财务数据和关键指标变化 - 本季度亏损1750万美元，合每股0.28美元，去年第三季度亏损2270万美元，合每股0.36美元 [21] - 本季度非现金费用为460万美元，合每股0.07美元，上一年季度为640万美元，合每股0.10美元 [22] - 报告季度的总现金消耗为2660万美元，其中约500万美元为制造成本 [22] - 截至2022年9月30日，公司手头有2.21亿美元现金和投资，较今年6月30日增加9800万美元，排除从DRI收到的1.25亿美元，第二季度末现金和投资减少2660万美元 [24][48] - 第三季度来自Rayner净销售额的50%特许权使用费为1650万美元，较第二季度略有下降约70万美元 [23] - 第三季度持续经营业务成本和费用为5080万美元，较第二季度增加1330万美元 [54] - 第三季度利息费用为500万美元，与上一季度持平 [55] - 预计第四季度持续经营业务运营成本将从2022年第三季度下降，利息费用约为800万美元，较上季度增加300万美元，终止经营业务收入在800 - 900万美元之间 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关于TA - TMA适应症，公司收到FDA新药办公室对完整回复信上诉的决定，提议基于历史生存数据的前进路径，包括将已完成的关键试验反应与独立文献分析得出的阈值进行比较，以及与适当历史对照组相比已完成试验患者的生存增加证据 [8] - 评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期ARTEMIS - IGAN试验，按计划将于2023年年中公布9个月蛋白尿数据 [11] - 关于narsoplimab用于急性和长期COVID - 19，与美国政府就当前和潜在未来大流行的准备策略以及即将到来的资金途径和计划的讨论仍在继续 [11] OMS1029业务 - 正在进行针对MASP - 2的长效下一代抗体OMS1029的单剂量递增1期临床试验，已完成六个计划队列中的三个，药代动力学和药效学数据符合预测，药物耐受性良好，无安全问题 [13] OMS906业务 - 评估OMS906在ravulizumab治疗和未治疗的PNH患者中的1b期计划正在进行中，预计12月开始入组，2023年第一季度获得初始患者数据 [15][16] - 另一个OMS906在C3肾小球病患者中的1b期计划正在启动，预计在PNH数据之后不久获得数据 [16] OMIDRIA业务 - 第三季度Rayner向ASCs和医院的OMIDRIA单位销售较第二季度增长4%，第四季度OMIDRIA销售预计将继续增长 [23] PDE7抑制剂OMS527业务 - 作为治疗成瘾性疾病持续开发的第三方资金讨论焦点，也在埃默里大学的灵长类动物模型中评估治疗L - DOPA诱导的运动障碍，初步数据令人鼓舞，预计年底获得最终数据 [36][37][38] 免疫肿瘤业务 - 在细胞方面，评估CAR T和过继性T细胞疗法的新方法，通过抑制特定途径增强识别和杀死肿瘤细胞的T细胞扩增，识别使T细胞向记忆T细胞表型倾斜的抑制剂 [40][41][42] - 在分子方面，开发可直接或间接通过增强免疫系统靶向癌细胞并杀死它们的新型生物制剂，初步数据令人鼓舞，预计今年晚些时候有更新 [43][44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个药物研发项目上持续推进，包括narsoplimab、OMS1029、OMS906等，以拓展产品线和市场份额 [8][11][13] - 对于narsoplimab的TA - TMA适应症，公司将根据FDA决定与监管和法律顾问团队研究确定前进路径，目标是尽快获得药物批准 [8][10] - 公司认为OMS906在替代途径抑制剂市场有较大优势，如降低感染风险、更方便的给药方案等，有望在市场竞争中脱颖而出 [16][17] - 公司通过出售OMIDRIA部分未来特许权使用费给DRI获得1.25亿美元资金，以增加财务灵活性，应对2023年末9500万美元可转换票据到期问题 [24][32] - 