财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用为410万美元，2021年同期为630万美元，主要因ZYESAMI临床试验和开发费用减少 [26] - 2022年前九个月研发费用为1260万美元，2021年同期为1380万美元，净增130万美元，与ZYESAMI和新冠疫苗研发成本有关 [27] - 2022年第三季度一般及行政费用为500万美元，2021年同期为1380万美元，部分因2022年咨询费减少 [28] - 2022年前九个月一般及行政费用为2190万美元，2021年同期为2840万美元，减少660万美元，主要因咨询费和股份支付费用减少 [29] - 2022年第三季度净亏损910万美元，2021年同期为3700万美元；2022年前九个月净亏损2950万美元，2021年同期为6270万美元 [31] - 截至2022年9月30日，公司现金余额为1820万美元，上周债务融资增加1000万美元，该票据年利率9%，期限18个月 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要战略重点转向精神科业务和NRX - 101后期开发，预计美国双相抑郁症伴自杀倾向的年峰值销售额约20亿美元 [7][8] - 正在进行的NRX - 101治疗双相抑郁症和亚急性自杀意念的2期临床试验，预计2023年第一季度公布顶线临床数据 [16] - 计划年底前启动NRX - 101治疗严重双相抑郁症和急性自杀意念的3期注册临床试验，将在72名患者中进行NRX - 101与鲁拉西酮的随机双盲试验 [17] - 9月宣布NRX - 101用于创伤后应激障碍（PTSD）的额外适应症计划，美国约900万人患PTSD，三分之一为重度患者 [20] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点为精神科业务和NRX - 101后期开发，预计年底前启动3期试验，2023年下半年公布顶线数据，年底前提交新药申请 [7][10] - 公司认为NRX - 101有潜力满足未被满足的医疗需求，与现有治疗方案相比有差异化优势，如无氯胺酮的神经毒性和成瘾性 [15][12] - 公司有多种商业开发选择，技术和知识产权组合吸引了潜在合作伙伴，也准备自行支持产品商业发布 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为NRX - 101是潜在的救命药物，有望改变双相抑郁症伴自杀倾向患者的治疗模式，满足中枢神经系统疾病患者的需求 [36] - 公司认为债务融资提供了足够资金支持至少未来12个月的临床开发计划，必要时可减少非核心一般及行政费用 [34] 其他重要信息 - 上周公司提交了预期商业阶段的制造工艺给FDA，认为采用该工艺可使新药申请提交、审查和批准过程更顺利 [21] - 昨日公司与Relief Therapeutics Holding达成最终和解协议，解决未决诉讼，Relief承担开发成本，若成功将支付最高4300万美元的里程碑款项和特许权使用费 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 正在进行的NRX - 101 2期临床试验第一季度能获得什么类型的数据，以及NRX - 101在PTSD 2期研究中考虑的终点是什么？ - 正在进行的2期试验预计第一季度能公布顶线数据，终点是用蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表测量抑郁，用哥伦比亚自杀严重程度量表测量自杀倾向；PTSD研究中，抑郁量表是主要终点，也希望在CAP - 5量表上看到差异，该量表直接测量PTSD症状 [43][44] 问题2: 为完全建立美国的制造能力或工艺需要进行哪些活动，何时能获得该工艺用于临床试验的供应？ - 3期临床试验的供应已发布，模块三制造文件已提交给FDA，还需进行额外的复制运行以证明制造工艺的可重复性，FDA可能会对制造文件提出意见，目前用于3期的材料采用商业工艺制造，若证明安全有效，有望直接进入分销和工厂检查 [46] 问题3: 对于PTSD适应症，公司是否有具体的启动时间？ - 公司表示目前关于PTSD的工作尚处于发展阶段，待有一定进展后才能给出更明确的时间表 [50] 问题4: 公司是否考虑过NRX - 101的国际机会？ - 公司表示有潜在合作伙伴对NRX - 101的国际潜力表现出浓厚兴趣，从已发表的文献来看，法国对用氯胺酮治疗自杀性抑郁症进行了广泛试验，显示出对公司产品线的关注 [51][52] 问题5: 公司如何为2023年的3期研究和潜在的新药申请做准备？ - 公司计划年底前启动针对双相抑郁症伴急性自杀倾向的3期试验，已确定合同研究组织（CRO），与主要研究者合作，确定了多个临床试验地点，相关信息将在clinicaltrials.gov网站公布；公司还投资开发商业制造工艺，完成了技术转移并向FDA提交了制造文件更新 [56] 问题6: 在医疗环境成本受限的情况下，公司从支付方那里得到了关于研究药物使用的哪些反馈？ - 目前双相抑郁症伴自杀倾向患者唯一获批的治疗方法是电休克疗法，分析显示此类患者每年医疗成本超过4万美元，多次住院且常自伤；与支付方和处方医生的研究表明，他们对能使有自杀意念和行为患者受益的口服药物有很高兴趣，支付方意识到住院成本高，认为每位患者治疗费用低于1万美元且无处方限制是积极的发展 [57] 问题7: 如果药物成分以前曾用于其他用途，为什么公司有物质组成专利保护？ - D - 环丝氨酸曾用于治疗结核病，但因易导致幻觉已被新的抗感染药物取代；鲁拉西酮用于治疗精神分裂症和双相抑郁症，但有黑框警告，因其与同类药物合用易导致静坐不能和自杀意念；公司联合创始人发现了D - 环丝氨酸和鲁拉西酮之间独特的协同作用，这种协同作用此前未被发现，被世界各地的专利审查员认为构成了新的物质组成 [59][60][61]