业绩总结 - 2023年公司预计收入在2.85亿到3亿美元之间，2022年全球收入为2.454亿美元[33] - 预计2023年ARIKAYCE的全球商业收入在2.85亿至3亿美元之间，同比增长30%[80] - 2022年ARIKAYCE的收入较2021年增长30%[85] - 公司截至2022年12月31日的现金储备为11.5亿美元[69] - 日本市场的收入为5650万美元[87] 用户数据 - 全球约有100万名非囊性纤维化支气管扩张症患者[11] - 在ARIKAYCE的ENCORE研究中，250名新诊断的MAC肺感染患者参与，主要终点为文化阴性率[74] 研发与临床试验 - 预计到2025年将产生至少6个新的IND和/或1期研究[6] - 预计在2023年下半年完成TPIP的中期剂量调整安全性和耐受性水平的研究[3] - 预计在2023年第二季度发布ASPEN研究的顶线结果[38] - 预计在2023年第二季度发布肌肉骨骼的临床数据[34] - 预计在2023年中期启动CRSsNP的2期试验[34] - 预计在2023年下半年完成肌肉骨骼的IND申请[34] - 预计2023年完成CRSsNP的Phase 2试验入组[53] - 2023年第一季度预计完成ENCORE研究的入组[54] - Brensocatib在25 mg和40 mg剂量组中显示出对三种中性粒细胞蛋白酶的抑制作用，尤其在25 mg剂量组中效果显著[78] - Brensocatib在40 mg剂量组中，13名参与者报告了43例治疗相关不良事件（TEAEs），其中1例为严重不良事件（SAE）[66] 市场展望 - ARIKAYCE在美国、欧洲和日本的市场接受度存在不确定性[2] - 预计2024年上半年将发布ARIKAYCE的完整顶线数据[60] - 80%的支出将集中在中后期项目上[34]