财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度末公司现金及现金等价物为5460万美元，还有出售新泽西州净运营亏损的应收款项 [43] - 第二季度初公司通过普通股销售获得1390万美元净收益，本周还通过出售约200万美元未使用的新泽西州净运营亏损获得185万美元净现金收益 [43] - 过去三年公司已出售1500万美元净运营亏损，相当于近一年运营费用且无股东稀释，还有500万美元未使用净运营亏损可未来出售 [44] - 2021年第一季度公司净亏损570万美元，合每股0.09美元，2020年同期净亏损510万美元，合每股0.20美元 [45] - 2021年第一季度运营费用为550万美元，较2020年第一季度的490万美元增加60万美元，增幅13% [46] - 2021年第一季度研发费用为260万美元，较去年同期的310万美元减少约16%，临床开发成本因III期OPTIMA研究减少约60万美元 [46] - 2021年第一季度与GEN - 1支持OVATION II研究及PLACCINE DNA疫苗技术平台开发相关的研发成本增至100万美元，去年同期为90万美元 [47] - 2021年第一季度公司其他临床开发项目成本减少20万美元，主要因ThermoDox项目监管和制造成本降低 [47] - 2021年第一季度一般及行政费用为290万美元，2020年第一季度为180万美元，增加主要归因于80万美元非现金股票薪酬费用、20万美元专业费用增加及董事和高管保险费增加 [48] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为470万美元，2020年同期为500万美元 [48] - 2021年第一季度融资活动提供的总现金约为4050万美元，其中普通股销售净收益3900万美元，普通股认股权证行使收益150万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 GEN - 1业务线 - OVATION 2研究是针对未接受过治疗的晚期卵巢癌患者的开放标签随机试验，目标是缩小肿瘤体积、改善手术效果，延缓癌症进展，设计的PFS风险比为0.75，意味着癌症进展风险约改善30% [14][16] - 该研究预计招募110名患者，目前已招募约40%，4月患者招募未达预期，但5月有所反弹，公司有望在年底前完成招募 [16][69][70] - OVATION 2研究数据显示，治疗组17名患者中有14名（82%）实现R0切除，对照组13名患者中有7名（54%）实现R0切除，历史上新辅助化疗单独治疗的R0切除率约为50% [22][24] PlaCCine业务线 - 公司已提交临时专利申请，建立研究平台，招募疫苗学和免疫学专家，与知名医学和科学顾问建立关系，开发评估工作进展的分析方法，建立战略合作伙伴关系，并在体外证明多顺反子载体设计能表达蛋白质 [37][38] - 第三代载体的体外研究表明，S1抗原、M1抗原和IL - 12蛋白可从单个质粒中成功表达，很快将在小鼠模型中确定是否表达针对抗原的抗体 [39][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司将继续推进GEN - 1的OVATION 2研究，与GOG Advisors Foundation合作，加速获得监管批准的进程，同时探索GEN - 1与其他治疗方案的联合应用 [17][18][25] - 对于PlaCCine疫苗平台，公司计划先在临床前研究中验证载体和递送技术假设，若有商业可能性，将寻求COVID - 19临床试验的开发合作伙伴，之后开发针对其他传染性病毒的疫苗，且结合抗原与IL - 12的疫苗技术有望实现突破 [34][35][36] 行业竞争 - 在疫苗领域，公司认为其PlaCCine疫苗平台相比市售mRNA疫苗具有优势，如多顺反子多抗原方法可降低病毒变异逃逸疫苗免疫的可能性、DNA质粒可改善记忆T细胞激活、IL - 12可提高疫苗质量、质粒具有稳定性 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在2021年剩余时间及未来实现发展目标充满信心，认为公司基本面良好，TheraPlas技术有科学依据和数据支持，员工和研发团队能力出色，市场条件允许公司加强资产负债表，有足够资金支持近期和预期的重大里程碑 [6][7][10] - 公司在OVATION 2研究和PlaCCine疫苗平台开发上取得进展，有望带来创造价值的公告，为患者和股东带来利益 [11][57] 其他重要信息 - 公司年度股东大会定于6月4日举行，4月5日收盘时登记在册的股东将对四项提案进行投票，提案三需超过50%的流通股赞成，该提案将授权股份数量从目前的1.125亿股增加到1.725亿股，董事会和管理层认为此举将支持公司未来增长，提供更多业务灵活性 [49][50][51] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于PlaCCine平台，目前处于什么阶段，在人体给药前需要做什么，是否为肌肉注射，以及质粒在细胞中的表达和摄取情况如何？ - 公司仍处于早期开发阶段，正在进行临床前工作以建立概念验证，有足够概念验证后将与监管机构讨论IND要求，预计今年第三季度末至第四季度初与监管机构会面，年底或明年第一季度提交IND申请 [60][61] - 公司正在评估多种给药途径，包括肌肉注射、皮下注射和鼻内注射，肌肉注射DNA可被肌肉细胞摄取并进入淋巴系统，多种细胞类型可参与摄取DNA、表达抗原并引发下游免疫反应 [63][64][65] - 公司有一个编码多种启动子和四种蛋白质的单质粒，目前已观察到刺突蛋白亚基和M抗原的表达，下一步将通过实验证明抗体和中和抗体的存在，以确定概念验证是否准备好进入动物模型研究 [66][67] 问题2: 关于GEN - 1的招募，不同站点的招募情况有何差异，如何优化站点招募？ - 约80%的患者来自约20%的站点，目前有23个活跃站点，加拿大还有一个待激活站点，公司将与GOG Advisers讨论在其网络中增加额外站点的机会 [68] - 此前招募轨迹良好，但3、4月受COVID - 19相关医院限制和患者焦虑影响，招募情况不佳，5月有所反弹，公司有望在年底前完成招募，还将与专业患者招募机构合作，增加与站点的沟通频率，并随着OVATION 1研究数据公布吸引更多关注 [69][70][71] 问题3: 关于GEN - 1的联合计划，与Avastin或免疫肿瘤药物联合的临床前数据或数据分析指标有哪些，联合应用的初步计划是什么？ - 公司对联合疗法进行了广泛临床前研究，与化疗药物联合的研究已发表，是正在进行研究的基础 [75] - 与Avastin联合在小鼠模型中显示出协同反应，较低剂量的Avastin与GEN - 1联合也能取得良好效果，未来可能降低Avastin剂量 [76] - 虽然公司没有与检查点抑制剂联合的直接数据，但IL - 12以不同形式递送已显示出协同作用，GEN - 1可将卵巢癌腹腔内的免疫抑制环境转变为免疫刺激环境，有利于免疫治疗药物发挥作用，公司认为与检查点抑制剂和Avastin联合是未来开发GEN - 1的可能途径 [77][78]