公司业务 - 拥有一款商业化资产RUCONEST®，用于治疗急性遗传性血管性水肿（HAE），在2022年销售额达2.056亿美元，较2021年增长3%[6][34] - 开发中的leniolisib是PI3Kδ抑制剂，用于治疗活化磷酸肌醇3 - 激酶δ综合征（APDS），预计2023年获批并商业化[13] 产品优势 - RUCONEST®是唯一针对HAE根源的重组疗法，97%的急性发作只需一剂，93%的发作能被控制至少三天[17][34] - leniolisib能平衡PI3Kδ酶活性，解决免疫缺陷和失调问题，临床试验显示可缩小脾脏大小、减少感染率等[25][28][47] 市场情况 - RUCONEST®在超30个市场活跃，APDS市场估计约有1500名患者（截至2022年12月部分地区）[31][50] 财务状况 - 2022年总营收2.056亿美元，毛利润1.881亿美元，营业利润1820万美元，净利润1370万美元[94][121] - 2022年经营活动产生净现金流2289.7万美元，投资活动产生净现金流532.3万美元，融资活动使用净现金流498.2万美元[125] 未来展望 - 预计leniolisib 2023年1季度获FDA批准，2季度美国上市，下半年获EMA CHMP积极意见[70] - 为加速未来增长，2023年投资将继续影响利润，还将关注罕见病新资产的收购和引进[127]