财务数据和关键指标变化 - 公司现金及等价物和可交易证券为5.513亿美元，较2020年底的5.974亿美元有所下降，主要由于运营支出约1.151亿美元，部分被4530万美元的净收益和2050万美元的员工股票计划收益抵消 [29] - 第二季度合作收入从2020年同期的1630万美元下降至660万美元，主要由于2020年第二季度的一次性调整收入840万美元 [31] - 研发费用从2020年第二季度的3780万美元增加至5890万美元，主要由于一次性支付1000万美元用于修订2014年诺华协议以及员工相关费用 [31] - 一般及行政费用从2020年第二季度的1150万美元增加至1670万美元，主要由于员工相关费用，包括210万美元的股票薪酬 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - NTLA-2001在第二剂量水平（0.3毫克/千克）下，三名患者的平均血清TTR减少87%，最大减少96%，显示出良好的安全性和剂量依赖性蛋白减少反应 [9] - NTLA-2002和NTLA-5001的临床试验申请已提交，预计今年年底将启动首次人体试验 [10] - 公司与Cellex和Blackstone Life Sciences合作成立了一家新的通用CAR T公司，专注于免疫肿瘤和自身免疫疗法，并获得高达2.5亿美元的融资承诺 [10] 公司战略和发展方向 - 公司致力于通过模块化平台实现CRISPR技术的广泛应用，涵盖体内和体外治疗应用 [8] - 公司通过与Cellex的合作，获得了GMP制造能力和高质量供体细胞，加速了其体外项目的开发 [27] - 公司计划在今年提名至少一个新的开发候选药物，并在2022年上半年提名其首个同种异体开发候选药物 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为NTLA-2001的临床数据不仅支持其作为ATTR淀粉样变性的一次性治疗潜力，还为其非病毒递送平台提供了概念验证 [9] - 公司预计当前现金余额将支持其运营计划超过24个月，并推动长期增长 [32] - 公司计划在今年晚些时候的科学和医学会议上分享更多的体内和体外更新 [36] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于NTLA-2001的下一步临床试验计划 - 公司计划在今年晚些时候与FDA和其他监管机构讨论下一步临床试验计划，预计将在年底前启动单剂量扩展队列 [41][42] 问题: 关于NTLA-2001的剂量选择 - 公司将在第三剂量水平（1毫克/千克）的数据基础上决定是否进行第四剂量水平的中间剂量探索 [43] 问题: 关于NTLA-5001的临床试验设计 - 公司已向英国药品和健康产品管理局提交了NTLA-5001的临床试验申请，预计将在年底前开始筛选患者 [49] 问题: 关于NTLA-2001的耐久性数据 - 公司将在年底前分享更多关于NTLA-2001的耐久性数据，包括超过28天的数据 [51] 问题: 关于NTLA-2001的再给药可能性 - 公司认为在首次给药后，再给药的可能性较低，但LNP平台允许再给药 [91] 问题: 关于NTLA-5001的制造工艺 - 公司采用了一种更温和的转导方法，保持了细胞的活性和遗传结构，与传统电穿孔方法相比具有优势 [97]