财务数据和关键指标变化 - 第一季度OMIDRIA净收入为2110万美元，较上一季度翻了一番，且本季度前半段销售额持续增长，即将接近去年9月30日OMIDRIA直通状态到期前在门诊手术中心（ASCs）的收入水平 [25] - 第一季度净亏损3510万美元，即每股亏损0.57美元，其中410万美元（每股0.07美元）为非现金费用 [27][47] - 截至3月31日，公司拥有1.005亿美元现金、现金等价物和短期投资，还有5000万美元应收账款基线信贷额度，以及通过市价发行股权计划可获得的额外1.5亿美元 [27][49] - 第一季度成本和费用为5170万美元，较去年第四季度增加720万美元，主要是由于合同制造商龙沙生产了更多narsoplimab商业药物原料批次 [50] - 本季度利息支出为490万美元，较去年第四季度减少310万美元，原因是1月1日采用了ASU 2020 - 06会计准则 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务线 - 用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）被FDA受理并进入优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）日期为7月17日 [7] - 继续用于治疗危重症COVID - 19患者，意大利第二批危重症COVID - 19患者的数据已收集，预计将公布；还参与了全国性I - SPY COVID - 19试验，3月初开始对患者进行给药 [16][17][18] - 有两项正在进行的III期项目，一项针对IgA肾病，另一项针对非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）；ARTEMIS - IGAN试验在全球已激活120多个试验点，并将扩展到包括中国在内的其他地区，预计明年完成入组并公布蛋白尿数据 [23][24] OMIDRIA业务线 - 第一季度订购OMIDRIA的ASCs总数较第四季度增加了43%，推动同期ASC总采购量增长了274% [36] - 第一季度与7家私募股权集团和ASC连锁机构达成协议，估计附属机构每年的总手术量接近30万例，占报告的白内障市场的额外7% - 8% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示，HSCT移植医生几乎一致认为HSCT后会出现许多与生物学相关的内皮损伤并发症，对TA - TMA是最严重的移植并发症之一的认知度较高，90%的受访移植医生正确指出补体激活在内皮损伤综合征中起核心作用，且认识到凝集素途径在内皮损伤中的基本作用 [34][35] - 对白内障外科医生的态度和使用情况市场研究表明，OMIDRIA与外科医生在白内障手术期间或之后处方治疗时认为最重要的4个关键属性有很强的关联，外科医生对OMIDRIA的积极看法和未来使用预期不断增强 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 为narsoplimab的商业市场成功推出做准备，包括组建销售和市场团队、与支付方沟通、开展疾病认知宣传活动等 [31][32][33] - 专注于MASP - 2项目的生命周期管理，第二代长效MASP - 2抗体OMS1029预计明年上半年进入临床，继续推进口服小分子MASP - 2抑制剂的研发 [41][42] - MASP - 3项目进展顺利，MASP - 3抑制剂OMS906的I期试验按计划进行，已完成5个队列的给药，预计本季度后期公布数据 [42][43] - 推进PDE7抑制剂OMS527治疗成瘾和强迫症的临床项目，相关机制研究论文即将发表 [43][44] - 围绕GPR174构建广泛而独家的知识产权地位，积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂，用于癌症免疫治疗 [45] 行业竞争 - 在IgA肾病治疗领域，诺华的LNP023显示约23.5%的蛋白尿减少，而narsoplimab在该病症中显示出高达50% - 90%的蛋白尿减少，公司对narsoplimab在该领域的竞争力充满信心 [63][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫苗推出面临挑战，新冠病毒变种数量不断增加，可能与被动免疫治疗方法产生的选择压力有关，预计新冠疫情在未来几年仍将是全球性问题，需要有效的治疗方法，narsoplimab有望成为治疗危重症COVID - 19患者的有效药物 [71][72][76] - 随着ASCs客户增加对OMIDRIA的使用以及客户群的扩大，公司有信心OMIDRIA收入将继续增长；预计第二季度研发成本与第一季度相似，narsoplimab商业供应的制造成本将下降，但III期临床项目和与OMS906、OMS1029相关活动的成本将增加；销售、一般和行政费用（SG&A）预计全年将增加，主要用于支持narsoplimab的推出准备和招聘区域医院销售经理；第二季度利息支出预计约为500万美元 [52][53] 其他重要信息 - 美国疾病控制与预防中心（CDC）批准了TA - TMA的新ICD - 10诊断代码，将于2021年10月1日生效，这将使医生能够更准确地对TA - TMA进行编码、跟踪和计费，也为narsoplimab带来竞争优势 [8][9][10] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）授予了2个ICD - 