财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度末公司现金、投资证券、受限现金和应计应收利息为6060万美元 [22] - 过去3年公司出售新泽西州净运营亏损（NOLs）筹集近1500万美元，相当于近4年运营费用；2022 - 2024年还有500万美元未使用NOLs可出售，其中150万美元已获批准今年出售，预计净得140万美元 [22][23] - 2021年第三季度公司净亏损540万美元，合每股0.06美元；2020年同期净亏损810万美元，合每股0.24美元 [24] - 2021年第三季度运营费用为520万美元，较2020年同期的430万美元增长约90万美元，增幅21% [24] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为1110万美元，2020年同期为1190万美元；融资活动提供现金5480万美元，来自1月和4月的股权发行、6月与硅谷银行的1000万美元贷款安排以及5月出售新泽西州NOLs [27] 各条业务线数据和关键指标变化 TheraPlas平台 - GEN - 1是TheraPlas平台的领先候选药物，在新诊断卵巢癌患者的1期研究中，其能改变肿瘤微环境，呈现剂量依赖性的肿瘤反应、手术结果和病理反应改善，无进展生存期（PFS）与历史研究和对照组相比表现良好 [9][10] - OVATION 2研究是评估GEN - 1改善PFS的开放标签随机2期研究，设计置信区间80%，PFS风险比0.75，意味着与对照组相比癌症进展风险或中位进展时间约改善30%；研究在美国21个中心和加拿大1个中心进行，目前接近目标最低人群70%的入组率，预计2023年上半年完成PFS数据读出 [11][12] PLACCINE平台 - PLACCINE是公司专有的下一代疫苗平台，使用mRNA疫苗作为基线对照进行临床前概念验证研究；其当前迭代设计为单个DNA质粒载体编码多种病毒抗原，通过合成非病毒DNA递送聚合物递送 [13] - 9月公布的临床前体内研究结果显示，用第四代载体构建物免疫BALB/c小鼠后，产生了针对SARS - CoV - 2刺突抗原的抗体和T细胞反应，抗体可防止培养细胞感染，T细胞反应显示疫苗有根除感染细胞的潜力 [15][16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司利用专有的基于质粒的技术推进领先研究项目，TheraPlas和PLACCINE是两大产品平台 [5][8] - OVATION 2研究完成后，公司期望用数据为GEN - 1的3期研究提供支持；若在卵巢癌2期研究中取得积极结果，公司认为腹腔内任何癌症都可能成为GEN - 1的目标，包括结直肠癌、肝癌、胰腺癌等 [11][40] - PLACCINE平台方面，公司近期目标是在临床前研究中验证载体和递送技术，以mRNA疫苗为竞争对手；若假设得到证实，将寻求COVID - 19临床试验的开发合作伙伴，并开始开发针对其他传染性病毒的DNA血浆疫苗 [17][18] - 行业面临大量诉讼，大多是无价值的索赔，导致公司和许多同行的NOL保险成本持续增加，公司鼓励股东通过立法行动解决该问题 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司拥有强大的资产负债表和获取非稀释性资本的能力，无需立即追加资本即可实现关键里程碑，包括完成GEN - 1的随机2期研究和明年初PLACCINE的概念验证结果报告 [8] - 公司认为有足够的资本资源支持运营至2024年底，能够实现多个重要的价值创造里程碑 [23][21] - 管理层对GEN - 1和PLACCINE疫苗开发平台的潜力感到兴奋和谨慎乐观 [19][69] 其他重要信息 - 公司近期完成1390万美元的融资，今年早些时候出售200万美元新泽西州NOLs改善了现金状况，还获批今年晚些时候出售150万美元NOLs，未来几年还有350万美元NOLs可出售；此外，与硅谷银行达成1000万美元贷款安排，偿还600万美元高息风险债务 [19][20] - 公司组建了疫苗顾问委员会，由该领域备受尊敬的研究人员组成，提高了生产大量疫苗原型的能力，以支持概念验证工作 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: Ovation试验临床站点的患者招募情况，是否恢复到疫情前水平，不同中心情况如何，以及最终入组人数会在110 - 130的哪个范围 - 公司目标是用该研究数据为3期研究提供支持，期望入组人数超过110人；疫情期间患者招募有起伏，最初和Delta变异株流行时招募有挑战，近期有回升；目前约90%的站点在积极招募患者，有信心按时间线完成入组 [32][33][35] 问题2: DNA疫苗的下一步计划，是否寻求外部资金推进 - 公司有足够资本支持概念验证工作，已向政府机构申请资助并会继续申请；下一步目标是在未来几个季度证明单个载体能针对2种SARS - CoV - 2毒株产生中和抗体和详细反应，通过实验证明DNA疫苗的稳定性优势和免疫反应持久性 [36][37][38] 问题3: 使用GEN - 1免疫疗法用于其他肿瘤适应症的工作进展及更新时间 - 若2期研究取得积极结果，腹腔内任何癌症都可能是目标，包括结直肠癌、肝癌、胰腺癌等；公司已在动物模型中证明GEN - 1对这些癌症的活性 [40][41][42] 问题4: OVATION研究中患者无残留疾病的判断依据 - 基于外科医生对腹腔内是否有残留疾病的评估、组织病理检查结果，以及CT检查结果和最终病理报告；历史上外科医生认为完全切除疾病（R0）的比例约50%，公司研究中该比例达75% [46] 问题5: 何时发布研究的额外数据 - 公司希望在未来几周内收集足够信息，由研究人员报告结果后提供更新 [48] 问题6: 公司在COVID疫苗方面是倾向于开发多毒株疫苗还是多抗原疫苗 - 目前鉴于病毒发展情况，开发针对2种毒株的技术更为谨慎，可快速针对流行和新兴毒株；但公司也有构建多抗原载体的经验，若能证明对2种SARS - CoV - 2毒株有效，未来可在此基础上发展多抗原和免疫调节剂的疫苗 [50][51][52] 问题7: 公司是否限于只能表达2种不同毒株的抗原或蛋白质 - 否，公司已证明概念验证中可表达多达4种蛋白质，包括2种抗原和IL - 12的2种亚单位蛋白 [54] 问题8: 公司或FDA关于快速通道指定的更新情况 - OVATION 2研究已获得快速通道指定，GEN - 1在卵巢癌研究中还获得孤儿指定；快速通道指定使公司在开发过程中可与FDA就问题和临床试验设计进行沟通，考虑替代终点以更快评估药物有效性，最终在审批阶段可获得优先审查，缩短审查时间 [61][62][65]