财务数据和关键指标变化 - 2021年底公司现金、短期投资和应收利息为5690万美元，2022年1月完成可转换可赎回优先股的注册直接发行，筹集2850万美元，3月赎回所有优先股，2月出售新泽西州净运营亏损获得140万美元非摊薄资金 [39][40] - 公司已从出售净运营亏损中筹集超1600万美元，预计2022 - 2023年还将获得350万美元收益，有足够资金支持运营至2024年底 [41] - 2021年公司净亏损2080万美元，2020年为2150万美元；2021年运营费用2150万美元，较2020年的1900万美元增加250万美元，增幅13% [42] - 2021年研发费用从去年的1130万美元降至1060万美元，与GEN - 1开发及PLACCINE DNA疫苗技术平台相关的研发成本从去年同期的310万美元增至430万美元，CMC成本从2020年的210万美元降至2021年的60万美元 [43][44] - 2021年一般及行政费用从上年的760万美元增至1090万美元，主要归因于约130万美元的非现金股票薪酬费用增加、约150万美元的专业费用增加以及约30万美元的董事和反对保险费增加 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 TheraPlas平台 - 首款产品候选药物GEN - 1用于新诊断晚期卵巢癌的II期OVATION 2研究已完成超80%的患者招募，预计今年第三季度完成招募，最终无进展生存期（PFS）数据预计在80个PFS事件发生或所有患者在研究中的中位时间达到16个月时得出，预计在2023年第三季度 [19][23] - 首批39名接受间隔减瘤手术的患者中，GEN - 1治疗组的零切除评分比对照组提高27% [19] PLACCINE平台 - 首款产品候选药物正在进行临床前概念验证研究，目标是证明DNA疫苗优于mRNA疫苗，已成功生产36种不同的DNA质粒载体，部分载体能表达两种或更多病毒变体的抗原 [25][28] - 即将开展五组非人类灵长类动物研究，明天开始接种，预计第二季度获得初步数据，第四季度获得额外的反应持久性数据 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司推进TheraPlas和PLACCINE两个技术平台，专注于DNA质粒的合成递送以引发免疫系统反应 [16] - 开展内部质粒制造项目，以满足GEN - 1和质粒产品的临床需求，若试验成功，将具备成本和灵活性优势，有助于获得FDA和欧洲药品机构的批准 [33][34] - 若PLACCINE平台的COVID - 19疫苗研究成功，公司将寻求商业合作，并将平台扩展到其他具有流行或大流行潜力的传染病领域 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年公司在开发项目上取得重大进展，对未来科学和商业成功充满信心，认为两个技术平台有潜力成为重磅产品，具有重要商业机会 [11][37] - 公司资金储备充足，运营资金可支持到2024年底，足以完成II期卵巢癌研究的PFS数据读出等重要目标 [15][41] 其他重要信息 - 2月股东大会上，超85%投票股份支持股票合并，一是为维持在纳斯达克证券交易所的上市地位，二是释放约1亿股用于业务开展，如筹集资金、收购资产、提供股票期权等 [13] - 公司将于6月13日举行2022年年度股东大会，目前计划现场举行 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OVATION研究目前的PFS情况以及数据读出预期 - 目前刚开始监测PFS结果，平均或中位PFS约12个月，预计最后一名患者入组16个月后获得大部分数据，目前约有19 - 20个事件，GEN - 1组趋势较好，但数据尚不成熟，将与GOG合作伙伴在ASCO会议上审查，数据成熟后会分享 [51][52] 问题2: PLACCINE平台灵长类研究将采用的构建体 - 研究目标之一是在大型动物中进行概念验证并与mRNA疫苗进行一对一比较，选用表达D614G（欧洲变体，与武汉野生型病毒接近）的载体，虽有多个含多种抗原的载体，但该载体用于比较更合适 [56][58] 问题3: 灵长类研究各实验组的构成和目的 - 研究有五组，分别为安慰剂组、mRNA疫苗对照组、表达单一SARS - CoV - 2抗原的载体两个剂量组和耐久性组，目的是确认从小鼠到非人类灵长类动物的结果、与对照疫苗比较以及测试疫苗反应的持久性 [59][60][61] 问题4: DNA疫苗具有更持久保护能力的假设依据 - 注射抗原蛋白、编码抗原蛋白的mRNA或DNA到肌肉中，表达时间不同，蛋白质几小时内消失，mRNA持续几天，而DNA在细胞核中呈游离状态，肌肉细胞不分裂，表达持续时间长，可持续暴露抗原，理论上可维持更长时间的免疫反应 [62][63] 问题5: OVATION 2研究是否会有更多手术切除数据，以及患者招募是否遇到困难 - 招募方面，因Omicron变异株导致医院资源集中于疫情，影响患者招募，原预计2022年第一季度完成招募，现预计第三季度完成，有机会招募更多患者，广告宣传是增加样本量的有效方式，有助于评估GEN - 1疗效和后续III期试验招募 [73][74][75] - 手术切除率方面，GEN - 1治疗组患者手术切除率持续改善，有27%的提升，这是开展II期试验的催化剂，但这是次要终点，主要终点是PFS，随着更多接受间隔减瘤手术的患者数据出现，将报告更多信息 [81][82][83] 问题6: 非人类灵长类挑战研究使用的SARS - CoV - 2毒株及不选择Omicron毒株的原因 - 使用D614G毒株，该毒株是武汉野生型病毒的单突变株，与Alpha毒株接近 [84] - 不选择Omicron毒株是为与已获批紧急使用的疫苗在相同毒株上进行比较，以证明公司疫苗的等效性或优越性，但不排除未来用双顺反子载体或新变体进行研究 [86][87][88] 问题7: 若将疫苗候选药物推进到临床，是独自进行还是与合作伙伴合作 - 公司内部正在讨论，认为与合作伙伴一起进入临床成功潜力最大，公司临床研究经验主要在癌症领域，疫苗临床研究是新领域，与合作伙伴合作可更快推进 [89]