10程序代码，允许医疗机构在住院环境中为narsoplimab的给药进行计费，同样于2021年10月1日生效 [11] - 《非阿片类药物预防成瘾国家法案》（NOPAIN Act）已在参议院重新提出，有17名参议员共同提案，预计众议院的配套法案将在未来几周内由其主要提案人提出，该法案若通过将强制要求在ASCs或医院门诊部门（HOPDs）使用非阿片类手术疼痛管理药物（如OMIDRIA）时进行单独支付 [28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对OMIDRIA销售数据的看法 - 公司管理层对这些数据感到满意，尽管MAX在1月底才公布CMS关于OMIDRIA单独支付的决定，导致一些客户在确认报销情况前持观望态度，但数据依然强劲，且本季度数据持续改善 [57][58] 问题2：对诺华LNP023在IgA肾病中的数据看法及对公司项目的影响 - 公司所知的诺华数据显示其Factor B抑制剂使患者蛋白尿减少约23.5%，而narsoplimab在该病症中显示出高达50% - 90%的蛋白尿减少，这增强了公司对narsoplimab在IgA肾病治疗中发挥重要作用的信心 [63][65] 问题3：在疫苗进展的情况下，narsoplimab在COVID - 19治疗方面的商业潜力是否受影响 - 疫苗推出面临挑战，新冠病毒变种数量增加，预计新冠疫情在未来几年仍将是全球性问题，需要有效的治疗方法，narsoplimab针对内皮损伤的作用机制使其有望成为治疗危重症COVID - 19患者的有效药物 [71][74][76] 问题4：narsoplimab在TMA治疗领域的当前认知水平与一年前相比如何，治疗指南或共识性出版物是否有帮助，医生是否能有效针对高危患者 - 公司通过态度和使用情况研究密切跟踪认知度，看到了显著增长；新的TA - TMA诊断代码将有助于提高认知度和达成共识；共识性声明或论文会有帮助，公司认为疾病教育是准备产品推出的关键部分；有一个由美国和欧洲领先移植医生组成的研究小组正在共同定义TA - TMA实体并将发表相关成果，这将有助于全球移植医生对该病症的认识和治疗方法的统一 [79][80][84] 问题5：ICD代码的潜在影响程度以及其对药物使用的影响何时开始显现 - ICD代码于2021年10月1日生效，预计届时开始产生影响并持续增强；获得诊断和程序代码的批准对narsoplimab的推出是一个重大利好，有助于跟踪实际TA - TMA患者、药物处方和计费 [87][88][89] 问题6：I - SPY COVID - 19试验的数据何时公布，narsoplimab与研究中的其他药物有何区别 - narsoplimab是I - SPY试验中唯一的补体抑制剂；公司对试验数据公布时间不确定，因为公司不参与试验的设计和实施，仅提供药物，预计今年可能会有数据，但具体情况未知 [92][93][94] 问题7：OMS906试验数据是否仍预计在本季度公布，narsoplimab在IgA肾病研究中的入组进度如何 - 预计OMS906试验将在本季度后期公布初始数据；narsoplimab在IgA肾病研究中的入组因COVID - 19限制而放缓，但现在随着限制减轻，入组速度正在加快，公司计划将研究扩展到中国，因为中国IgA肾病患病率高，有望加快研究进度 [96][97][98] 问题8：第一季度初报销不明确对收入的影响程度，以及COVID - 19是否有影响 - 难以量化报销不明确的影响，但由于许多大客户等待确认MAX会进行报销，这对1月和2月初的收入产生了有意义的影响；1月通常是手术淡季，3月是旺季，确认报销后业务开始回升；COVID - 19有一定影响，但公司团队在推动OMIDRIA使用方面取得了显著成果，目前已接近失去直通状态和恢复单独支付前的使用水平 [104][105][113] 问题9：目前白内障手术数量与疫情前相比如何，未来销售的更大贡献因素是外科医生恢复到疫情前水平还是恢复报销 - 难以确定白内障手术数量的具体变化，COVID - 19仍有影响，患者存在犹豫情绪，ASCs和HOPDs采取的额外预防措施降低了手术 throughput；公司认为恢复报销是未来销售的更大贡献因素，尤其是ASCs中的恢复报销很重要，《NOPAIN Act》若通过将增加HOPDs的单独支付，该法案有很强的两党支持，有望取得成功 [110][111][115] 问题10：诺华在IgA肾病研究中提及GFR作为批准终点，公司对此的看法，以及公司扩展到中国是否能实现2022年的时间线 - 心血管肾脏部门通常要求IgA领域的药物提供eGFR数据以获得全面或常规批准，也愿意根据蛋白尿数据给予加速批准，但需要在2 - 3年内观察eGFR斜率以确认；narsoplimab由于其在蛋白尿减少方面的幅度和速度，有可能仅根据蛋白尿数据获得全面或常规批准，但研究中也包含了eGFR指标；公司认为中国的扩展将为研究提供必要的患者，有望按计划在2022年完成 [122][123][130] 问题11：narsoplimab在TA - TMA中的定价思路，是否应假设以最大化TA - TMA机会定价，Soliris是否是合适的类比；若narsoplimab在TA - TMA中获批，其制造情况如何 - 公司未提供定价指导，正在收集见解并进行定量定价工作，不仅考虑TA - TMA，还考虑其他适应症；由于没有实际获批的TA - TMA产品，选择类比产品进行分层分析有难度，公司会在PDUFA前做出可靠推荐；公司有足够的供应用于产品推出及后续阶段，尽管COVID疫苗对原材料供应有一定影响，但公司已预留制造时段，能够获取原材料，且参与COVID - 19相关工作使其在原材料获取方面有一定优势 [134][135][138]