产品与市场表现 - LIVMARLI在美国获得FDA批准，用于治疗1岁及以上的Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒，市场潜力超过5亿美元[7] - 2022年第一季度，LIVMARLI的总产品净收入为1090万美元，约75%的处方获得报销[9] - LIVMARLI在2022年第一季度的净收入为1290万美元，产品收入为1090万美元，预计未来将达到90%的报销率[78] - ALGS在美国影响约2000至2500名儿童，其中88%受胆汁淤积性瘙痒影响，导致肝移植的主要指征[19] - 公司在核心市场美国已成功推出LIVMARLI，并在欧洲开展早期接入项目[38] 临床研究与数据 - 在ALGS患者中，LIVMARLI治疗组的事件无生存期（EFS）较自然历史对照组减少70%[21] - LIVMARLI的临床试验显示，sBA（血清胆盐）水平显著降低，伴随瘙痒和生长改善[42] - LIVMARLI在PFIC2患者中的治疗后，100%的移植无生存率在sBA反应者中实现[46] - LIVMARLI在ALGS患者中的长期安全性数据表明，腹泻发生率为41.6%，腹痛为38.6%[33] - 在Biliary Atresia的研究中，3个月后胆红素低于2 mg/dl的患者，24个月内的原生肝存活率为84%[52] - 在Biliary Atresia中，6个月后血清胆盐（sBA）低于40 umol/L的患者，144个月内移植/死亡率为2.3%[53] - 预计2023年将公布EMBARK研究的主要终点数据，涉及Biliary Atresia患者[55] - PFIC Phase 3研究的基线数据将在2022年第四季度公布，参与者超过90名[48] - VOLIXIBAT在成人胆汁淤积症中的研究显示，预计2022年第四季度将有中期分析结果发布[59] - 公司正在进行的Phase 2b研究显示，针对ICP的VOLIXIBAT的初步数据将在2022年第四季度发布[80] 财务状况与管理 - 公司目前拥有239.9百万美元的强大资产负债表，确保了稳健的财务管理[78] - 公司在欧洲已提交MAA申请，预计在2022年第四季度推出LIVMARLI[12] 商业策略与未来展望 - LIVMARLI的商业化策略包括疾病教育、处方支持和长期患者管理[36] - 公司正在进行的Phase 2b研究显示，针对ICP的VOLIXIBAT的初步数据将在2022年第四季度发布[80]