财务数据和关键指标变化 - 2022年销售增长3.4%至2.056亿美元，Q4销售为5460万美元，增长3% [28] - 收入增长至2.056亿美元，受价格上涨、开处方医生数量增加和患者数量增加的支持，美国市场增长3%，欧盟市场销售持平 [29] - 运营成本从1.668亿美元增加到1.84亿美元，leniolisib自付费用几乎翻倍，从1800万美元增至3400万美元 [30] - G&A成本增加，主要是由于工资和IT成本；营销和销售成本从5900万美元增至8600万美元，主要与leniolisib有关 [31] - 2022年税前利润为1500万美元 [32] - 毛利润从1.78亿美元增加到1.881亿美元，增长5.8%，毛利率从89%提高到91% [76][77] - 运营利润从1360万美元增至1820万美元，净利润从1600万美元降至1370万美元，下降14.5% [76] - 2022年有效税率从31%降至9%，因BioConnection交易处置收益免税 [80] - 年初现金为1.92亿美元，运营现金流为2290万美元，年末现金及现金等价物余额为2.073亿美元 [81][82] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST在2022年恢复增长，是治疗急性遗传性血管性水肿发作的有效药物，是治疗急性发作的第二大处方产品，大部分销售来自美国市场 [12][16][17][40] - leniolisib是针对APDS的靶向疾病修饰治疗药物，随机对照研究达到两个主要结果，长期来看患者感染减少、免疫球蛋白替代疗法使用减少，已确定500名患者，预计今年有多项监管进展 [23][24][25][26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场RUCONEST销售增长3%，欧盟市场销售持平 [29] - 预计RUCONEST收入在2023年保持低个位数增长 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于罕见病的开发和商业化，从单一产品、单一地理区域公司向多产品、多地理区域公司转型 [13][38] - 积极寻找罕见病领域的额外产品进行授权引进或并购，以加强产品线 [39] - 继续投资leniolisib，开展生命周期管理，计划在今年下半年提供开发额外适应症的计划细节 [83] - RUCONEST的复杂制造工艺形成高进入壁垒，未来将继续产生现金流支持公司投资 [128] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年是不错的一年，为公司转型奠定了良好基础，leniolisib具有显著商业潜力，RUCONEST是强大的支持和现金流来源 [133] - 期待今年成为变革性的一年，将公司从单一产品、单一地理区域公司转变为多产品、多地理区域公司 [38] 其他重要信息 - RUCONEST于2014年底推出，是针对遗传性血管性水肿根本原因的唯一重组治疗方法 [1] - 基于100万分之1至2的患病率，公司预计在计划首先商业化leniolisib的关键市场中有超过1500名患者 [3] - 预计今年下半年EMA将给出积极的CHMP意见，两个月后欧洲将授予营销授权 [5] - leniolisib的儿科试验已启动，约25%的患者年龄在12岁以下，在获得儿科批准前不符合治疗条件 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: leniolisib可确定并接受治疗的现实患者目标数量，以及报销讨论的最新情况 - 除已移植患者外，其他APDS患者基本都符合治疗条件；欧洲报销讨论在获批后开始，美国将在PDUFA日期后尽快将leniolisib推向市场并适时公布定价 [62][63] 问题2: 何时能看到除leniolisib第二个适应症或基因治疗候选药物外，通过内部项目或授权引进收购进入公司产品线的额外资产 - 今年下半年将公布leniolisib的二次适应症；公司积极进行授权引进和收购，倾向于授权引进，有高效的业务开发团队筛选资产 [90][91] 问题3: 狂犬病平台是否有足够生产能力，以及是否有潜力将现有平台货币化 - 狂犬病平台有足够生产能力满足遗传性血管性水肿需求并有显著增长可能性；经评估无显著货币化可能性，已停止相关活动 [68][96] 问题4: 2023年leniolisib的营销和销售成本是否会进一步增加 - 预计2023年leniolisib的营销和销售成本将进一步增加，以支持其在欧盟和美国的推出 [71] 问题5: RUCONEST去年在美国3%增长的价格与销量构成，以及2023年的预期 - 价格上涨是增长的主要驱动力，潜在销量增长基本持平或略有波动；2023年价格预期类似 [105] 问题6: 已确定的500名患者在美国和欧洲的大致分布情况 - 美国和欧洲的患者数量大致相等，欧洲在寻找患者方面有先发优势，美国正在快速赶上 [106] 问题7: EMA方面最初从加速审查转为标准审查后，后续与EMA的互动情况 - 仍在收集额外一年的数据并计划在回复中提供，预计今年下半年CHMP给出意见 [110] 问题8: 决策中考虑RUCONEST在HAE的预计需求与扩大现有狂犬病种群能力的比例 - 狂犬病平台制造过程灵活但复杂，有能力在市场份额显著增加时提供更多产品 [112] 问题9: 进一步投资leniolisib对利润的影响，以及新适应症和营销销售成本调整的情况 - 生命周期管理方面，若今年底开始临床试验，2023年影响有限，更多在2024年体现；预计leniolisib的营销和销售成本将再次增加 [114] 问题10: 估计的1500名患者市场机会是否合理，以及FDA审计、设施检查和标签讨论的情况 - 保守估计患病率为百万分之1至2得出1500这个数字，有治疗方法后诊断人数可能增加；公司与FDA保持定期联系，包括检查、审计和标签讨论等常规事项 [117][118][102] 问题11: 与诺华协议的潜在里程碑，以及优先审评券行使对其的抵消程度 - 建模方面可能是相当中性的操作 [131]