财务数据和关键指标变化 - 2021年总营收约为1万欧元，2020年为5万欧元，主要来自与PharmaEngine的先前合作 [17] - 其他收入从2020年的190万欧元增加到2021年的250万欧元，因研发费用增加 [18] - 2021年研发费用为3040万欧元，2020年为2430万欧元，增长与公司优先项目的临床试验开发成本增加有关 [19] - 2021年销售、一般和行政费用为1940万欧元，2020年为1460万欧元，同比增长与人员结构、招聘费用和纳斯达克上市费用有关，预计2022年下半年该费用将继续同比下降 [20] - 2021年净亏损4700万欧元，2020年为3360万欧元，其中包括2021年初终止PharmaEngine协议产生的540万欧元其他经营收入费用和560万欧元的货币兑换收益 [21] - 截至2021年底，现金、现金等价物和投资总计8390万欧元，2020年底为1.19亿欧元，净减少3530万欧元，主要是由于经营、投资和融资活动使用了5180万欧元现金，部分被LianBio合作的1650万欧元（2000万美元）付款抵消 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 NANORAY - 312研究 - 2021年在欧洲启动站点，2022年1月初首批患者注射，预计2022年年中在美国开设站点，2022年下半年与合作伙伴LianBio在亚洲启动研究 [33][48] - 已从Study 102的102个站点中选择8个参与Study 312，约占预期欧洲站点的10% [31] Study 102研究 - 截至2021年9月更新数据，高风险老年局部晚期疾病患者（不符合顺铂治疗条件且不耐受西妥昔单抗）在可评估人群中的中位生存期为18.1个月，中位无进展生存期为10.6个月，目标病灶的缓解率为85.4%，完全缓解率为63.4% [27] - 2022年2月截止日期的内部数据审查显示，所有治疗患者的持续中位总生存期为17.9个月（56例患者），可评估患者为23个月（44例患者） [28] - 已完成患者招募，最后一名患者预计在下个月完成最后一次治疗 [31] Study 1100研究 - 在可评估人群中疾病控制率为81%，包括对anti - PD - 1有原发性或继发性耐药的患者中为73% [37] - 16例可评估患者中，有3例完全缓解和5例部分缓解，仅1例疾病进展，还报告了一些延迟肿瘤反应和/或远隔效应 [38] - 扩展阶段将患者分为三个新队列，预计今年在每个患者组达到推荐的II期剂量后开始招募 [42][43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2022年优先事项包括推进两个主要项目的内部开发工作，即NBTXR3作为单一药物在局部晚期头颈癌患者中的全球关键研究NANORAY - 312，以及推进后续的检查点抑制剂联合项目以扩大Anti - PD - 1疗法的治疗益处 [9] - 继续利用现有关键合作关系推进和扩展产品线，同时评估潜在的新合作关系 [10] - 优化资本配置，提高成本结构的效率和灵活性 [23] - 与LianBio合作推进NBTXR3在亚洲的开发，LianBio将参与NANORAY - 312研究并招募20%（100例）的患者，还将参与另外四项注册研究并承担其地区的开发和商业化费用 [13] - 与MD Anderson保持广泛合作，其研究支持产生了大量临床前数据，2021年启动了第5项NBTXR3临床试验，包括三项I期研究和两项II期研究 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为NBTXR3有潜力为局部晚期头颈癌患者提供生存益处，并在2019年获得快速通道指定 [26] - 对Study 102的治疗效果感到满意，且该结果对关键的312研究有积极影响 [28] - 认为NBTXR3与免疫检查点抑制剂联合使用的临床和临床前数据支持其潜在协同作用，已与FDA就确定注册路径展开讨论，初步反馈令人鼓舞 [44] - 公司致力于通过有序执行来实现NBTXR3的潜力，希望通过其实体瘤无关、IO组合无关的平台满足未满足的医疗需求 [46] 其他重要信息 - 公司新增了战略合作伙伴LianBio，加强了领导团队，任命了Gary Phillips为监事会主席，Bart Van Rhijn为首席财务官，Dr. Leo Farber为首席科学和医学事务官 [12][15][16] - 考虑到乌克兰和俄罗斯的地缘政治问题，原计划在该地区开设的少量Study 312研究中心将推迟到2022年下半年启动，公司正在与CRO合作寻找替代站点，目前预计不会影响Study 312的整体时间和执行 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 312研究的进展情况以及如何沟通该研究的进展，临床trials.gov上的状态如何 - 312研究按计划进展顺利，2021年在欧洲启动站点，2022年1月初首批患者注射，预计2022年年中在美国开设站点，2022年下半年与合作伙伴LianBio在亚洲启动研究；clinicaltrials.gov上的更新已于上周完成，待验证后生效 [33][48] 问题2: 非优先项目的进展情况，包括肝脏研究、前列腺研究以及在亚洲进行的两项化疗联合研究 - 公司的优先事项是推进头颈癌的III期试验和IO组合领域的注册路径；头颈癌化疗和放疗试验以及直肠癌试验的数据将于2022年第二季度公布；在完成两个优先项目后，将探索NBTXR3的其他机会 [50][51] 问题3: 公司的现金状况、融资前景以及融资优先级 - 公司一直在评估所有选项以确保有足够的资金和合理的资本配置，对资本稀释较为敏感；已启动成本优化计划并取得成效，与MD Anderson和LianBio的合作使开发路径更高效 [55][56] 问题4: MD Anderson试验即将发布的数据中，最重要的催化剂是什么，应关注哪些方面以激发对NANO故事的兴趣 - 2022年第二季度将报告两项新数据，分别是直肠癌扩展阶段和头颈癌化疗环境的数据；下半年等待MD Anderson胰腺癌试验的RP2D；公司希望重点关注I/O组合的上市路径定义，并计划在年底与市场沟通 [58][60] 问题5: I/O组合路径是否可能比312研究更快获批 - 目前无法给出相关答复 [61] 问题6: 2022年研发费用计划的细分情况 - 2022年大部分费用将与III期NANORAY - 312研究相关，预计2023年招募达到高峰；其他费用主要与1100研究（I/O组合）相关 [64] 问题7: 与FDA关于免疫疗法讨论的预期情况 - 与FDA的会议旨在澄清关于人群、第一天使用情况和应使用的终点类型等问题，对得到的答复很满意，目前正在与内部团队和外部PI积极设计该项目 [65][66] 问题8: 与Curadigm的合作进展以及CNS平台的工作情况 - 公司的主要精力集中在NBTXR3的开发上，有一个小团队在进行Curadigm和CNS平台的临床前开发；Curadigm与赛诺菲有持续合作，未来会有数据；CNS平台按计划推进，建立了概念验证，将在推进NBTXR3优先项目后报告相关情况 [68][69]