财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收4770万美元，2021年第一季度为2330万美元 [42] - 2022年第一季度XPOVIO美国商业销售净产品收入2830万美元，2021年第一季度为2170万美元，同比增长30% [42] - 2022年第一季度XPOVIO估计增长净折扣为19%，预计全年在15% - 20%范围内 [42] - 2022年第一季度确认1940万美元许可和里程碑收入，其中860万美元与Antengene和Promedico许可协议里程碑相关，710万美元为Menarini Group开发费用报销 [43] - 2022年第一季度研发费用4210万美元，2021年第一季度为3710万美元，主要因临床试验费用增加 [44] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资总计2.07亿美元，2021年12月31日为2.356亿美元 [45] - 预计2022年净产品收入1.35 - 1.45亿美元，较2021年增长约40%；非GAAP研发和销售、一般及行政费用全年在2.65 - 2.8亿美元范围内 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤业务线 - 2022年第一季度XPOVIO在美国净产品收入2830万美元，同比增长30%，在二线至四线持续增长，三线增长强劲 [14] - 意向处方数据显示，三线产品疗效和安全性认知持续改善 [25] 子宫内膜癌业务线 - 最近报告的III期SIENDO研究中，selinexor在p53野生型肿瘤探索性子集中显示出令人鼓舞的结果，中位无进展生存期提高10个月 [16] 骨髓纤维化业务线 - II期ESSENTIAL研究中，40%患者在至少24周治疗后脾脏体积缩小35%或更多，2年生存概率为92% [38] - 正在进行的II期MF - 035研究预计2023年下半年公布顶线数据 [40] - I/II期研究评估selinexor和ruxolitinib联合治疗初治骨髓纤维化，即将在ASCO 2022年会上公布初步I期数据 [41] 各个市场数据和关键指标变化 - XPOVIO或NEXPOVIO目前已在37个国家获批，最近获批的是中国大陆、澳大利亚和新加坡 [15] - 欧洲CHMP预计在2022年上半年完成对selinexor二线及以上应用的审查并发布意见 [9] - 加拿大和其他亚太市场通过战略合作伙伴提交或存档了二线及以上多发性骨髓瘤的营销批准申请 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 成功拓展现有多发性骨髓瘤业务，通过专注执行和成熟商业能力实现强劲销售，并期望在全球监管方面取得进展 [9] - 推进临床管线，专注于多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征等有高度未满足需求的癌症领域，在未来2 - 4年寻求批准机会 [10] - 加强领导团队，确保具备实现科学和商业卓越的能力 [11] - 资金充足，预计能够支持运营至2024年初 [12] 行业竞争 - 多发性骨髓瘤领域，医生使用多种组合进行类别转换推动了更好的患者预后，多数一线至二线治疗患者会接触抗CD38疗法，许多患者疾病会对其产生耐药或复发，XPOVIO作为新型疗法在二线至四线有较强竞争力 [27] - 骨髓纤维化领域，ruxolitinib是初治患者的标准治疗，但约40%患者有反应，60%患者需要后续治疗，目前除JAK抑制剂外无其他获批药物类别，selinexor作为新型疗法有改善患者预后的潜力 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年第一季度是强劲的季度，公司通过专注商业执行和管线开发继续执行增长战略 [8] - 尽管第一季度受到COVID影响，但XPOVIO净产品收入同比增长30%，且各增长驱动因素保持强劲势头，对2022年净产品收入指引有信心 [22][26] - 公司在临床管线方面取得重大进展，多个项目有重要里程碑即将到来，有望为患者和股东创造价值 [13][48] 其他重要信息 - 公司将在ASCO 2022年年会上展示多项研究结果，包括SIENDO研究的亚组和分子分析结果，以及selinexor联合ruxolitinib治疗初治骨髓纤维化的I/II期研究初步结果 [17][49] - 公司加强了领导团队，Reshma Rangwala博士加入担任首席医学官 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 骨髓纤维化ASCO数据相关问题 - 提问: 关于即将在ASCO公布的骨髓纤维化数据，能谈谈患者数量、随访情况，以及selinexor加rux组合与其他rux组合的区别吗？ [53] - 回答: 将在约一个月后的ASCO公布I/II期试验的I期初步数据，具体细节待5月26日ASCO摘要发布。期望该组合提高疗效并保持可耐受的副作用，单药selinexor和ruxolitinib试验中40%患者达到SVR35，组合效果应高于此 [54][55] 问题2: 多发性骨髓瘤患者用药线数比例问题 - 提问: 多发性骨髓瘤患者早期和晚期用药线数比例似乎几个季度来维持在50 - 50，是否开始向早期线转移，今年后续季度更新能了解更多吗？ [56] - 回答: 持续看到向二线至四线的稳定转移，目前超过50%患者在二线至四线，且患者受益并延长治疗时间，后续会持续更新 [57][59] 问题3: COVID对业务影响问题 - 提问: 能否分析第一季度前两个月COVID的影响？ [60] - 回答: 1 - 2月COVID对肿瘤患者就诊有高达约10%的负面影响，进而影响新患者启动；同时影响现场活动和接触医生的机会。3月情况改善，患者就诊恢复，新患者启动增加，与医生接触增多 [60][61] 问题4: 收入增长驱动因素问题 - 提问: 哪些因素有助于加速季度环比和同比增长，如何在全年发挥作用？ [63] - 回答: 尽管第一季度受COVID影响，仍实现30%的同比净产品收入增长。后续增长驱动因素包括加速向早期线转移，特别是加速三线增长；加速深度使用，如核心客户中前20个账户收入增长近50%；改善产品疗效和安全性认知。预计市场将恢复正常，对全年收入指引有信心 [64][68] 问题5: 4月业务数据问题 - 提问: 4月处方、准入或患者流量是否比3月改善？ [69] - 回答: 目前专注于第一季度数据，待数据成熟后再评论 [70] 问题6: COVID对临床试验入组影响问题 - 提问: COVID对商业方面有影响，对II期MF和MDS研究入组有影响吗？ [72] - 回答: 1 - 2月临床站点人员不足影响了启动和访问，希望后续能好转并扩大入组 [73] 问题7: 骨髓纤维化ASCO数据标准问题 - 提问: 对于即将在ASCO公布的骨髓纤维化数据，超过40%的有意义标准是多少？ [74] - 回答: 与关键意见领袖交流认为，超过40%的缓解率是一个好标准。selinexor在多个方面有改善，如脾脏体积缩小、症状改善、贫血改善和潜在疾病修饰，希望rux加selinexor组合能减少贫血 [76] 问题8: 骨髓纤维化I期研究患者选择问题 - 提问: 即将在ASCO公布的骨髓纤维化I期研究，患者选择有什么需要注意的，与其他MF研究相比如何？ [78] - 回答: 该I期研究患者为JAK 1/2抑制剂初治，血小板计数需超过10万，其他为一线MF患者 [79] 问题9: 骨髓纤维化一线和二线治疗患者选择问题 - 提问: 如何考虑一线和二线治疗的开发，二线治疗患者选择的依据是什么？ [79] - 回答: 035研究是二线研究，40%患者对rux一线治疗有反应，60%患者需要其他选择，目前除JAK抑制剂外无其他治疗类别，新药物类别可能提高缓解率和生存率，寻找对rux耐药且有至少24周或6个月JAK抑制剂暴露的患者 [81][82] 问题10: p53野生型肿瘤类型拓展问题 - 提问: 在p53野生型方面做了更多工作后，是否有其他肿瘤类型值得探索？ [83] - 回答: SIENDO试验探索性子集显示了令人印象深刻的结果，正在跨多种肿瘤包括血液系统恶性肿瘤和其他实体瘤研究p53，希望找到p53野生型作为潜在标志物 [84] 问题11: 骨髓纤维化rux组合研究相关问题 - 提问: 骨髓纤维化rux组合研究中，医生能否选择新获批的JAK抑制剂，对各臂反应有何影响，selinexor单药在rux后治疗格局中如何定位？ [86] - 回答: 一线试验中医生不能选择JAK抑制剂，二线035试验中医生可选择重新使用rux或其他可用治疗。治疗格局中有新的JAK抑制剂获批，selinexor为患者提供了JAK抑制剂之外的新作用机制 [87][88] 问题12: COVID对处方和GTN影响问题 - 提问: COVID是否影响处方续方，Q1与Q4相比GTN有何变化？ [91] - 回答: 季度间需求单位保持稳定，1 - 2月COVID影响新患者启动，但3月新患者启动增长。自BOSTON研究推出后续方率持续改善，患者在早期线治疗时间延长。Q1 GTN约19%，Q4约15%，预计全年在15% - 20%范围内 [93][94][95] 问题13: MM - 031研究对商业和成本影响问题 - 提问: MM - 031研究患者入组是否影响全年商业指引，合作伙伴对该研究成本贡献如何？ [96] - 回答: 该研究在美国和欧洲进行，不影响商业表现。预计2024年获得顶线数据，2025年根据数据争取批准，全口服组合有望为公司、患者和合作伙伴带来价值 [97] 问题14: 非标签使用和现场推广问题 - 提问: 谈谈非标签使用情况，现场与线上推广历史数据，以及两者对处方渗透的影响？ [99] - 回答: 自BOSTON研究推出后，三联疗法使用总体增加，包括XVd和其他方案，但公司仅推广XVd方案。1 - 2月现场推广降至30% - 40%，Q4约为50%多，目前约60%，非疫情期间正恢复到疫情前水平。现场和线上推广都有效，但现场推广在当前阶段更受青睐 [100][101][102] 问题15: 子宫内膜癌新研究设计问题 - 提问: 能描述子宫内膜癌新研究设计，以及与其他正在进行的研究相比如何？ [104] - 回答: 正在与ENGOT、GOG和指导委员会设计临床试验，已安排与FDA讨论。研究将是随机安慰剂对照试验，针对对化疗有反应的p53野生型子宫内膜癌患者进行维持治疗。子宫内膜癌领域有很多研究正在进行，等待结果成熟 [105][106]