财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日财年结束时，公司拥有约1.83亿美元现金、现金等价物和短期投资，无未偿债务，预计2021财年从日本税务机关收回2000万美元应收款，新财年预计拥有约2.03亿美元现金和短期投资 [9][10] - 2020年6月30日财年收入为2890万美元，2019年同期为490万美元 [10] - 2020财年调整后净亏损（非GAAP指标）为2310万美元，净亏损为4600万美元，合每股0.51美元；2019年净亏损为1680万美元，合每股0.24美元 [11][12] - 截至6月30日，公司普通股流通股数为1.11513689亿股，2019年同期为7354.5万股 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 核心业务ME - 401（zandelisib） - 全球2期试验评估zandelisib单药治疗复发和难治性滤泡性淋巴瘤，约120名患者将入组，预计2021年第一季度完成入组 [25][27] - 1b期研究中，36例滤泡性淋巴瘤患者总体缓解率为83%，中位缓解持续时间未达到，中位随访约1年，范围3个月至27个月 [21][22] - 药物耐受性良好，特殊关注不良事件发生率低，3周期后无3级及以上特殊关注不良事件报告，因不良事件停药率仅7% [23] Voruciclib - 正在评估血液系统恶性肿瘤患者，进行美国剂量范围1期临床试验，受疫情影响延迟，预计明年晚些时候更新进展 [34] ME - 344 - 与抗血管生成抗体Avastin联合治疗HER2阴性乳腺癌，可降低肿瘤相对Ki67水平 [35] - 今年晚些时候将召开咨询委员会会议，考虑下一步方案 [36] pracinostat - 2016年授权给Helsinn集团，3期AML研究因中期无效性分析终止，继续在高危或极高危MDS患者中进行2期试验 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计美国B细胞恶性肿瘤可寻址市场约有5万名患者 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Kyowa Kirin达成全球许可、开发和商业化协议，获得1亿美元预付款和最高5.825亿美元潜在里程碑付款，双方将在美国共同推广zandelisib，MEI记录所有销售收入，双方按50/50分享利润和成本，Kyowa Kirin拥有美国以外独家商业化权利并记录销售收入 [15][17] - 公司计划将资源和精力主要集中在zandelisib上，同时探索其他管线候选药物的潜在用途 [42] - 公司正在建立商业基础设施，为zandelisib潜在上市做准备 [32][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020财年在业务和临床目标方面取得成功，特别是zandelisib项目 [39] - 公司目前现金状况良好，预计至少到2023年有足够现金支持发展 [40] - 未来重要里程碑包括完成TIDAL入组和获得顶线数据、启动边缘区淋巴瘤组试验、启动日本2期研究、启动滤泡性淋巴瘤3期确证性研究、获得zandelisib与zanubrutinib联合数据、提交zandelisib滤泡性淋巴瘤加速批准新药申请、获得Voruciclib研究数据等 [41] 其他重要信息 - 公司为ME - 401申请到国际非专利名称zandelisib [15] - 今年4月任命Cheryl Cohen为董事会成员，其有25年以上行业经验，专注销售和商业化 [32] - 2019财年初任命Tamar Howson为董事会成员，其有30多年行业经验 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：TIDAL试验目前入组情况、完成入组时间的信心以及能否在2021年底前获得顶线数据 - 过去两到两个半月入组率恢复到疫情前水平，预计2021年第一季度完成入组，但受疫情影响存在不确定性 [45] - 试验为单臂，无揭盲环节，最后一名患者治疗后6个月测量主要终点缓解率，约1个月获取数据，预计秋季获得顶线数据，会尽力在提交申请前传达信息 [46][47] 问题2：zanubrutinib联合试验更新内容以及未来开发计划 - 目前正在扩大患者数量，未来将进入个体疾病扩展组 [50] - 公司致力于研究无化疗方案，优先完成TIDAL试验和启动3期试验，以及开展边缘区淋巴瘤试验 [51] 问题3：TIDAL试验与FDA下次沟通时间、FDA可接受的安全性标准 - 正在与FDA就3期计划进行沟通，FDA了解药物安全性和有效性数据，公司定期更新 [58] - 无书面规定安全性标准，公司一直关注药物耐受性，认为药物需有足够耐受性和差异化才能商业成功 [59][60] 问题4：1b期研究出版物新增数据情况以及ME - 344开发策略 - 出版物主要是比ASCO会议更长的随访数据，新增患者可能一两名 [65] - 公司将根据数据决定ME - 344和Voruciclib开发策略，建立商业团队后会考虑如何商业化和开发未来资产，不排除大型全球合作或更有针对性的区域合作 [66][67] 问题5：zandelisib研究进展缓慢的原因 - 受疫情影响，美国大型机构受影响较大 [71] - 顾问建议谨慎进行，确保剂量和给药方案正确，以减少毒性，实现进入早期治疗线和挑战化疗的目标 [72][73] 问题6：边缘区淋巴瘤队列预计患者数量和入组时间 - 计划入组60名患者，目前无法确定入组时间，需与临床站点沟通后评估 [77][78] 问题7：边缘区淋巴瘤研究是单药还是联合用药、方案是否改变 - 目前修订方案中，开始阶段为单药治疗，方案与TIDAL试验相同，确证性研究中与rituximab联合用于滤泡性和边缘区淋巴瘤全面批准 [82] 问题8：TIDAL试验数据若在明年下半年报告，能否在年底ASH会议展示 - 公司正在努力争取 [83] 问题9：确证性3期研究设计的疗效和耐受性标准、所需患者数量以及2021财年运营费用指导是否变化 - 与FDA的3期确证性研究讨论尚早，主要终点可能是PFS，期望药物耐受性与之前观察到的一致 [88] - 入组时间推迟一个季度对财务影响不大，自4月起公司与Kyowa Kirin分担成本 [89] 问题10：边缘区淋巴瘤队列获得FDA加速批准的情况以及Voruciclib是否考虑实体瘤篮子试验和目标肿瘤 - 加速批准取决于数据和当时可用疗法，公司认为研究设计可进行相关讨论，但数据将主导讨论 [93] - 公司关注Voruciclib在KRAS突变肿瘤中的作用，正在进行临床前研究，未来几个月或明年会有更多信息 [94][95]