财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售收入为3000万美元，较上一季度的2880万美元增长4.1% [20] - 第三季度净亏损为2270万美元，即每股亏损0.36美元，其中640万美元或每股0.10美元为非现金费用 [20] - 截至9月30日，公司拥有5440万美元的现金、现金等价物和短期投资 [20] - 第三季度成本和费用为4830万美元，较今年第二季度减少460万美元，主要是由于某些临床前研究活动的时间安排导致研发成本降低 [40] - 第三季度利息费用为490万美元，与上一季度持平 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度收入增长4.1%，由门诊手术中心（ASC）业务推动，该业务已完全恢复，第三季度ASC销售额超过2020年第三季度失去报销前的业绩7% [26] - 第四季度开局强劲，每周销售额在ASC中屡创新高 [22] Narsoplimab业务 - 10月18日，公司收到FDA关于Narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信（CRL） [6] - 公司将与FDA举行A类会议，以确定最快捷的批准途径，相关简报包即将完成 [6] - Narsoplimab还在评估用于其他三种适应症，包括IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和COVID - 19 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在ASC市场表现良好，随着CMS对其单独支付的确认，客户信心增强，预计收入将继续增长 [22] - 医院市场销售与第二季度持平且高于预期，公司正在寻求多种途径以恢复医院环境中的医疗保险报销 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 解决Narsoplimab BLA问题，与FDA合作确定最快捷的批准途径 [6] - 推进Narsoplimab在其他适应症的临床试验，如IgA肾病、aHUS和COVID - 19 [11] - 开展OMIDRIA的新促销活动，加强品牌推广和市场拓展 [27] - 推进MASP - 3项目、MASP - 2生命周期管理项目和免疫肿瘤学组合的研发 [33][34][35] 行业竞争 - 在TA - TMA治疗领域，Narsoplimab目前没有获批的竞争对手 [10] - 在IgA肾病治疗领域，Narsoplimab显示出显著的疗效，如蛋白uria减少64%，预计可将进展到肾透析的时间推迟超过41年，优于其他正在开发的药物 [13] - 在MASP - 3抑制领域，公司认为OMS906在剂量和潜在安全性方面具有优势，可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Narsoplimab的数据有信心，希望与FDA合作解决剩余问题，使其尽快获批用于TA - TMA治疗 [10] - OMIDRIA业务增长势头良好，随着CMS单独支付的确认和市场拓展，预计收入将继续增加 [22] - 公司对整体业务发展感到满意，认为各项业务进展顺利，OMIDRIA有望成为净收入超过1.2亿美元的业务 [79] 其他重要信息 - 公司正在准备两份关于COVID - 19的手稿，研究表明Narsoplimab可恢复COVID - 19患者的经典补体途径功能，减少继发感染的发病率和死亡率 [17][18][19] - 《无疼痛法案》若通过，将为OMIDRIA等非阿片类疼痛管理药物在ASCs和医院门诊部门提供为期五年的单独支付 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如果FDA要求进行新的对照试验，公司是否愿意资助，以及IGAN 3期试验的入组和结果读出时间 - 公司认为不太可能出现这种情况，IGAN 3期试验结果读出目标是2022年底，但可能会因其他项目资源分配情况而推迟，但不会推迟太多 [45] 问题2：OMS906项目的进展速度、何时能看到PNH的去风险数据，以及PNH在MASP - 3抑制可受益疾病中的定位 - 计划在2022年初启动PNH的1b期项目，进展相对较快。PNH是展示OMS906效果和优势的初步尝试，OMS906的适应症范围很广 [48] 问题3：临床医生和关键意见领袖（KOLs）对Narsoplimab的态度，以及其在标准治疗中的作用 - 临床医生和KOLs对此感到惊讶和失望，但仍大力支持该药物。目前TA - TMA患者没有获批的治疗方法，成人患者甚至没有合适的非标签替代疗法，因此对Narsoplimab的需求迫切 [51][52] 问题4：Narsoplimab在TA - TMA的后续潜在情景，以及是否会被视为2类重新提交 - 公司希望与FDA的会议能促成1类快速重新提交，但不能保证，公司将努力推动药物尽快获批 [56] 问题5：Narsoplimab在肾病学中的其他潜在适应症，OMS906的目标患者群体规模、在视神经脊髓炎谱系障碍中的适用性，以及Narsoplimab、OMS906和OMS1029的战略定位 - Narsoplimab的肾病学适应症广泛，可能适用于任何以蛋白尿为特征的肾脏疾病，如狼疮性肾炎。OMS906可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物，适应症广泛，包括视神经脊髓炎。OMS906针对替代途径，Narsoplimab和OMS1029针对凝集素途径，Narsoplimab适用于较短给药周期的情况，OMS1029适用于长效、慢性疾病 [58][60][62] 问题6：TA - TMA研究中与FDA咨询和建议终点选择的部门，以及该部门是否与最终审查BLA的部门相同，是否受FDA重组影响 - 与公司合作的是FDA的非恶性血液学部门，该部门在FDA重组中从肿瘤办公室转移到了心脏病学、血液学或非恶性血液学、内分泌学和肾病学办公室（OCHEN），且目前该办公室没有负责人 [67] 问题7：从健康志愿者1期试验中是否了解OMS906的靶点结合和替代途径情况，以及如何在PNH 1b期试验中进行剂量选择 - OMS906对MASP - 3具有高度特异性，1期研究的PK/PD数据表明可抑制替代途径活性。剂量选择基于临床前工作和1期试验数据，公司对OMS906的剂量有信心 [68][69] 问题8：OMIDRIA库存季度间是否有变化，以及随着ASC单独支付的确定，近期增长驱动因素和潜在新客户 - 库存没有变化。公司通过关注ASC连锁机构，新客户数量大幅增加，同时CMS的报销也促使商业保险公司适当报销，推动了业务增长 [73][74] 问题9：是否有计划为OMIDRIA提供后续指导 - 目前没有计划，但公司对OMIDRIA在第四季度的增长感到满意，认为在ASC和医院门诊部门（HOPD）都有显著增长机会 [76][77]