeg股东发行的股票预计无需根据美国证券法注册 [8] - 公司提醒投资者和股东仔细阅读代理声明 计划文件和相关文件 因为它们将包含有关潜在合并的重要信息 [8]

公司动态 - Poolbeg Pharma plc 和 HOOKIPA Pharma Inc 正在考虑合并 两家公司的董事会已确认 HOOKIPA 的主要股东 Gilead Sciences Inc 表示将支持 HOOKIPA 董事会的建议 并参与拟议的融资 Gilead 持有 HOOKIPA 19.4% 的股份 共计 1,875,947 股普通股 [2][3] - HOOKIPA 修改了融资细节 计划进行 100% 的私募融资 金额约为 3000 万美元以上 此前的公告中预计融资金额为 3000 万美元 [4] - Oppenheimer & Co Inc 被 HOOKIPA 聘为私募融资的配售代理 [5] 融资与交易 - HOOKIPA 的融资细节有所调整 预计将进行 100% 的私募融资 金额约为 3000 万美元以上 此前的公告中预计融资金额为 3000 万美元 [4] - Oppenheimer & Co Inc 被 HOOKIPA 聘为私募融资的配售代理 [5] 法律与合规 - 公告内容不构成任何证券的购买、出售或其他处置的要约或邀请 也不构成任何投票或批准的征求 [28] - 公告中包含的信息不构成对潜在合并的确定性 所有讨论均为非约束性和非排他性的 [5]

文章核心观点 公司对2025年1月2日披露的“规则2.4公告”中“规则2.9信息”进行修正，主要是修正普通股ISIN编号，并确认各类股票发行情况 [2][3] 修正内容 - 规则2.4公告中HOOKIPA普通股ISIN编号错误，正确编号为US43906K2096，自2024年7月9日1比10反向股票分割完成后生效 [3] 股票发行情况 - 已发行9,655,022股面值为每股0.0001美元的普通股，ISIN代码为US43906K2096 [4] - 除普通股外，还发行2,399,517股A类普通股、370股A系列可转换优先股、10,800股A - 1系列可转换优先股和15,268股A - 2系列可转换优先股 [5] 股票转换权利 - A类普通股股东有权按10比1比例将A类普通股转换为普通股，但转换后持股超4.99%会受限 [6] - A、A - 1和A - 2系列可转换优先股股东有权将每股转换为100股普通股，但转换后持股超9.99%会受限 [6] 其他情况 - 已根据激励计划以受限股票单位形式授予369,070股普通股 [7] - 公司库存中不持有“相关证券” [7] 披露规则 - 规则8.3(a)规定，对要约收购公司或证券交换要约人相关证券类别持股达1%或以上的人，需在要约期开始及证券交换要约人首次确定后进行初始头寸披露 [12] - 规则8.3(b)规定，对要约收购公司或证券交换要约人相关证券类别持股达1%或以上的人，交易相关证券时需进行交易披露 [13] - 两人或以上共同行动获取或控制相关证券权益，视为一人，受规则8.3约束，要约收购公司、要约人等也需进行相应披露 [14] - 需进行初始头寸披露和交易披露的公司详情可在收购小组网站披露表中查询 [15]

