临床试验与数据 - NTLA-2001针对转甲状腺素淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）的临床数据支持其安全性和有效性，预计在2022年第一季度报告更多中期数据[16] - NTLA-2001的全球临床试验总入组人数为38名，计划在第一部分招募最多30名受试者，第二部分将选取8名受试者进行单剂量扩展[38] - NTLA-2001在非人灵长类动物中显示出单剂量后血清TTR蛋白减少超过95%[35] - NTLA-2001在急性阶段的临床试验中，所有不良事件均为1级，未出现严重不良事件[40] - NTLA-2001的主要目标是评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学，测量血清TTR水平[39] - NTLA-2001在进行的1期研究中报告了积极的中期临床数据，预计将在2022年第一季度报告额外的中期数据[44] - NTLA-2002在非人灵长类动物中实现了持续的治疗相关的激肽酶活性降低，达到一年以上的效果[55] - NTLA-5001的临床试验设计包括最多54名患者，评估安全性和耐受性[84] - NTLA-5001在小鼠模型中显示出强大的抗肿瘤活性[86] 新产品与技术研发 - NTLA-2002针对遗传性血管性水肿（HAE）的第一项监管申请已提交，预计在年底前启动首个人体试验的入组[18] - NTLA-5001针对急性髓性白血病（AML）的第一项监管申请已提交，预计在年底前启动患者筛选[20] - NTLA-3001针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因插入开发候选药物已被提名[21] - NTLA-5001的开发与Regeneron合作，针对血友病B的因子9基因插入候选药物也已被提名[21] - 公司计划在2022年年底前启动NTLA-2002和NTLA-5001的首次人类研究的患者筛选[88] - 公司将通过CRISPR技术解决体内递送问题，以支持其管道的快速扩展[89] 市场与患者数据 - 全球范围内，ATTRv患者约有50,000名，ATTRwt患者约为200,000至500,000名[33] - HAE患者的攻击频率为每7-14天一次，全球HAE患者约为1/50,000[46] - NTLA-5001针对急性髓性白血病（AML），在2020年美国新病例约为20,000例，七大主要市场新病例超过40,000例[70] - NTLA-5001的TCR细胞疗法针对Wilms肿瘤1（WT1），在超过90%的AML细胞中高表达[73]