财务数据和关键指标变化 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2580万美元，而2021年同期为2420万美元，运营现金使用量增加主要是由于Trans Ova和Exemplar业务现金流入减少，公司认为这是时间差异导致 [28] - 截至2022年6月30日，现金、现金等价物、短期和长期投资总计1.328亿美元 [29] - 与上一年同期相比，2022年截至6月30日的三个月和六个月的销售、一般和行政成本均有所下降 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - PRGN - 3006：获急性髓系白血病（AML）快速通道指定，Ib期扩展臂在剂量水平3进行入组，计划今年按需重新给药；明尼苏达梅奥诊所成为扩展站点，技术转移完成，FDA批准其为制造站点，预计很快对首位患者给药，预计在2022年第四季度主要科学会议上公布I期数据 [13][14] - PRGN - 3005：完成治疗晚期卵巢癌I期试验腹腔和静脉注射组剂量递增阶段入组，FDA批准静脉注射组直接进入剂量水平3，引入淋巴细胞清除，患者随访进行中，计划在2023年上半年公布I期数据，多中心Ib期扩展试验的技术转移和站点激活正在进行，按需重新给药 [15][16] - PRGN - 3007：用于治疗晚期受体酪氨酸激酶样孤儿受体1阳性（ROR1 +）血液学和实体瘤，采用下一代UltraCAR - T技术，Ib期伞式试验预计很快开始给药 [17][19] AdenoVerse平台 - PRGN - 2012：用于复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），2021年4月开始给药，不到九个月完成I期研究入组，患者随访进行中，计划在2022年第四季度进行有吸引力的研究者主导的I期数据展示，已启动II期研究，迄今已入组11名患者 [20][21] - PRGN - 2009：用于人乳头瘤病毒（HPV）相关癌症，I期单药治疗入组6名患者、联合治疗入组11名患者已完成，患者随访进行中，预计在2023年上半年进行研究者主导的I期数据展示；II期单药治疗组在新诊断的口咽鳞状细胞癌患者中入组正在进行，迄今已入组17名患者 [22][23] ActoBiotics平台 - AG019：用于1型糖尿病，继续与EMA和FDA讨论III期试验设计和制造，认为通过合作进行III期试验最佳，合作讨论正在进行 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于有超高未满足需求的市场，临床管线优先考虑需要新治疗方法的疾病适应症，通过加速监管审批途径实现快速开发，部分产品可自行商业化 [9] - 优化研发和制造运营，采用合作研究与开发协议等资源，优先选择成功概率高的疗法，平台技术旨在解决细胞和基因治疗的关键限制，降低医疗经济障碍 [10] - 追求具有潜在颠覆性价格的差异化疗法，生产与细胞和基因治疗（CGT）基准相比成本更低的真正差异化产品，为医疗系统节省成本 [12] 行业竞争 - 生物技术行业面临资本获取、临床试验、监管途径、制造、定价和商业化等方面的规则变化，传统融资方法更具挑战性，供应链问题导致传统制造方法出现瓶颈，公司通过本地化制造过程适应新环境，消除传统细胞疗法生产方法的成本和时间限制 [5][7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业规则变化，传统融资和制造面临挑战，公司过去几年的努力使其能在不确定时期蓬勃发展，拥有多个一流临床平台和项目 [5][6] - 出售Trans Ova Genetics子公司预计在2022年第三季度完成，所得款项可偿还可转换债券，加强资产负债表，公司预计现金可维持到2023年第四季度，将继续专注支持临床优先事项 [25][31] - 2022年公司有望实现多个重要里程碑，包括完成Trans Ova Genetics出售、扩大UltraCAR - T分散制造足迹、启动PRGN - 3007 I期研究、开展PRGN - 3006和PRGN - 3005试验的多中心扩展、公布相关试验数据以及提供PRGN - 2012战略监管更新 [32][34] 其他重要信息 - 公司已与URUS集团达成出售Trans Ova Genetics子公司的最终协议，预计2022年第三季度完成交易，将获得1.7亿美元现金预付款和最高1000万美元基于业绩的收益 [25] - 由于预计出售Trans Ova Genetics，该业务现在被归类为终止经营，其资产、负债和运营在前期已重新分类以符合当前列报 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Exemplar业务是要保留还是出售以延长资金使用期 - 公司表示Exemplar是战略资产，正在评估其地位，以最大化其价值并用于推进Precigen的健康投资组合，出售也是一种可能的途径 [37][39] 问题2：FDA批准Mayo Clinic作为临床制造站点的过程 - 公司称这展示了分散制造的力量，FDA需查看不同站点制造的可比性，通过在Mayo Clinic的技术转移和工程运行建立了这种可比性，未来几个月将有更多优秀癌症中心加入扩展站点 [40][41] 问题3：Mayo Clinic现场是否有Precigen员工进行制造 - 公司明确表示没有，分散制造由医院员工在医院和癌症中心隔夜完成 [44] 问题4：PRGN - 2012在第四季度I期更新中可能看到的患者规模或数据情况 - 公司称2021年12月完成I期和Ib期共15名患者入组，未来几个月将有研究者进行专门数据展示，同时II期已入组15名患者，后续将公布具体日期和时间及全面数据 [51] 问题5：UltraCAR - T平台技术转移过程的经验以及未来纳入新站点的流程驱动性和速度 - 公司表示在前期试验中积累了大量制造和检测数据，制定了可在不同中心转移的标准操作程序（SOP），改变了行业范式，未来几个月将有更多站点加入，实现分散制造的愿景 [54][55] 问题6：PRGN - 2012针对RRP的关键试验方案 - 公司称正在与FDA讨论监管路径，希望通过II期试验缩短该罕见病患者群体的审批时间，将在未来几个月报告相关情况 [58] 问题7：提前赎回可转换债券是否有益 - 公司表示仍在研究，不计划进行正式要约收购，但可能进行个别谈判，提前赎回可减少利息支出 [60] 问题8：PRGN - 3005和PRGN - 3006项目重复给药是否有标准操作程序（SOP）或由医生决定 - 公司称已获得FDA对临床方案的修订，重复给药由医生和研究者酌情决定，这体现了UltraCAR - T与其他产品的差异化优势 [64] 问题9：PRGN - 3007项目除三阴性乳腺癌外是否有其他实体瘤纳入篮子队列以及为何优先关注三阴性乳腺癌 - 公司称该项目因伞式性质较为复杂，需通过机构审查委员会（IRB）审查；除三阴性乳腺癌外，还可扩展到胰腺癌和肺癌等实体瘤，选择三阴性乳腺癌是因为该领域CAR - T治疗有限，患者需求未得到满足 [68][69] 问题10：预计何时能获得接受重复给药患者的数据以及Trans Ova剥离是否改变了投资组合优先级和探索机会的灵活性 - 公司预计近期研究者会报告接受重复给药患者的数据，在2022年下半年和2023年上半年公布血液学和卵巢癌的全面数据；出售Trans Ova使可转换债券得到非稀释性解决，减轻了财务压力，公司按三支柱战略对投资组合进行了优先排序，如AG019项目通过合作推进的讨论正在进行 [75][80]