在研项目进展 - 公司在研产品eseba - vec治疗HPV16 + PDL1 +口咽癌的2期部分研究中，66名参与者接受治疗，目前30/66（45.5%）的参与者仍在接受治疗[137] - 上述研究中，在PD - L1 CPS≥20人群中，选定的3期剂量治疗的20名可评估反应参与者的总反应率为55.0%（16%完全反应），两个剂量水平治疗的25名参与者的总反应率为52%（15%完全反应）[137] - 上述研究中的疾病控制率分别为75%和80%，确认反应者的持续缓解率分别为60.0%和66.7%，中位无进展生存期为16.3个月，12个月总生存率为83%[137] - 2024年4月公司收到HB - 700治疗KRAS突变癌症的IND许可[140] - 与吉利德合作的乙肝项目已进入1期临床试验，公司有资格获得高达1.85亿美元的开发和商业化里程碑付款以及分层版税[142] - 与吉利德合作的HIV项目，公司已开始1b期试验，7月1日首位患者用药，7月25日收到500万美元里程碑付款，吉利德保留独家选择权，公司有资格获得高达2.275亿美元的开发和商业化里程碑付款[142] 合作相关 - 与罗氏合作中收到2500万美元的不可退还预付款和2000万美元的里程碑付款，2024年1月罗氏终止合作，4月25日公司重新获得相关知识产权组合的完全控制权[141] - 与罗氏合作协议于2024年4月25日终止公司重新获得相关知识产权组合的完全控制权[158] - 截至2024年9月30日从罗氏收到2500万美元不可退还预付款1000万美元HB - 700项目GMP制造里程碑付款和1000万美元IND提交相关里程碑付款[160] - 已确认60万美元与首次人体试验相关研发活动成本报销[160] 人员调整 - 2024年1月公司决定优先发展eseba - vec项目和两个与吉利德合作的传染病项目，暂停HB - 300项目并削减55名全职员工（约占当时员工总数的30%）[143] - 2024年9月公司董事会批准再削减28名员工（约占当时员工总数的20%），预计2025年第一季度末基本完成重组[144] 财务状况 - 现金及等价物 - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和受限现金6000万美元[147] - 截至2024年9月30日公司有现金、现金等价物和受限现金6000万美元[242] 财务状况 - 营收 - 2024年第三季度营收470万美元2023年同期为687万美元减少216万美元[181] - 2024年前三季度营收4259万美元2023年同期为1272万美元增加2987万美元[181] 财务状况 - 费用 - 2024年第三季度研发费用1556万美元2023年同期为2463万美元减少907万美元[192] - 2024年前三季度研发费用5548万美元2023年同期为6526万美元减少978万美元[192] - 2024年第三季度管理费用673万美元2023年同期为491万美元增加182万美元[195] - 2024年前三季度管理费用1473万美元2023年同期为1426万美元增加47万美元[195] - 2024年第三季度重组费用88万美元2023年同期无[198] - 2024年前三季度重组费用220万美元2023年同期无[199] - 2024年第三季度减值费用17万美元2023年同期无[200] - 2024年前三季度减值费用17万美元2023年同期无[200] - 2024年第三季度其他收入为180万美元2023年同期为其他支出80万美元[205] - 2024年前九个月其他收入为130万美元2023年同期为其他支出100万美元[206] 财务状况 - 现金流 - 2024年前九个月经营活动使用现金5600万美元[229] - 2023年前九个月经营活动使用现金4630万美元[230] - 2024年前九个月投资活动使用现金20万美元[231] - 2023年前九个月投资活动使用现金370万美元[232] - 2024年前九个月融资活动使用现金130万美元[233] - 2023年前九个月融资活动提供现金4440万美元[234] 财务状况 - 资金筹集与亏损 - 2011年成立以来公司主要通过公开发行和私募普通股及可转换优先股等方式筹集运营资金[207] - 截至2024年9月30日公司累计亏损3.878亿美元[218] - 公司未来需要大量额外融资[221] 财务状况 - 汇率影响 - 美元相对欧元贬值10%会使2024年前九个月净亏损增加约110万美元[241] - 美元相对欧元贬值10%会使2024年前九个月货币换算调整增加约310万美元[241] 财务状况 - 未履行义务与销售情况 - 截至2024年9月30日与合同制造组织的合同下有590万美元不可取消义务[213] - 截至2024年6月30日根据Leerink ATM计划未进行销售[210] - 截至2024年9月30日根据Jefferies ATM计划未进行销售[210] 财务状况 - 运营展望 - 公司预计在可预见的未来不会有正的运营现金流[214] 研发相关 - 费用明细与趋势 - 研发费用在运营费用中占重要部分[163] - 预计未来研发费用将大幅增加[165] - 目前无法合理估计完成产品开发所需努力的性质时间和成本[166] - 列出各产品或项目的研发费用明细[168] 管理费用趋势 - 预计未来一般和管理费用将继续增加[169] 减值费用构成 - 减值费用由与长期资产相关的非现金减值费用组成[170] 补贴与资助 - 公司收到奥地利研究促进机构的资助以及纽约州政府和纽约市的补贴[174][176][177]