财务数据和关键指标变化 - 2019财年来自JCR Pharma的TEMCELL销售特许权使用费收入达500万美元，较上年增长37%；最近一个季度特许权使用费增长54%，达170万美元 [31][32] - 2019年与中国天士力制药建立合作，获得2000万美元现金，已确认收入1000万美元，预计本财年确认剩余金额 [34] - 2019财年净运营现金流出显著减少，截至6月30日现金略超5000万美元，上一季度使用现金1900万美元；满足特定里程碑可从Hercules和NovaQuest获得额外3500万美元非稀释性资本；与最大机构股东M&G Investment Management签订1500万美元普通股认购承诺函 [38][39][40] 各条业务线数据和关键指标变化 急性移植物抗宿主病产品remestemcel - L - 已向FDA提交滚动生物制品许可申请（BLA），预计2019年完成提交；若获批，将在美国建立销售团队 [15][9] - 美国急性移植物抗宿主病市场规模预计约为日本的8倍 [14] 心力衰竭产品Revascor - 晚期和终末期心力衰竭的3期试验已完成566名患者入组，约90%的主要终点事件已累积并验证，预计年底完成试验 [18][19] - 终末期心力衰竭方面，与FDA会议积极，此前159名患者的安慰剂对照试验数据可支持产品营销授权，FDA同意开展确证性3期试验，主要终点为减少主要粘膜出血事件 [20][21][22] 慢性腰痛产品MPC - 06 - ID - 基于此前100名患者的2期试验结果进入3期项目，评估404名患者，所有患者已完成至少12个月的安全性和有效性随访，预计2020年第一季度完成24个月评估，年中公布结果 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 日本市场 - TEMCELL在日本市场持续增长，为公司特许权使用费收入增长提供支撑；JCR正寻求扩大产品标签用于治疗大疱性表皮松解症（EB）和新生儿缺氧缺血性脑病（HIE） [13][33] 美国市场 - 急性移植物抗宿主病产品remestemcel - L若获批，美国市场规模大；公司已开展相关商业准备工作，包括库存建设和销售团队组建 [14][47] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进主要产品的临床试验和审批进程，如remestemcel - L、Revascor和MPC - 06 - ID [7][18][24] - 建立全球或区域合作伙伴关系，如与中国天士力制药合作开发心脏产品 [34] - 扩大产品适应症，如探索remestemcel - L用于慢性移植物抗宿主病、EB和HIE等 [16][17] 行业竞争 - 在急性移植物抗宿主病市场，与Jakafi形成差异化竞争，公司产品专注于C/D级严重疾病患者，而Jakafi在早期疾病市场有优势 [94][96] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对TEMCELL在日本市场的持续增长持积极态度，认为这为remestemcel - L在美国市场的表现提供参考 [32] - 对公司各产品的临床试验进展和未来商业前景充满信心，认为即将到来的里程碑将为公司带来巨大回报 [111] 其他重要信息 - 公司拥有创新技术平台、后期产品线和已商业化产品；制造能力符合国际监管机构标准，拥有大量专利和专利申请 [6][28][30] - 2019年4月董事会任命Joseph Swedish为董事长，Shawn Tomasello为非执行董事，Dr. Fred Grossman为首席医疗官，与公司商业化计划相符 [26][27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：终末期心力衰竭的确证性3期试验何时开始，会在多少个中心开展 - 公司将很快与InCHOIR完成协议签订以启动研究，预计未来几个月开始；参与试验的中心与159名患者试验的中心相似，至少40个外科中心将参与 [55][56] 问题2：MPC - 06治疗腰痛的结果在2020年年中公布前是否有其他信息披露 - 不会，只能在数据汇总和公布时披露完整数据集 [57] 问题3：如何预测2020年TEMCELL特许权使用费收入，JCR扩大EB和HIE标签的潜在时间表 - 预计特许权使用费将持续增长；JCR已提交EB适应症的批准申请，未提供批准时间表；HIE于7月开始临床试验，孤儿适应症可能用小数据集推进 [59][62] 问题4：天士力收入剩余部分在2020年的确认情况 - 剩余1000万美元将在2020财年一次性确认 [66] 问题5：2020年是否会在软骨修复方面开展工作或寻求合作伙伴 - 公司在骨关节炎和半月板修复方面有2期数据，正在寻求膝关节骨关节炎产品的合适合作伙伴 [69] 问题6：慢性移植物抗宿主病临床试验的设计、规模、终点和疗效标准 - 该项目为研究者发起的研究，由杜克大学的Dr. Joanne Kurtzberg领导，方案待开发；已有数据表明间充质谱系细胞对慢性移植物抗宿主病有效，可能需每月输注约六个月 [73] 问题7：终末期心力衰竭Revascor试验的设计、是否有中期分析 - 试验设计与近期研究相似，旨在确认此前数据，治疗效果为减少约75%的主要出血事件和65%的相关住院率；是否进行中期分析需根据情况考虑 [80][82] 问题8：晚期心力衰竭试验结果的公布方式和监管途径 - 预计年底达到所需主要事件数量，之后进行数据锁定并尽快公布结果；主要终点是降低心力衰竭率和住院率，次要终点是降低终端事件；监管途径将根据数据强度确定 [83][84] 问题9：InCHOIR是否资助确证性LVAD试验，公司对试验结果时间的控制程度 - 这是公司赞助的研究性新药申请（IND），公司有义务确保试验符合监管要求；产品已准备好；资金方面需等待各方最终合同安排 [90] 问题10：晚期心力衰竭和LVAD产品能否将后者作为标签扩展而非单独产品批准 - 目前言之过早，取决于两项研究的整体结果；若安全数据良好且两项研究都达到疗效，数据集可相互支持提交申请 [91] 问题11：如何看待Jakafi产品适应症扩展及其定价对美国市场支付方的影响 - Jakafi在急性移植物抗宿主病的B级患者中有疗效，但在C/D级严重疾病患者中效果不如公司产品；公司产品专注于严重疾病患者，与Jakafi市场细分不同 [94][96] 问题12：Revascor在晚期心力衰竭的市场规模 - 晚期心力衰竭患者约占总心力衰竭患者的15%，美国约有130万患者；这些患者病情严重，死亡率高，公司产品若能降低死亡率，有望成为重磅产品 [99][101] 问题13：终末期心力衰竭从关注胃肠道出血转为粘膜出血对研究设计的影响，以及预期试验规模 - 粘膜出血是由全身性炎症导致的异常血管网络引起，包括胃肠道和鼻腔等部位出血；FDA将其作为批准的主要终点；预计试验规模比159名患者的试验稍大，但数量级相同 [105][107][108]