财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收1290万美元，其中LIVMARLI产品净销售额1090万美元，来自中国合作伙伴Cambridge的许可收入200万美元 [22] - 第一季度总运营费用4560万美元，包括研发费用2410万美元、销售、一般和行政费用1910万美元以及销售成本240万美元 [23] - 截至2022年3月31日第一季度末，公司拥有现金、现金等价物和投资2.399亿美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI业务 - 第一季度LIVMARLI净产品收入1090万美元，反映了商业努力的进展 [7][10] - 第一季度约75%的费用得到报销，预计第二季度及以后报销率达到90%或更高 [12] - 目前报销方组合约为50%医疗补助和50%商业保险 [13] 研发业务 - 预计2022年第四季度获得MARCH - PFIC III期临床试验的顶线数据 [16] - 预计2022年底从volixibat项目获得两项中期分析，分别来自评估原发性硬化性胆管炎患者的IIb期VISTAS研究和评估妊娠期肝内胆汁淤积症患者的IIb期OHANA研究的开放标签数据 [17] - 预计2023年获得评估原发性胆汁性胆管炎患者的IIb期VANTAGE研究的中期数据，以及评估胆道闭锁儿童的LIVMARLI的IIb期EMBARK研究的主要数据 [18] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - LIVMARLI在美国市场第一季度表现良好，大部分目标关键客户已开出处方，公司预计全年实现季度环比增长，增长主要由美国市场驱动 [7][39] 欧洲市场 - 预计今年晚些时候在欧洲获批后推出LIVMARLI，公司国际团队和合作伙伴正在为此做准备，目前正在启动早期访问计划，确保在关键欧洲国家做好推出准备 [15] - 预计2023年陆续在法国、意大利、英国等其他西欧国家推出 [35] 其他国际市场 - 公司在西欧以外的7个商业化合作伙伴致力于将LIVMARLI引入全球患者，预计这些地区明年初开始获批 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行针对阿拉吉勒综合征超5亿美元的美国市场机会，推进5个LIVMARLI和volixibat后期临床项目，未来两年将产生多个数据读出结果，同时推进LIVMARLI在全球市场的扩张 [9] - 面对竞争对手产品在阿拉吉勒综合征III期试验的读出结果，公司今年的重点是确保LIVMARLI尽可能多地惠及患者，将相关数据发表，并提高品牌知名度 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年第一季度公司表现强劲，近1300万美元的营收体现了团队的奉献精神、LIVMARLI的安全性和有效性以及满足未满足医疗需求的能力，公司期待在未来继续保持增长态势 [5][24] - 尽管受到新冠疫情和诊所人员配置问题的挑战，但公司业绩依然强劲，随着这些问题的解决，有望实现持续增长 [58][59] 其他重要信息 - 公司PFIC INDIGO II期数据于昨日发表在《肝病通讯》上，研究发现maralixibat可快速持续降低非截短型PFIC2患者的血清胆汁酸水平，带来5年无移植生存，减轻瘙痒症状，改善生长和生活质量 [19] - 《欧洲医学杂志》发表了公司在AASLD和NASPGHAN会议上的近期报告 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第一季度LIVMARLI收入1090万美元，低于上季度给出的800万美元下限，原因是什么，如何看待剩余季度的收入以及全年至少5000万美元的预期，收入将如何分配？ - 公司表示之前给出的至少5000万美元是下限而非指导值，预计全年收入将远超该数值 [27][28] - 第一季度业绩得益于强劲的需求动态和稳定的补货节奏，支付方报销执行良好，预计未来报销率达90% [30] 问题2: 到2022年实现90%药物报销的目标，目前进展如何，预计何时实现？ - 公司预计第二季度及以后报销率达到90% [31] 问题3: 美国扩大准入患者是否已过渡到商业产品？ - 扩大准入和临床研究患者在第四季度（首次推出季度）迅速转换为商业药物 [33] 问题4: 今年晚些时候在欧洲推出LIVMARLI，欧盟报销时间表以及初始推出的目标国家有哪些？ - 获得EMA批准后，首个推出国家是德国，预计2023年在法国、意大利、英国等其他西欧国家推出 [35] - 合作伙伴市场预计明年初开始获批并推出 [36] 问题5: 随着LIVMARLI全年推出情况逐渐清晰，是否会修订指导意见？ - 公司目前不提供具体指导值，但对收入远超之前下限有信心，预计全年季度环比增长，接近年底时会评估是否提供正式指导 [37] 问题6: 公司强调全年增长，预计美国额外患者和其他地区对增长的贡献程度如何，这种增长能持续多久？ - 今年增长主要由美国市场驱动，阿拉吉勒综合征在其他地区的贡献较小 [39] - 美国市场目前采用情况良好，仍有更多可寻址患者未使用LIVMARLI，预计2022年这种动态将持续 [40] 问题7: 过去几个季度研发支出有所下降，未来如何看待这一支出？ - 预计研发支出全年较为平稳，随着一些研究结束，另一些研究开始增加支出，相互抵消 [42] 问题8: 竞争对手产品在第四季度阿拉吉勒综合征III期试验读出结果，下半年将采取哪些措施确保医生对LIVMARLI的品牌认知并留住患者？ - 公司今年的重点是确保LIVMARLI惠及更多患者，将相关数据发表，提高品牌知名度 [44][45] 问题9: VISTAS研究的中期分析中，哪些中期截止点可使IIb期过渡到III期，将分享哪些信息？ - 目前正在招募患者，预计今年完成盲法中期分析，该分析用于剂量选择和确定第二部分研究的样本量，结果将用于潜在的注册研究部分，届时会更新进展 [48][49] 问题10: 如果宣布不需要增加样本量并选择最高剂量，是否意味着数据显示瘙痒症状有显著改善，对III期研究的有效性和可预测性有多大信心？ - 研究有预设阈值，如果结果保持盲态则表明有效果，否则将进行开放分析并分享结果 [53] 问题11: 从医生和患者的角度，是什么推动了LIVMARLI的强劲需求，本季度奥密克戎浪潮对公司有何影响？ - 瘙痒和阿拉吉勒综合征对患者影响严重，医生会先在病情较重患者身上试用LIVMARLI，熟悉后再扩大使用范围 [57] - 新冠疫情和诊所人员配置问题给新产品推出带来挑战，但公司业绩依然强劲，随着问题解决有望持续增长 [58][59] 问题12: 随着商业平台的发展和LIVMARLI新适应症的增加，如何利用现有资源提高未来适应症的效率？ - LIVMARLI各适应症之间有100%的呼叫点重叠，阿拉吉勒综合征的呼叫点更广泛，有利于公司在推出新适应症和拓展成人肝病领域时实现高度杠杆化 [61] - 第一季度商业组织已实现收支平衡，是一个有吸引力的商业模式 [62] 问题13: 美国阿拉吉勒综合征市场的渗透情况如何，何时能覆盖未在系统内的患者？ - 阿拉吉勒综合征诊断率高，大部分患者已被识别并在系统内，公司通过拓展销售区域等方式接触更多患者，仍有更多可寻址患者未使用LIVMARLI，预计持续增长 [66] 问题14: MARCH - PFIC研究的剂量高于LIVMARLI标签剂量，目前该剂量的临床经验如何，对胆汁酸减少和瘙痒症状的影响预期如何，是否能提供不同定价的两个品牌？ - 在之前的II期研究中，提高剂量可使更多患者有反应，排出更多胆汁酸，预计在III期研究中更高剂量能进一步改善效果 [70][71] - 目前谈论定价策略还为时过早，将在潜在标签扩展时确定 [68] 问题15: 公司是否仍在积极寻找合作伙伴，以开发针对PFIC其他遗传亚型的候选药物？ - 公司有积极的企业发展计划，目标是在儿科罕见病和孤儿肝病领域寻找机会，扩大公司业务 [73][74]