关注政策动态，期待NOPAIN法案通过，若通过将为OMIDRIA带来单独支付资格和2亿美元里程碑付款 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为narsoplimab在TA - TMA适应症上应获得批准，目前不会放弃推进该项目 [65] - 公司认为未来一年有令人兴奋的里程碑，将努力推进narsoplimab在TA - TMA的进展并及时更新信息 [117][118] 其他重要信息 - 去年12月公司将商业眼科产品OMIDRIA出售给Rayner Surgical，需将所有历史OMIDRIA收入和费用重新分类为终止经营业务，将未来估计的OMIDRIA特许权使用费现值作为合同特许权资产记录在资产负债表上，并将赚取的特许权使用费作为OMIDRIA合同特许权资产的减少记录 [20] - 公司与DRI Healthcare Trust达成协议，DRI支付1.25亿美元获得公司部分未来OMIDRIA特许权使用费，该交易将风险从公司转移到DRI，公司仍可获得超过年度上限支付给DRI的所有特许权使用费 [24][28][29] - CMS在2023年最终规则中重申OMIDRIA在白内障或晶状体置换手术及门诊手术中心使用时符合单独支付资格 [33] - NOPAIN法案进展良好，有两党和两院支持，若通过将为非阿片类疼痛管理药物如OMIDRIA在ASC和医院门诊部门提供单独支付资格，为期五年，并触发Rayner向公司支付2亿美元里程碑付款 [34][35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在HSCT - TMA适应症上，公司是否会放弃推进？FDA要求的可比历史数据集，是否已进行类似内部审查及期望的疗效标准？ - 公司目前不会放弃推进该项目，认为药物应获得批准 [65] - 公司没有迹象表明FDA是否进行了相关研究，也不清楚FDA期望的阈值 [66] 问题2: 公司对COVID机制作用的了解程度，以及配套诊断系统的情况，如何向关键意见领袖（KOLs）介绍narsoplimab在干细胞TMA相关应用的价值？ - 公司认为COVID - 19是内皮损伤，与TA - TMA相同，narsoplimab治疗可逆转低补体血症，恢复适应性免疫反应，相关机制已在多篇出版物中详细阐述 [79][80][81] - 公司在干细胞移植专家社区有强大的支持，相关出版物可体现，但对于如何借助KOLs帮助FDA审批还需进一步研究 [85][86] 问题3: FDA要求在匹配的历史患者群体中看到narsoplimab的生存获益，公司能否检测到的最小生存获益是多少？IGAN的3期ARTEMIS试验的入组情况和检测蛋白尿差异的能力如何？ - 公司未与FDA讨论过最小生存获益阈值，但认为narsoplimab的生存获益明显超过文献数据 [91] - IGAN试验已接近完成入组，试验设计有90%的把握度，预计2023年年中获得36周蛋白尿数据，足够的蛋白尿检测把握度并非基于450名患者，而是约60% [92][93][94] 问题4: 在ASH会议上预计的更新，包括儿科2期研究的试验设计，评估narsoplimab在儿科患者中的差异和预期影响？ - 预计在儿科患者中有类似治疗效果，儿科研究通常比成人研究小，该研究将是单臂研究并与历史对照组相关，已与EMA儿科委员会达成协议 [99] - 儿科患者在移植后TMA的情况通常比成人好，可能与儿童的恢复能力和所患疾病严重程度有关 [102] 问题5: 公司考虑的应对FDA提出的历史对照和独立文献分析路径的选项，是仅针对此还是更广泛的narsoplimab或TA - TMA选项？ - 公司正在考虑广泛的选项，认为历史对照是可行的，但需要进一步研究如何最好地实施，还将与FDA讨论并制定强有力的提案 [104][106] 问题6: 早期narsoplimab在HSCT - TMA的关键研究中，最初的主要终点是与历史对照的死亡率比较，为何后来修改了终点？FDA目前要求的数据与之前的试验有何相似性？ - 最初的提案被FDA拒绝，FDA要求采用基于反应的终点和阈值，公司与FDA共同开发了该终点 [112][113] - FDA目前提出的路径与最初提案和之前试验的次要终点非常相似 [114]