财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度末，公司现金、现金等价物和有价证券约为2.29亿美元，不包括7月1日与雀巢健康科学达成SER - 109联合商业化许可协议后收到的1.75亿美元前期费用，计入该费用后，季度预估现金余额约为4.04亿美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 SER - 109 - 公司正推进SER - 109用于复发性艰难梭菌感染的生物制品许可申请（BLA），开放标签研究已接近完成300名患者的目标入组，预计本季度末达成 [11][18] - 7月是入组人数最多的月份，自去年夏天公布SER - 109 3期积极数据后，医学界对该产品的认知和兴趣持续增加 [17] SER - 287 - SER - 287 2期研究未在轻中度溃疡性结肠炎患者中显示出临床益处，公司正聚焦获取该研究的微生物组结果，以深入理解研究结果及为后续管线开发提供信息 [19][20] SER - 301 - SER - 301是用于治疗溃疡性结肠炎的下一代口服培养微生物组治疗候选药物，正在澳大利亚和新西兰开展针对轻中度溃疡性结肠炎成人患者的1b期研究，目标入组65人，旨在评估药物安全性、药代动力学及临床缓解等疗效指标 [23][27] SER - 155 - SER - 155是口服培养微生物组治疗候选药物，旨在降低接受同种异体造血干细胞移植的免疫功能低下患者胃肠道细菌感染、菌血症和移植物抗宿主病的发生率，已获得研究性新药（IND）批准，预计本季度晚些时候开始筛选患者进行1b期研究，将与纪念斯隆凯特琳癌症中心和芝加哥大学合作开展 [28][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是通过开放标签研究完成SER - 109所需的安全数据库，并为高质量BLA申请做准备，同时为成功的商业发布做准备 [11] - 与雀巢健康科学达成SER - 109在北美地区的联合商业化协议，公司获得1.75亿美元前期许可费，若SER - 109获FDA批准可额外获得1.25亿美元，在加拿大获批可获1000万美元，协议还包括销售目标里程碑，最高可达2.25亿美元，商业化后公司有权获得50%的商业利润 [14][15] - 公司持续推进早期微生物组治疗管线的开发，包括SER - 301和SER - 155等临床前项目，以及平台能力建设 [13] - 公司认为SER - 109有望成为首个获FDA批准的微生物组疗法，复发性艰难梭菌感染在美国约有17万例病例，公司有机会覆盖整个患者群体，该产品具有巨大商业机会 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身拥有强大的科学基础和坚实的资产负债表，有望引领微生物组治疗领域发展，改善患者生活 [46] - 公司对微生物组治疗方法的前景充满信心，相信SER - 109获批和上市将是该领域的里程碑事件，同时公司将继续推进管线发展，将新的微生物组疗法引入临床开发 [45] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出前瞻性声明，涉及临床研究的时间、入组和结果、产品预期安全性、监管批准、与雀巢协议的成功、资金充足性以及微生物组疗法的潜力等，实际结果可能与声明有重大差异，这些声明受一定风险和不确定性影响 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 预计提交BLA的时间线以及如何看待2021年剩余时间的现金消耗 - 公司未提供BLA提交时间的指导，但表示会尽快完成开放标签研究，有6个月的随访期，之后会尽快推进，以满足患者和医疗服务提供者的需求 [49][51] - 公司未提供现金消耗的指导，强调资产负债表强劲，近期活动聚焦于高价值工作，如准备BLA申请和SER - 109在美国的商业化，与雀巢的协议有未来获得额外里程碑款项和分享利润的机会 [53][54] 问题2: 基于SER - 287的工作，是否认为在溃疡性结肠炎患者中存在特定的微生物群失调模式使SER - 287更有效 - 公司会分析患者治疗前的基线微生物组，以了解有反应和无反应患者之间的关联，这是公司重要的研究领域，过去也有相关观察并应用于SER - 301的药物设计中，具体结果将取决于数据 [61][62] 问题3: CMC提升具体指什么，SER - 155的试验设计以及其对移植物抗宿主病的假定机制 - CMC提升包括招聘新的首席技术官，继续投资扩大供体供应、制造能力和产能，以确保可靠供应患者 [67][68] - SER - 155旨在减少携带抗生素耐药性的重要细菌感染、修复上皮屏障以防止细菌进入血液、调节免疫途径，该项目源于与纪念斯隆凯特琳的长期合作，是公司传染病领域的拓展，针对免疫功能低下患者，具有重要意义 [70][72][74] - SER - 155的试验设计为开放标签部分入组10人，然后60人随机分配至安慰剂或SER - 155组，观察感染、移植物抗宿主病和安全性结果，会关注胃肠道、肝脏和皮肤症状 [76][77] 问题4: SER - 287的根本原因分析与SER - 109 2期后的分析是否有相似之处，是否可能调整SER - 301研究 - 两个项目在疾病领域、患者群体和研究设计上存在差异，但分析过程有相似之处，公司会遵循科学，全面深入地研究结果，目前工具和见解比四年前更完善 [80][81][82] - 若从SER - 287研究中获得的经验对SER - 301有好处，仍有可能对SER - 301研究进行调整 [82][83] 问题5: 安全数据库中的患者复发情况分布，FDA对安全数据库中FTC信号的看法，以及是否计划扩大SER - 301试验范围 - 公司首要目标是满足FDA对安全数据库的要求，在未获得实际数据前，暂不讨论患者复发情况的分布，该研究主要关注安全性，与安慰剂对照的3期研究相比，对疗效的洞察有限 [90][91] - 公司需先完成SER - 287分析，根据结果决定是否对SER - 301进行调整，目前推测扩大试验范围为时尚早 [92] 问题6: 完成安全数据库入组后，在SER - 109获批前能否继续向临床医生提供该产品，具体能做什么以及是否会收集数据 - 公司正在积极讨论该问题，但目前无法给出答案，会在完成开放标签研究后再回复 [95] 问题7: 能否将第二季度的研发和销售、一般及行政费用水平作为未来季度支出的合理参考 - 公司未提供指导，会谨慎合理地为SER - 109的预商业化活动分配资源，因只有一次产品发布机会，目前提供更多信息无帮助 [97] 问题8: 完成安全数据库后与FDA的互动是否为实际会议，是否会提供更新 - 公司有突破性疗法认定，一直在与FDA沟通，会继续保持联系，但无法确定互动形式，会尽快推进项目 [100] 问题9: SER - 301研究中轻中度患者群体与SER - 287 1b或2b期患者群体有何差异 - SER - 301研究包括未接受过治疗的患者，不允许生物制剂治疗失败的患者，与SER - 287研究的患者群体存在差异 [105] 问题10: 制造能力提升涉及多少资本，哪些方面会使公司未来的合理设计产品受益 - 公司未提供资本分配的指导，SER - 109的制造网络高效灵活，所需资本相对其他治疗方式较少，合成方面的设置也较为高效，公司对自身能力有信心，会继续在该领域投资 [107][108] - 不同项目和制造方法之间存在重要协同效应，如释放测定和身份纯度效力测定等，公司在后期和商业化阶段的相关工作经验将有助于整个产品组合 [109]