财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司产品和特许权使用费总收入为7.28亿美元，较2021年第一季度增长20% [34] - 第一季度Opzelura毛销额为9000万美元，净销额为1300万美元，完全加载的毛销对净销折扣率从2021年第四季度的92%降至2022年第一季度的86%，预计第二季度继续下降，第三至四季度稳定在40% - 50% [36][37] - 第一季度GAAP基础上持续研发费用为3.33亿美元，较上年同期增加13%，总研发费用为3.53亿美元，包括合作协议里程碑费用2000万美元 [38] - 第一季度SG&A费用为2.1亿美元，较上年同期增长36%，剔除2021年第一季度一次性支付的1300万美元后增长49% [39] - 第一季度合作亏损为500万美元，代表Monjuvi美国净商业化亏损的50%份额 [39] - 第一季度末公司现金和有价证券为25亿美元 [39] - 收紧Jakafi全年净产品收入指引范围至23.3 - 24亿美元 [20][40] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤科业务 - Opzelura在美国推出进展顺利，截至第一季度末总处方量超6.8万份，新患者超3.8万名，自推出以来新患者总数超5.7万名 [15] - 第一季度末最后一周处方中约23%为续方 [16] - 自1月底以来新增超7500万人的保险覆盖，使总覆盖人数达1.46亿人 [16] - 推出六个月后新患者市场份额达12%，超过Eucrisa和Dupixent [17] - 超7500名医生已开具Opzelura处方，每周新增200 - 300名开方医生 [17] 血液学和肿瘤学业务 - Jakafi第一季度净销售额同比增长17%至5.44亿美元，各适应症患者总需求增长，新患者启动数同比增长12%，GVHD新患者启动数同比增长25% [20] - Monjuvi美国第一季度净产品销售额同比增长21%至1900万美元，在德国启动销售，净销售额为500万美元 [21] - Pemazyre第一季度销售额增长34%至1800万美元 [21] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进各阶段产品线进展，如白癜风用ruxolitinib乳膏的52周积极数据、口服PD - L1项目中280和318的优先推进、CDK2临床项目的启动 [10] - 扩大产品地理覆盖范围，如Pemazyre在欧洲和日本、Monjuvi在欧洲的推出 [8] - 为产品寻求新适应症，如Opzelura在白癜风、Olumiant、Tabrecta和Jakavi的新适应症规划 [12] 行业竞争 - 口服PD - L1领域有一定竞争，公司基于临床数据选择280和318推进，预计下半年提供数据更新 [28][29] - 腺苷和CD73项目开发领域竞争日益激烈，公司虽稍落后但可借鉴经验，预计下半年提供项目进展更新 [71][72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2021年的强劲势头延续至2022年第一季度，各产品和特许权使用费收入增长良好，新产品推出和管线进展顺利，未来有较大增长空间 [8][10][11] - Opzelura推出后患者和医生满意度高，保险覆盖进展良好，长期增长潜力大 [9][15][16] - Jakafi需求强劲，上调全年净产品收入指引下限 [20] 其他重要信息 - Opzelura已获FDA批准实施新制造工艺以改善API溶解，同时获批第二家制造商，准备在美国重新引入样品 [13] - 预计今年有多项监管和关键临床数据读出，如RUX NDA提交、BET和ALK2组合试验数据、ruxolitinib乳膏白癜风适应症美国PDUFA日期为7月18日等 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura制造更新情况，受质地问题影响的商业供应比例、新制造工艺上线时间和样品计划恢复时间 - 质地问题是因少量活性药物成分析出溶液，已通过CBE - 30流程改进溶解度并获FDA批准，新流程正在进行；通过先批准补充流程启动第二制造基地，未来几周产品将投入市场；预计下周左右恢复样品计划；不提供受影响比例具体数字，但投诉率在下降 [45][46] 问题2: 假设7月FDA批准Opzelura用于白癜风，是否会提供美国销售指引，白癜风商业机会与特应性皮炎对比情况 - 白癜风与特应性皮炎情况不同，特应性皮炎是成熟市场，较易评估患者规模和市场情况，而白癜风目前缺乏有效疗法，多数患者未寻求治疗，难以一开始就给出销售峰值估计，但潜在市场规模大，需观察市场发展后再确定 [47] 问题3: 恢复Opzelura样品计划后，若获批用于白癜风是否会继续，以及特应性皮炎治疗持续时间和患者续方情况 - 重新启动特应性皮炎样品计划后，预计白癜风推出期间也会有样品；目前推出仅六个月，新患者增长持续加速，续方率23%，治疗持续时间和管间间隔情况尚不清楚，预计稳定后患者每年使用3 - 4管Opzelura治疗特应性皮炎 [51] 问题4: 黑框标签是否影响Opzelura在社区环境中的使用 - 社区医生和学术医生对Opzelura的使用情况无差异，高处方量医生继续使用，个别患者可能对黑框标签有疑问，但医生习惯解释药物副作用，未将其视为障碍 [52] 问题5: POD1UM - 304研究是否获FDA批准，FDA对Lilly retifanlimab方法的反馈是否会影响该研究设计；Monjuvi与parsaclisib联合使用的长期前景，FDA对PI3激酶的决定对该组合研究和骨髓纤维化组合研究的影响 - POD1UM - 304是全球研究，有来自欧美、亚洲和少量美国的研究点，与Lilly仅用中国数据不同，研究设计与监管机构讨论并达成一致，与Lilly情况不同；对tafasitamab与parsaclisib联合使用仍感兴趣，希望下半年有不同疾病亚组数据后再做决策；骨髓纤维化项目的两项研究分别招募约440名和220名患者，研究设计与监管机构达成一致，虽PI3δ抑制剂安全性受关注，但研究有应对措施 [56][59][61] 问题6: Opzelura毛销对净销改善主要是因保险覆盖更好还是调整患者援助计划，患者共付援助持续时间和程度；保险覆盖不足是否影响医生开处方，更好覆盖后是否会有处方量拐点 - 随着NDC障碍消除和保险覆盖改善，毛销对净销在第二、三、四季度将改善；推出时就有慷慨患者援助计划，NDC障碍消除和使用标准确定后会减少全额补贴计划以改善毛销对净销；开处方未受影响，因有援助计划且皮肤科医生熟悉审批流程，预计目前的药物使用增长趋势将持续 [66][68][69] 问题7: 腺苷和CD73项目预计今年晚些时候的初始数据情况 - 公司管线中有小分子A2A、A2B抑制剂、大分子CD73抑制剂及与检查点抑制剂的联合方案；A2A、A2B剂量递增和扩展阶段进展顺利，预计今年有数据，CD73稍落后但也在推进，目前正在进行联合治疗，预计下半年提供项目更新 [72][73] 问题8: Opzelura毛销对净销稳定在40% - 50%是否包括白癜风商业化后情况，RUX QD的NDA提交情况 - 40% - 50%的毛销对净销目标包括白癜风推出后情况；RUX QD的NDC正在提交，稳定性问题已解决，预计标准10个月审查期，2023年第一季度有望获批，生物利用度和生物等效性符合FDA标准 [76][78] 问题9: 从商业角度看，Opzelura用于白癜风的标签中重要元素，以及TRuE - V研究中不在标签但对推广重要的元素 - 最重要的是它是首个且唯一获批用于白癜风复色的药物；标签可能包括年龄12岁及以上、体表面积累及达10%、给药方式需持续给药以获疗效；希望能在标签中纳入完整52周数据集以反映疗效和安全性数据 [82][83][84] 问题10: INCB54707在化脓性汗腺炎中的有意义反应标准，以及在白癜风方面的长期计划 - 化脓性汗腺炎有未满足医疗需求，已批准的TNF抑制剂疗效不佳，公司2期数据显示JAK抑制剂有前景，预计会有黑框标签，需考虑治疗比率；白癜风方面，该药物适用于体表面积累及8%及以上患者，与乳膏适用范围有重叠，口服JAK抑制剂可能有黑框标签，需考虑安全性和治疗比率 [86][88][89] 问题11: 口服PD - L1项目在剂量优化和肿瘤选择方面的经验，以及两个优先分子是否会进一步优先选择及时间 - FDA强调剂量正确性，公司已调整资源进行剂量分析；有药效学标志物可测量PD - 1抑制情况，目标是药物给药时PD标志物抑制浓度达90%以上；目前关注热点肿瘤如微卫星高肿瘤，但未确定具体组织学类型和领域，预计年底或明年初做决策；目前判断选择280和318中的哪一个还为时过早，两个药物在临床中进展良好，且第二个化合物在非肿瘤领域可能有应用价值 [94][96][98] 问题12: Opzelura与支付方就白癜风谈判情况，是否有支付方等待标签批准后确定覆盖范围，以及未来覆盖人数改善节奏；毛销对净销折扣率未来是否会低于40% - 50% - 与PBM的部分合同已完成，白癜风推出时无需重新谈判合同，但保险计划会在批准后数周或数月制定使用标准；今年目标是毛销对净销折扣率达40% - 50% [104][106][110] 问题13: Opzelura的开方医生中皮肤科医生和全科医生比例，是否主要是销售团队推广的医生，以及新制造方法是否会改变药物PK或PH，是否会引起监管机构对安全性和有效性的担忧 - 主要开方医生为皮肤科医生，销售和教育工作主要针对皮肤科医生及其办公室人员，包括护士从业者和医师助理；新制造方法不会从根本上改变药物PK或PH，CBE - 30流程是温和到中度的改变，先批准补充流程引入新制造商使用相同工艺，不会影响临床研究结果 [113][115]