财务数据和关键指标变化 - 第二季度LIVMARLI净销售额达1750万美元，较2022年第一季度环比增长61%，年初至今净销售额达2840万美元 [5][22][26] - 本季度总运营费用为4890万美元，其中研发费用2540万美元、SG&A费用2100万美元、销售成本250万美元，还包括非现金股票薪酬费用660万美元 [23] - 截至2022年6月30日的季度净亏损为2690万美元，即每股亏损0.84美元，第二季度末公司拥有现金、现金等价物和投资2.25亿美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI业务 - 第二季度收入增长得益于新的阿拉吉勒综合征患者稳定增加、零售节奏稳定且治疗中断情况有限，与临床试验情况相符 [10] - 超过90%的LIVMARLI配药获得报销，医生、支付方和患者对其接受度高，美国市场仍有很大增长空间 [11] 临床研究业务 - MARCH - PFIC 3期临床试验预计在今年第四季度公布顶线数据，该研究基于INDIGO 2期研究，样本量超90人，涵盖所有PFIC亚型且剂量更高 [15][17] - 2023年预计有四项后期研究公布结果，包括volixibat治疗原发性硬化性胆管炎的2b期VISTAS研究（预计年中进行中期分析）、OHANA研究（已启动简化方案修订，正在招募患者进行开放标签阶段研究，计划明年上半年进行中期解读）、volixibat治疗成人原发性胆汁性胆管炎的2b期VANTAGE研究以及LIVMARLI治疗胆道闭锁的2b期EMBARK研究的主要数据 [18][20] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 市场研究表明医生打算大幅增加LIVMARLI的使用量，预计美国市场将实现季度环比增长 [12] 欧洲市场 - 预计LIVMARLI在第四季度获得欧洲批准，获批后将先在德国推出，随后进入西欧其他主要市场，报销将在获批后的一两年内按国家逐步推进 [12][13] 其他国际市场 - 公司的8个商业化合作伙伴正积极推进LIVMARLI在全球新的阿拉吉勒患者群体中的引入，部分地区最早今年可能获批 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为罕见病领域的领导者，通过LIVMARLI在美国的持续增长、在欧洲及其他地区的潜在获批和推出，以及推进后期临床项目来实现目标 [5][7] - 公司收购Satiogen以减少LIVMARLI和volixibat的特许权使用费和里程碑义务，强化业务 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队的坚定奉献和使命使LIVMARLI商业化和有前景的产品线取得进展，未来将继续为全球罕见病患者带来重要新疗法 [8] - 公司对LIVMARLI在欧洲的价值主张和定价有信心，认为其能达到与其他罕见病药物相当的价格 [33] 其他重要信息 - 公司在ESPGHAN和EASL会议上进行了关于LIVMARLI在阿拉吉勒综合征中的长期结果和反应的重要数据展示，相关内容可在公司网站查看 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: LIVMARLI未来患者新增来源、欧洲定价以及MARCH - PFIC 3期数据关注点 - 美国患者新增主要来自现有处方医生扩大对患者群体的用药，少量来自新客户；目前谈论欧洲定价具体情况尚早，但对LIVMARLI在欧洲的价值和定价有信心 [32][33] - MARCH - PFIC 3期数据希望达到或超越INDIGO 2期研究效果，主要关注PFIC2患者的瘙痒症状，关键次要终点包括血清胆汁酸，还会采用分层方法分析所有PFIC患者群体 [34][36][37] 问题2: PFIC数据公布时间和与竞争资产的差异化 - 数据公布时间为第四季度，具体会议尚未确定；研究设计基于先前临床工作，高剂量下预计有更多胆汁酸清除，从而带来更好的临床反应，将关注瘙痒和血清胆汁酸的反应率 [39][40] 问题3: volixibat时间线推迟原因、PFIC研究预期数据和标签更新时间以及患者准备情况 - VISTAS研究时间线推迟是由于行业普遍存在的启动缓慢、人员短缺和供应链问题，目前多数问题已缓解，对数据读出持乐观态度 [46][47] - PFIC数据预计在第四季度揭盲后尽快提交标签扩展申请，预计明年上半年完成，全球近100名PFIC患者参与的临床项目将在获批和报销后转为商业用药 [43][44] 问题4: LIVMARLI销售增长驱动因素、商业用药患者数量及来源 - 销售增长得益于批准后新患者稳定增加、高依从性和持续性、低停药率以及高报销率 [53][54] - 上季度约200名患者使用商业药物，美国患者大多在批准后处方，美国以外阿拉吉勒综合征临床项目患者数量多于美国 [51][52] 问题5: PFIC与阿拉吉勒综合征商业潜力对比 - 阿拉吉勒综合征在美国更为常见，规模可能是PFIC的3 - 4倍；PFIC是隐性疾病，发病率因地理区域而异，数据较难确定 [58][59] 问题6: ICP项目中能否证明降低早产率 - OHANA ICP研究的潜在注册部分将血清胆汁酸相关的不良胎儿结局作为次要终点，希望血清胆汁酸降低能转化为减少不良胎儿结局，但这是研究的第二部分内容 [64][65]