财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日财年结束时，公司拥有现金、现金等价物、短期投资和普通股应收款项共计7980万美元，且无未偿债务 [10] - 该财年经营活动使用现金3940万美元，去年为2100万美元；研发费用为3230万美元，去年为1700万美元；一般及行政费用为1460万美元，去年为980万美元 [10][11] - 该财年实现收入490万美元，去年为160万美元；净亏损1680万美元，合每股0.24美元，2018年净亏损4010万美元，合每股0.97美元 [11][12] - 2019年6月30日，公司有7350万股流通普通股，2018年6月30日为7040万股；经调整净亏损（非GAAP指标）为4450万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 ME - 401 - 有两项正在进行的研究，一项是评估复发难治性滤泡性淋巴瘤患者的2期临床试验，另一项是1b期研究，主要评估ME - 401与利妥昔单抗或泽布替尼等药物的联合使用 [17] - 基于超过100名患者的数据，ME - 401间歇性给药方案在滤泡性和CLL患者中实现了与连续给药方案相似的总体缓解率，但特殊不良事件减少近三分之二，降至10%或更低 [24][25] - 预计明年此时左右完成2期临床试验的患者招募，约166名患者将被随机分组，主要疗效终点是客观缓解率 [29] voruciclib - 正在进行剂量范围的1期临床试验，评估血液系统恶性肿瘤患者，最初主要评估单药安全性 [49] - 已向FDA提交修订方案，以评估与维奈克拉的联合使用，预计2020年上半年在医学会议上更新进展 [50] ME - 344 - 最近完成了一项多中心、研究者发起的随机开放标签临床试验，评估与贝伐珠单抗联合治疗早期HER2阴性乳腺癌的效果，治疗耐受性良好，ME - 344治疗组显示出显著的生物活性 [51][54] - 下一步将评估与抗血管生成药物联合使用，并关注更有意义的临床终点，正在评估最佳发展路径，包括潜在的合作 [55] pracinostat - 正在进行3期全球注册临床试验，用于治疗不适合接受强化化疗的新诊断AML成人患者；也在进行2期试验，用于治疗高危或极高危MDS患者 [56] - 2期研究已于今年早些时候完成患者招募，目前正在随访患者生存情况，预计2020年上半年在医学会议上报告12个月生存数据 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司执行推进四条临床阶段肿瘤候选药物管线的战略，同时为利益相关者创造价值，致力于为患者提供超越现有疗法的益处 [15] - 对于ME - 401，探索与多种药物的联合治疗，以治疗多种B细胞恶性肿瘤，预计2020年年中更新与泽布替尼联合治疗的数据 [39][40] - 评估ME - 401的合作策略，包括区域策略、全球合作伙伴和独立发展，倾向于有一个全球合作伙伴进行共同推广安排 [89][90] - 对于voruciclib，关注与维奈克拉的联合治疗潜力，以改善B细胞恶性肿瘤和AML的现有治疗 [44] - 对于ME - 344，希望与有相关药物的实体合作，探索其与抗血管生成药物联合使用的潜力 [115] - pracinostat已与Helsinn Healthcare达成全球独家许可开发、制造和商业化协议，Helsinn主要负责全球开发和商业化成本 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对过去一年的进展感到鼓舞，拥有多样化的临床阶段管线、两项全球研究以支持营销授权，预计未来几个季度将继续产生令人兴奋的数据，财务状况良好，有能力为股东创造价值 [59] 其他重要信息 - 会议可能包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险和不确定性在SEC文件中有讨论 [5] - 会议结束约一小时后，可在公司网站收听回放 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ME - 401与泽布替尼联合用药的剂量和疾病选择的想法 - 从药物安全性来看，从两种药物的推荐2期剂量开始，有剂量调整选项，第一部分研究已完成患者招募，主要评估安全性，之后将进行剂量扩展队列研究 [63][64] - 目前不考虑CLL，因为该疾病目前有BTK抑制剂很好地满足需求，难以在短时间内辨别联合用药的效果，但如果其他适应症显示联合用药有效，可能会重新考虑CLL [65][66] 问题2: 能否在今年12月或ASH会议时获得ME - 401的更新数据，以及预计新增患者数量 - 由于将精力集中在注册研究上，今年ASH会议不会有显著的患者数据更新，可能会将持续缓解时间数据纳入论文中 [74][75] 问题3: ME - 401注册研究的相关时间安排 - 计划在2021年底提交申请；数据呈现方面，由于是盲法研究，确切数据需在患者接受两个月治疗后得知，最后一名患者入组并进行两个月评估后，再过六个月报告顶线数据 [76][77] 问题4: 是否会在今年启动新的联合治疗组研究 - 目前主要关注泽布替尼联合治疗，虽收到研究者对与维奈克拉联合治疗的兴趣，但如果决定开展，可能在2020年初，因为制定方案和提交FDA需要时间 [78][79] 问题5: ME - 401的2期注册研究的患者招募情况，以及是否有应对竞争疗法的灵活性 - 公司不会定期更新招募情况，目标是在国际上开设约100个研究点，目前进展顺利，预计年中至现在的时间内招募166名患者；如果招募进度落后，会适时更新情况 [83][85][86] 问题6: ME - 401的合作策略和欧盟注册策略 - 合作策略考虑区域策略、全球合作伙伴和独立发展，倾向于有一个全球合作伙伴进行共同推广安排，在美国进行损益共享，在其他地区获取里程碑付款或特许权使用费 [89][90] - 欧盟策略方面，正在考虑确认性研究策略，将与指导委员会进行重要讨论，预计未来几个月会有更明确的方案，可能会涉及CD20治疗，具体组合正在探索中 [91][92][93] 问题7: 能否在2020年上半年医学会议上看到voruciclib的剂量范围单药治疗结果，以及是否有单药扩展队列 - 可能会看到剂量范围单药治疗结果，希望能尽早看到联合治疗的安全性和药代动力学数据，但短期内不太可能有疗效数据 [95] - 试验方案考虑在B细胞恶性肿瘤和AML中进行扩展队列研究，可进行单药和与维奈克拉联合治疗 [97][98] 问题8: ME - 401与BTK联合用药是间歇性给药还是连续给药 - 所有联合治疗工作均采用间歇性给药方案 [107] 问题9: pracinostat在AML中的患者招募能否在今年年底完成 - Helsinn未公开相关信息，根据判断，预计在未来12个月内完成招募 [110] 问题10: 公司是否会提供下一财年的财务指导 - 公司通常不做超过一年的前瞻性陈述，过去几个季度的现金消耗较为稳定，约为每季度900 - 1100万美元，难以准确预测，历史数据显示约为每季度1000万美元 [111][112] 问题11: ME - 344的未来发展框架 - 公司看好该药物，ASCO会议上的数据令人鼓舞，正在寻找抗血管生成药物有一定活性但效果不佳的领域，希望与有相关药物的实体合作，目前主要精力集中在ME - 401和voruciclib上，但也在探索ME - 344的机会 [113][114][115] 问题12: ME - 401合作的目的是否是延长现金使用期限至2021年年中数据读出之后 - 合作的主要目的是优化开发、利用大合作伙伴的资源，在B细胞恶性肿瘤领域拓展业务并增强产品上市的力度，而非延长现金使用期限，但合作可能会有前期付款 [119] 问题13: 之前提到的20名患者的ME - 401与利妥昔单抗联合治疗是否仍是计划的一部分 - 已基本完成评估，主要关注安全性，未发现安全问题，且联合治疗效果良好，后续会将相关知识纳入未来的组合治疗规划中 [123][124] 问题14: 与BeiGene的协议是否有机会在中国开展研究以推动扩展，特别是在CLL等疾病方面 - 协议最初的吸引力在于利用正在进行的1b期研究，若初始队列显示出信号，可能会开展加速批准研究，更可能是全球研究，但需与BeiGene共同制定执行策略，这超出了当前协议的范围 [125][126] 问题15: voruciclib修订方案预计从FDA获得反馈的时间是否为30天 - 时钟正在计时 [127] 问题16: 选择泽布替尼1b期研究的适应症（套细胞淋巴瘤、DLBCL和二线滤泡性淋巴瘤）的原因 - 选择这些适应症是为了寻找BTK和delta有明确活性，但联合用药可能改善疗效的情况，例如套细胞淋巴瘤中BTK治疗反应不够深和持久，DLBCL治疗效果不理想，二线治疗希望找到安全且持久的化疗替代方案 [133][134] 问题17: 预计ME - 401与泽布替尼联合用药的缓解率、缓解深度和持久性如何 - 希望获得更深、更持久的缓解，因为两种药物作用的B细胞受体通路有重叠但也有区别，有理由相信联合用药效果更好，目标是让患者进入深度持久缓解状态 [135][136][137]