财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净亏损400万美元，合每股0.38美元，而2019年第一季度净亏损440万美元，合每股0.44美元 [10] - 2020年第一季度研发费用为150万美元，较2019年第一季度的200万美元下降26% [11] - 2020年和2019年第一季度的一般及行政费用均约为260万美元，保持持平 [12] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2070万美元，营运资金为1660万美元，第一季度经营活动现金消耗为420万美元，过去连续四个季度经营现金消耗均控制在500万美元以下 [13] - 近期两笔资金流入后，公司目前现金及现金等价物约为3400万美元 [17] - 预计2020年全年运营现金消耗（不包括新泽西州净运营亏损出售所得款项）平均每季度约为500 - 600万美元，当前现金余额将支持公司运营至2021年下半年 [18][19] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS119 - 公司已提交新药研究申请（IND），与FDA就试验方案达成一致，并开始生产准备工作，有望尽快启动临床试验，评估其作为治疗方法恢复因COVID - 19导致严重肺部损伤并需要呼吸支持的患者的肺功能 [25] CLBS12 - 正在日本进行一项符合注册条件的临床研究，研究对象分为传统动脉硬化性CLI的30名受试者组和伯格氏病的7名受试者组 [33] - 伯格氏病队列中，7名受试者中有4名已达到主要终点，无CLI状态，缓解率达57% [35] - 试验入组仍在进行，但受疫情影响入组速度放缓，预计今年下半年完成患者入组，完整研究的顶线数据可能推迟至2021年上半年，最早可能于2021年末或2022年初在日本获批 [36][37] CLBS16 - 已完成ESCaPE - CMD试验，20名患者中有17名完成6个月随访，数据显示单次给药后冠状动脉血流储备有高度统计学显著改善，与症状缓解相关 [41] - 预计2020年秋季推进至IIb期研究，实际时间受COVID - 19疫情对临床试验启动和执行的影响 [41] CLBS14 - 已与FDA敲定用于支持其在美国NORDA注册的验证性III期试验的方案设计，但由于研究预计成本较高，在确保有足够资金完成研究之前，已推迟在美国启动该试验，公司正在积极寻求非稀释性赠款和/或合作等资金来源 [43][44] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发旨在逆转而非管理疾病的细胞疗法，基于大量人类临床数据开展后期临床项目，目标是为患者提供单次给药、个性化的治愈疗法 [21] - 公司认为其CD34 + 细胞技术可用于改善多种由缺血性损伤引起的疾病，包括COVID - 19引起的肺损伤、严重肢体缺血、冠状动脉微血管功能障碍和难治性心绞痛等 [22] - 对于CLBS12，公司战略是在日本寻找合作伙伴进行授权许可，目前正在与潜在合作伙伴进行沟通 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对第一季度的公司和发展成就感到满意，特别是在不确定的金融时期，公司现金储备几乎翻了一番，且启动了与COVID - 19医疗挑战直接相关的临床项目，预计将继续推进临床开发管线，努力在今年剩余时间实现多个重要发展里程碑 [47] 其他重要信息 - 公司在4月完成两笔重要交易，4月22日出售部分新泽西州净运营亏损，获得1090万美元非稀释性资金；4月23日完成500万美元的按市价定价的注册直接发行，出售约220万股普通股及50%的未注册认股权证 [15][16] - CLBS12获得日本厚生劳动省的SAKIGAKE指定，以及欧洲药品管理局的先进治疗药物产品（ATMP）分类 [31][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请详细介绍CLBS119试验的设计，包括目标人群、给药途径、试验终点以及观察到显著改善所需的时间 - 给药途径为静脉注射，这是一种高效靶向肺部的方式 [52] - 目标人群为曾因呼吸衰竭需要呼吸支持但现已脱离呼吸机的患者，选择这类患者是为了更有效地收集生物活性信息 [53] - 根据以往在心脏应用和严重缺血研究中的经验，预计单次给药后2 - 3个月患者开始出现症状改善 [53] - 测量指标包括氧合、肺部成像、肺扩散能力、肺功能测试、炎症生物标志物等，任何能反映患者肺部功能异常的指标都会被关注 [56][57] 问题2: CD34细胞技术是否有针对冠状病毒或类似病毒的预防性方案的潜力 - 公司目前不会探索使用细胞疗法进行预防性治疗，初始实验将专注于因COVID - 19导致肺部损伤并需要呼吸支持的患者 [59] 问题3: CLBS119试验可被视为IIa期试验吗 - 该试验不是传统意义上的I期试验，是概念验证试验，最初可能针对少量患者，可能无对照组，也可能因给予不同患者不同剂量的细胞而被视为小剂量范围研究，可视为在患者中进行的概念验证试验 [60][61] 问题4: CLBS119试验获得非稀释性资金的潜力如何 - 自疫情爆发以来，美国政府、国际政府和一些科研及专业组织已为相关研究提供资金支持，公司正在探索各种途径获取非稀释性资金，尽管目前很多关注集中在疫苗和治疗急性患者的研究上，但随着时间推移，机会可能会增多，公司研发团队在获取非稀释性资金方面有良好记录，希望此次也能成功 [62] 问题5: 参与注册直接发行的有哪些 - 林肯公园通过股权信贷额度参与了注册直接发行 [63] 问题6: 投资者出售股票是否有时间限制 - 这是一次注册直接发行，投资者发行时即可出售股票，但发行的认股权证未注册，需注册后才能行使 [64] 问题7: 能否说明此次融资的具体时机，以及新泽西州净运营亏损出售交易中涉及的比例 - 公司对按市价定价的融资条款感到满意，认为这是一笔好交易，能为公司带来额外股东和资金，有助于扩大管线 [66] - 此次交易是在宣布净运营亏损出售后，主要银行合作伙伴H.C. Wainwright联系公司提出的，鉴于金融市场的不确定性，公司认为执行该交易是明智之举 [69] - 出售的1090万美元均为新泽西州净运营亏损，并非全部净运营亏损，公司有1500万美元的终身参与上限，目前已超过三分之二，希望未来几年继续参与并达到上限，前提是符合项目资格 [73][76] 问题8: CLBS16的IIb期研究预计成本是多少 - 研究预计约有100名患者，为随机双盲对照试验，总成本预计在1200 - 1800万美元之间，具体范围较宽是因为仍在与合同研究组织（CRO）谈判，且有潜在合作可能会抵消部分成本 [77][78] 问题9: 请解释CD34 + 细胞在COVID细胞因子免疫风暴中成功的原因，并与其他三家公司进行对比 - CD34细胞是天然存在的血管修复祖细胞，具有修复、恢复和维持全身微循环的能力，也是抗炎细胞，可减轻炎症组织中的过度免疫反应，有大量人体研究证明其能改善微循环功能和补充受损的微循环，临床前模型数据显示其可刺激和维持受损组织的再生，这些证据支持使用CD34细胞修复COVID - 19严重发作后的损伤，但无法评论其他公司的情况 [83][84] 问题10: 公司有现金和1000万美元税收抵免，为何还要通过向所谓“快钱机构”出售认股权证和股票筹集500万美元资金，这向外界传递了什么信息 - 公司不认同将新投资者描述为“快钱机构”，认为在当前资本稀缺且预计资本市场将更加受限的环境下，抓住机会筹集新资本是明智之举，这500万美元融资条款有利，能为公司带来额外股东，是一次明智的交易 [85][86]