财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度净亏损7030万美元，相比2018年同期的9890万美元有所减少，主要因去年初实施的业务聚焦举措降低了公司支出 [35] - 2019年第四季度末现金及现金等价物约为9480万美元，较第三季度末的8380万美元有所增加，现金包括阿斯利康的第二笔670万美元付款和债务协议的首笔2500万美元款项 [36] - 公司现金资源预计可支持运营费用和资本支出至2021年第二季度，不包括雀巢健康科学合作中可能获得的1000万美元SER - 301一期里程碑付款 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 SER - 109项目 - 用于复发性艰难梭菌感染，已获得FDA突破性疗法和孤儿药认定，正在进行188名受试者的随机、安慰剂对照3期ECOSPOR III研究，目前已完成超95%的受试者招募，预计年中获得研究结果 [11][14] - 研究要求所有受试者C. diff细胞毒素检测呈阳性，主要终点是比较给药后长达八周内接受SER - 109与安慰剂的受试者的C. diff复发率 [12][13] SER - 287项目 - 用于轻至中度活动性溃疡性结肠炎，1b期概念验证研究显示，接受万古霉素治疗后再接受SER - 287治疗八周的患者临床缓解率为40%，而安慰剂组为0%，且安全性良好 [19][20] - 正在进行2b期ECO - RESET诱导研究，计划招募201名先前治疗失败的患者，预计下半年获得顶线数据，该研究可能作为两项关键研究之一支持产品注册 [21][23] SER - 301项目 - 用于溃疡性结肠炎，已完成设计并选定候选药物，近期已启动临床开发活动，计划在澳大利亚和新西兰进行，待监管批准后预计今年晚些时候开始给药 [26][28] SER - 401项目 - 用于转移性黑色素瘤，与帕克癌症免疫治疗研究所和MD安德森癌症中心合作，正在进行30名受试者的随机、安慰剂对照1b期研究，预计下半年报告初步结果 [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在2019年和2020年初取得重大进展，包括任命新领导、优化产品线、开展新临床研究、与阿斯利康合作以及加强资产负债表等，为2020年关键后期临床数据发布做好准备 [6] - 与阿斯利康的免疫肿瘤学合作旨在深入了解微生物组疗法改善检查点抑制剂临床反应的潜力，公司获得2000万美元资金支持，其中三分之二已到账，阿斯利康还报销相关研究活动费用 [32][33] - 行业内艰难梭菌感染治疗需求迫切，现有治疗方法存在局限性，如FMT传播耐药大肠杆菌菌血症等问题，公司希望SER - 109能成为重大突破 [16] - 溃疡性结肠炎治疗领域，市场上现有药物或在研药物存在副作用，如免疫抑制，公司认为SER - 287有望提供非免疫抑制治疗选择 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司重要且数据丰富的一年，若SER - 109和SER - 287临床研究成功，将是公司转型之年，也将为新兴微生物组治疗领域提供明确验证 [7] - 公司拥有强大临床团队，正在寻找首席医疗官，以应对后期临床数据发布和重要监管互动等工作 [38][39] 其他重要信息 - 公司首席医疗官凯文·霍根已离职，正在寻找新的首席医疗官 [38] - 公司将于当天晚些时候参加卡特林会议并与投资者交流 [72] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SER - 109数据首次发布的形式及内容 - 公司可能遵循以往披露临床数据的先例，提供较为全面的临床终点数据，而非仅告知结果正负，由于盲法限制，可能无法同时提供微生物组分析数据，但会尽快获取两组数据 [43] 问题2: SER - 301开始给药的时间 - 公司已启动临床运营，预计2020年有首位患者入组，但未提供更具体时间，该项目体现了生物源平台和合成平台的协同优势，借鉴了SER - 287的1b期研究经验 [44] 问题3: SER - 287的2b期试验效力及对照组情况 - 公司未提供效力的具体指导，对1b期结果的疗效和安全性信号感到鼓舞，希望在约200名受试者的更大规模研究中复制这些结果，该研究可能作为两项关键研究之一支持注册，2月是招募人数最多的月份，预计下半年获得顶线数据 [49][51] 问题4: SER - 109与FDA下次讨论注册或要求的会议时间及潜在确证性试验设想 - 预计在今年顶线结果公布后进行3期结束会议，该项目获FDA突破性疗法认定，公司将努力尽快让药物惠及患者，以满足该领域的重大需求 [54] 问题5: SER - 301的菌株选择标准较SER - 262的演变 - 主要变化是纳入了多年来积累的各种人体数据集，借鉴了SER - 262在临床中的经验，包括剂量、关键细菌定植情况等，以及SER - 287的数据，同时改进了体内和体外筛选试验及制造能力 [55][57] 问题6: 3期ECOSPOR研究中复发的定义 - 复发定义为症状表现和C. diff细胞毒素检测均为阳性，细胞毒素检测是确保研究数据可解释性的关键因素，虽增加了招募难度，但公司认为值得 [60] 问题7: 入组前接受万古霉素或非达霉素治疗的患者比例 - 公司此前未提供该具体信息，可能会在顶线结果或相关分析中包含此项内容 [61] 问题8: 良好数据集对UC和C. diff更快上市的意义及时间表对疫情的敏感性 - 公司预计在109和287项目中呈现严谨的顶线临床结果和微生物组分析数据，寻找具有临床和统计学意义的结果作为基准 [68][69] - 公司已针对新冠疫情采取预防措施，业务未涉及受影响严重的国家，对临床供应和研究执行有信心，SER - 109的制造过程可灭活病原体，包括冠状病毒 [66][67]