财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损1990万美元，而2019年同期净亏损2430万美元，净亏损主要由临床和开发费用、人员费用以及公司微生物组治疗平台的持续开发所驱动 [43] - 第一季度净亏损中包含820万美元的确认收入，主要与公司和雀巢健康科学以及阿斯利康的合作有关 [44] - 本季度末公司现金及现金等价物约为7510万美元，公司的现金资源预计可支持运营费用和资本支出需求至2021年第二季度，不包括与雀巢健康科学合作中公司有权获得的1000万美元SER - 301一期相关里程碑付款 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 SER - 109项目 - 已完成SER - 109 III期ECOSPOR III研究的患者招募，共招募182名受试者，预计年中公布顶线结果 [10][21] - 该项目旨在改善复发性艰难梭菌感染的治疗选择，其制造过程可分离和纯化细菌孢子，灭活营养细菌和许多潜在病原体，具有重要的安全优势 [15][20] - 获得了FDA的突破性疗法和孤儿药指定，目前正在复发性艰难梭菌感染患者中进行随机安慰剂对照III期研究 [21] SER - 287项目 - 正在进行轻度至中度临床活动期溃疡性结肠炎患者的IIb期研究，原计划招募201名患者，受COVID - 19疫情影响，目前约完成60%的招募 [26][29] - 该项目旨在开发一类新型微生物组疗法，调节溃疡性结肠炎患者的微生物组和微生物组相关代谢物，提供非免疫抑制治疗选择 [26] SER - 401项目 - 正在与帕克癌症免疫治疗研究所和MD安德森癌症中心合作，进行转移性黑色素瘤患者的随机安慰剂对照Ib期研究，设计招募30名患者，受COVID - 19影响，招募速度放缓 [31][32] - 该项目旨在提高检查点抑制剂免疫疗法的疗效，改善患者预后 [31] SER - 301项目 - 是用于治疗溃疡性结肠炎的下一代发酵微生物组治疗候选药物，正在努力启动在澳大利亚和新西兰进行的Ib期临床研究，预计今年晚些时候开始招募患者 [34][37] SER - 155项目 - 是一种口服的、经过合理设计的发酵微生物组治疗候选药物，计划今年晚些时候与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开展Ib期研究 [38][41] - 该项目旨在预防免疫功能低下患者因胃肠道感染、菌血症和移植物抗宿主病导致的死亡 [38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进微生物组治疗平台，期望通过即将进行的SER109 III期研究等重要临床研究结果，验证微生物组治疗方法，并凸显该新治疗方式在多种严重疾病中的潜力 [7] - 认为微生物组治疗领域有很大发展空间，公司凭借在微生物组科学、CMC能力以及反向翻译平台等方面的优势，有机会在感染性疾病、炎症性肠病和肿瘤免疫治疗等领域取得成功，满足未被满足的医疗需求 [110][111] - 指出目前复发性艰难梭菌感染治疗领域，现有治疗方法如抗生素和未经批准的粪便微生物群移植（FMT）存在局限性，公司的SER - 109项目具有差异化优势，其制造过程和严格的研究设计有望提供更安全有效的治疗方案 [15][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19疫情对公司业务各方面产生影响，但公司已进行必要调整，确保运营继续，员工和参与临床研究人员的安全，尽管工作方式改变，但仍在推进产品线和业务发展 [8][9] - 积极看待未来，认为积极的后期临床结果可能从根本上改变公司以及微生物组治疗领域 [45] 其他重要信息 - 5月27日，公司管理层和外部主题专家将举办SER - 109投资者活动，深入讨论艰难梭菌感染的负担、有效安全新治疗方法的需求，以及正在进行的SER - 109 III期研究和改变艰难梭菌治疗的潜力 [10][11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SER - 109产品注册所需的潜在安全数据以及是否需证明对COVID - 19的灭活 - 公司认为其方法因CMC过程和灭活步骤具有差异化，与FDA有相关讨论，FDA认为公司与FMT不同，后续需关注顶线结果并与FDA进一步沟通；SER - 109制造过程可去除包括冠状病毒在内的细菌，捐赠者筛选虽必要但不充分 [48][51][53] 问题2: SER - 287试验的进展、是否调整方案及如何应对疫情影响 - 试验受疫情影响，部分试验点停止提供内镜检查，公司正在评估多种方案，包括维持原方案或调整方案，目前已完成3臂研究的5%招募，有信心获得高质量数据 [55][56][60] 问题3: SER - 109中期数据的具体时间以及是否能判断数据支持批准 - 公司仍预计年中公布数据，后续将专注于查看顶线结果并与FDA沟通，该项目是突破性孤儿指定项目，期待后续进展 [64][65] 问题4: COVID - 19对SER - 109供体材料采购和制造协议的影响以及对BLA申请的影响 - 公司临床供应情况良好，在供体筛选协议上进行了适当调整，认为捐赠者筛选必要但不充分，SER - 109制造过程具有独特性和安全性，未受疫情对产品产生影响 [67][69][70] 问题5: 是否考虑修改ECO - RESET试验方案去除内镜检查以及对数据质量的影响 - 公司正在考虑所有替代方案和选择，包括按原计划推进，内镜检查是重要客观指标，FDA在疫情期间表示会灵活处理但具体细节较少 [72] 问题6: SER - 109突破性疗法指定在COVID - 19疫情期间的好处以及SER - 287和SER - 401研究的样本量调整 - 认为FDA对该领域新解决方案有需求，公司与FDA有良好合作关系；公司持续评估SER - 287和SER - 401研究的样本量，两者目标和目的有所不同 [74][76][78] 问题7: SER - 109复发性艰难梭菌研究成为FDA关键研究所需的益处以及医生对阳性C. diff毒素测试和PCR测试的使用情况 - 公司认为需要统计显著且临床有意义的结果，以及安全的药物；预计标签不太可能限制于毒素，不会阻碍临床使用 [80][81][83] 问题8: SER - 109最后一名患者的招募时间、COVID - 19对微生物组的影响以及SER - 155在急性呼吸窘迫综合征中的潜力 - 最后一名患者于3月底宣布结束招募后随机入组，共182名受试者；目前关于COVID - 19对微生物组的影响信息有限，难以明确其对研究结果的影响；SER - 155主要针对接受干细胞移植的患者，调节胃肠道微生物组可能对肺部免疫反应有潜在影响，但这是一个活跃的研究领域 [85][89][90] 问题9: Rebiotix的阳性CDS数据对SER - 109监管途径和竞争格局的影响 - 认为阳性数据对患者和行业有益，但难以具体评论，公司更关注自身年中数据发布，认为自身方法具有差异化，包括孢子部分的利用、研究的严谨性和安全性等方面 [95][96][97] 问题10: SER - 301与SER - 287临床读数的潜在差异 - SER - 301基于临床前见解和SER - 287试验的关键学习经验设计，包含孢子和非孢子形式的细菌，这是一项重要技术成就，为公司未来产品提供了灵活性 [98][100][102] 问题11: SER - 155在数据支持下超越Ib期的战略计划 - 目前处于早期阶段，公司在资源分配上较为谨慎，SER - 155项目与合作伙伴密切合作，该项目有机会利用公司的科学专业知识，对免疫功能低下患者的死亡率和移植物抗宿主病产生有意义的影响，也可作为对抗抗生素耐药细菌的手段 [103][105][107] 问题12: 公司平台与其他竞争项目的差异化 - 认为后期数据、BLA的可见性以及证明微生物组能帮助患者是推动该领域发展的关键；公司在微生物组科学、CMC能力和反向翻译平台等方面有优势，自2011年成立以来一直专注于构建相关能力，拥有菌株库、参考数据库和端到端的能力，制造能力也在不断研发中 [109][110][114]