财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入报告为零，持续经营业务净亏损3500万美元，上年同期为4530万美元；本季度总亏损3300万美元，合每股0.53美元，去年第一季度为3510万美元，合每股0.57美元；非现金费用为420万美元，合每股0.07美元，去年同期为410万美元，合每股0.07美元 [32] - 截至2022年3月31日，公司手头有1.422亿美元现金和投资，较2021年12月31日减少1500万美元；还有1630万美元应收账款，主要是第一季度的OMIDRIA特许权使用费，将于本月收回 [36] - 第一季度持续经营成本和费用为3500万美元，较去年第一季度减少1000万美元，主要因narsoplimab制造和预发布营销活动减少 [58] - 第一季度利息费用为500万美元，与上一年度同期持平；预计第二季度利息费用约为500万美元 [59][63] 各条业务线数据和关键指标变化 MASP - 2项目（narsoplimab） - TA - TMA适应症：2月与FDA进行A型会后，公司将提交争议解决请求，预计未来几周内提交；移植医生持续通过同情用药计划为TA - TMA患者申请narsoplimab；关键试验结果发表在《临床肿瘤学杂志》，在Tandem 2022会议上获关注，论文下载超3000次；在欧洲血液和骨髓移植学会会议上，相关研究显示仅支持治疗的高风险TA - TMA患者反应率为23%，narsoplimab关键试验反应率为61% [7][15][18] - IgA肾病项目：III期ARTEMIS - IGAN试验入组加速，目标是明年上半年公布蛋白尿九个月数据；在中国的研究性新药申请已获批准，待完成剩余监管要求后尽快启动入组 [22][23] - aHUS患者试验：正在进行，但优先级低于其他MASP - 2和MASP - 3项目 [24] - 治疗住院COVID - 19患者：在I - SPY平台试验中评估，目前与合作方合作完成数据分析，期待分享结果；OC3IR研究为理解SARS - CoV - 2机制和COVID - 19病理生理学做出贡献 [25][27] - 生命周期管理：长效二代MASP - 2抗体OMS1029非临床毒理学研究成功完成，计划今年夏天开始I期试验；小分子MASP - 2抑制剂研发取得进展，推动口服候选药物进入临床 [30] OMIDRIA - 去年12月完成向Rayner Surgical的战略剥离，第一季度Rayner报告OMIDRIA净销售额为2780万美元，较2021年第一季度的2110万美元增长约31%；公司按50%的特许权使用费率获得1380万美元特许权使用费 [31][33] - 公司预计OMIDRIA收入将继续增长；若在2025年前，OMIDRIA获得连续至少四年的单独付款，公司有资格获得2亿美元里程碑付款 [35][37] OMS906 - 针对MASP - 3的抗体，已向英国卫生当局MHRA提交临床试验申请，计划今年夏天启动Ib期试验，评估其在对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中的疗效 [42] OMS527 - 由于资源限制，公司优先开展补体临床项目；正在讨论为其持续开发获得第三方资金；与埃默里大学合作，评估其在帕金森病相关灵长类动物模型中的应用 [48][49] 免疫肿瘤学项目 - 继续探索GPR174受体调节剂，以提高当前癌症疗法的肿瘤杀伤效果；推进可能提高T细胞疗法效力和持久性的技术研究，并围绕该平台建立广泛的知识产权地位 [51][52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司剥离OMIDRIA后，拥有被动但重要的资金来源，专注于生物技术组合，包括免疫学、新型免疫肿瘤学项目和成瘾领域 [41] - 在MASP - 2项目上，通过争议解决途径争取narsoplimab的常规批准；推进各适应症的临床试验和研发工作；开展生命周期管理，开发二代抗体和小分子抑制剂 [9][30] - 在补体领域，认为MASP - 3是替代途径的首选药物靶点，OMS906相比市场上或研发中的其他治疗PNH的药物具有疗效、安全、给药和剂量精准等潜在优势 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab通过争议解决途径获得批准充满信心，认为数据充分支持批准，且有监管先例和文献支持；预计这是最快捷的获批途径 [11][14] - 随着Rayner对OMIDRIA的运营，预计其收入将继续增长；NOPAIN法案若通过，将扩大OMIDRIA的单独付款范围，有助于实现2亿美元里程碑付款 [35][38] - 公司其他项目也在持续推进，2022年将有近期创造价值的里程碑事件 [100] 问答环节所有提问和回答 问题1：narsoplimab争议解决过程中最乐观的结果是什么，是否有中间立场可争取 - 公司请求基于现有生物制品许可申请（BLA）中的数据获得常规批准；最理想结果是获得同意，随后进行标签讨论；关于中间立场，需视情况而定，但公司认为自身有强有力的案例 [70][71] - 若新药办公室同意BLA中的信息支持批准，公司需向部门重新提交申请，被归类为I类重新提交，FDA有两个月时间做出最终决定，期间将讨论最终标签语言 [79] 问题2：OMIDRIA商业里程碑方面，除NOPAIN法案外是否有其他途径获得四年单独B部分付款，审查周期是否可能延长 - OMIDRIA根据非阿片类药物排除条款获得的单独付款并非每年自动审查，CMS自2019年起做出的决定是持续有效的，预计不会有重大改变 [81][82] 问题3：A型会议后，FDA重复的批评内容是什么，公司如何回应，FDA不同意公司回应的哪些方面 - 公司不会公开讨论具体内容，但表示已仔细回应FDA在完整回复信（CRO）中提出的每一项批评，且部分批评并非首次出现；FDA的批评涉及难以解释治疗反应，公司在A型会议上已解决这些问题 [85][86] 问题4：争议解决途径中，有多少公司首次尝试就成功，公司为何有信心FDA会推翻之前的决定 - 公开统计数据显示成功率低于一半，但成功定义为特定申请获批；公司合作的两家律所处理的案例中，大多数结果对公司有利；公司基于自身数据、BLA以及律所经验，认为有很大机会成功 [88][89] 问题5：若争议解决不成功，FDA可能要求什么，公司的前进道路是什么，是否会进行额外试验 - 公司认为已满足药物有效性的实质性证据门槛，提出争议解决是为有效裁决；虽考虑过不成功的情况，但认为大多数案例会有对公司有利的结果；公司相信BLA应获批，期待药物获批 [95][96]