财务数据和关键指标变化 - 8月完成3000万美元私募配售，出售约270万股普通股和优先股投资期权，截至2021年9月30日现金头寸为3890万美元，而2020年12月31日为190万美元，公司认为有足够现金支持未来12个月运营，ACTIV - 3b和I - SPY临床试验主要由美国政府资助 [42] - 第三季度净亏损2080万美元，2020年同期为520万美元，主要因建立关键合作伙伴关系的非现金费用以及ZYESAMI临床试验和开发费用增加，2021年第三季度来自Relief Therapeutics的报销为零，2020年同期为290万美元 [43] - 第三季度研发费用为630万美元，上年同期为430万美元，增长主要因ZYESAMI临床试验和开发费用增加；一般及行政费用为1380万美元，其中930万美元为非现金股票薪酬和咨询费，上年同期为380万美元，其中280万美元为非现金股票薪酬咨询费和认股权证费用，增长主要因非现金股票费用和保险费用增加；其他费用为70万美元，2020年同期为零，增长主要因或有现金负债和认股权证负债增加 [44][45] 各条业务线数据和关键指标变化 ZYESAMI业务线 - 截至目前，NIH ACTIV - 3b试验已招募超过目标660名患者的一半，ZYESAMI已通过独立数据安全监测委员会的多次安全性和无效性评估 [9] - 8月公布的2b/3期静脉注射试验新结果显示，ZYESAMI治疗的患者在治疗一天内血氧改善，细胞因子IL - 6水平远低于安慰剂组，这两个结果与改善COVID - 19患者的生存率和康复率高度相关，是申请FDA加速批准途径新药的依据 [13] - 10月公布的前瞻性开放标签行政对照试验结果显示，使用Aviptadil治疗的患者60天生存率为81%，而接受标准治疗的患者生存率为21%，在从呼吸衰竭中恢复的累积概率方面也有类似的九倍优势 [14] BriLife业务线 - 本周公布的信息显示，BriLife疫苗在早期人体研究中对Delta变体有保护作用，10月公司前往卢森堡建立疫苗制造能力，已获卢森堡政府运营公司商业许可证，并与法国巴黎银行卢森堡分行建立商业银行业务关系，目前正在谈判全面的银行和供应链融资解决方案，已与一家CDMO签署协议开始技术转让和扩大规模，希望在2022年上半年启动GMP疫苗生产 [33][34][35] - 原计划在格鲁吉亚进行的安慰剂对照2b期试验因意外显示出早期疗效迹象而中断，决定直接进行2b/3期注册试验，该试验将在多个国家进行，预计到2022年年中招募足够患者证明BriLife对原始COVID病毒及其变体的疗效 [36][37] NRX - 101业务线 - 临床试验因新冠疫情中断，目前准备在2022年初恢复3期试验招募，该药物获FDA突破性疗法指定、快速通道指定，并收到FDA生物标志物支持信，若3期关键试验结果与2期研究结果一致，公司将满足FDA批准标准，并在2022年向FDA提交新药申请 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进ZYESAMI、BriLife和NRX - 101三个后期项目，为向商业运营过渡做准备，专注于临床安全性、有效性和产品可制造性，认为早期关注化学制造控制、分析和制造对产品获批后顺利交付至关重要 [5][47] - 计划在2022年开展ZYESAMI治疗败血症引起的急性呼吸窘迫综合征的临床试验，未来还将开展治疗结节病、检查点抑制剂肺炎、急性烟雾吸入等多种致命肺部疾病的试验，同时探索ZYESAMI在过敏相关疾病中的作用 [28] - 与多家合作伙伴合作，设计数字健康解决方案和新剂型，使药物更方便患者使用和储存，如与PillTracker合作推进吸入式ZYESAMI数字健康解决方案，与MannKind合作探索其Technosphere递送系统，探索使用TFF Pharmaceuticals的薄膜冷冻技术 [29][32] - 公司认为自己是唯一拥有经国际标准检查的静脉注射和吸入式Aviptadil稳定配方的公司，在全球注册药物以应对疫情，同时致力于协调与Relief Therapeutics的合作协议 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为新冠疫情将长期存在，人类与冠状病毒的接触将持续很久，目前还没有能阻止病毒的药物，但有药物显示出减少病毒变异的希望，ZYESAMI和BriLife疫苗对人类有益，且ZYESAMI不仅是治疗冠状病毒的药物，还能保护肺内膜，有机会在多种致命肺部疾病中进行测试 [55] - 公司在三个主要项目上取得巨大进展，有效利用资源，期待与FDA和全球监管机构合作，推进ZYESAMI加速新药申请，预计2022年有多个数据读出和其他催化剂，对未来机会充满信心 [47][48] 其他重要信息 - 佐治亚州卫生部根据该州国家医师协会对公司数据的审查，授予ZYESAMI紧急使用授权，公司预计年底前产生首批收入，前提是佐治亚州新政府组建完成，目前正与高加索地区和邻国的其他卫生当局积极沟通 [27] - 公司已与Cardinal Health签订第三方物流和商业服务合同，与IQVIA签订药物警戒合同，为ZYESAMI的潜在批准或授权做准备 [17] 问答环节所有提问和回答 问题: 暂停的2/3期试验目前招募了多少患者，预计何时完成？ - 公司预计在2022年上半年完成试验，随着疫情加剧，招募速度加快，可能会提前完成 [51] 问题: 请详细介绍BriLife疫苗，何时向卫生监管机构寻求监管批准或授权？ - 预计年底前从以色列获得2期安慰剂对照试验结果，接下来将开展与已知疫苗对比的非劣效性注册试验，根据试验招募速度和疫情情况，可能在2022年年中申请某种形式的监管批准，若申请新药批准，传统时间为1 - 1.5年，但如果病毒变异持续且疫苗效果良好，时间可能缩短 [52][53] 问题: 请详细介绍ZYESAMI的突破性指定情况，何时能得到FDA的答复，有无最新时间更新？ - 公司预计本月底得到FDA对ZYESAMI突破性疗法指定的答复，并已将相关内容发布在网站上，以便股东和公众了解 [54] 问题: 如何看待新冠疫情，随着天气变冷，疫情是否会持续存在并恶化？ - 新冠疫情已持续两年，人类与冠状病毒的接触将长期存在，目前没有能阻止病毒的药物，病毒不断出现新变种，能绕过一些原始疫苗，ZYESAMI和BriLife疫苗对人类有益，且ZYESAMI不仅可治疗冠状病毒，还能保护肺内膜，有机会用于多种致命肺部疾病测试 [55]