财务数据和关键指标变化 - 2021年全年商品销售收入为1670万美元，较2020年同期的1620万美元增加50万美元，增幅3% [17] - 2021年全年许可和研发服务收入为2160万美元，较2020年的4670万美元减少，主要因PRX项目相关成本降低 [17] - 2021年全年商品销售成本为1630万美元，较2020年的1090万美元增加540万美元，增幅50%，主要源于一次性制造成本和更高的制造成本 [18] - 2021年全年研发费用为2970万美元，较2020年的3820万美元减少850万美元，降幅22%，主要因PRX - 102的三项III期临床试验完成 [19] - 2021年全年销售、一般和行政费用为1270万美元，较2020年的1110万美元增加160万美元，增幅14%，主要源于公司保险相关成本增加 [21] - 2021年全年净财务费用为710万美元，较2020年的920万美元减少210万美元，降幅23% [22] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为3900万美元，2020年同期为3850万美元 [22] - 2021年第三季度，公司成功完成票据交换，将未偿还可转换票据的总本金降至2875万美元，并将剩余票据的到期日从2021年延长至2024年 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务收入在2021年有所增长，许可和研发服务收入下降 [17] - 研发费用因PRX - 102临床试验完成而减少，但预计随着部分产品候选进入更高级的临床前和临床试验阶段，研发费用仍将是主要支出 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年下半年向FDA重新提交PRX - 102的生物制品许可申请（BLA），预计数据包括III期BALANCE研究结果 [10] - 2022年2月，公司和Chiesi向欧洲药品管理局提交了PRX - 102的上市许可申请（MAA），若获批，PRX - 102将在欧盟成员国销售 [12] - 公司投资早期管线，推进PRX - 115和PRX - 119项目，目标是投入人力和资金开发新产品候选，建立更庞大的管线，同时专注将PRX - 102推向市场 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2021年进展满意，认为公司在多个方面取得显著进展，期待PRX - 102重新提交申请的机会，目标是为法布里病成年患者提供新的治疗选择 [6][26] - 公司目前财务状况良好，有足够现金维持到2023年第三季度 [8][23] 其他重要信息 - PRX - 115是通过ProCellEx表达的聚乙二醇化酶，用于静脉注射重组尿酸酶，作为难治性痛风的潜在治疗方法，已启动毒理学研究，计划明年初启动I期临床研究 [13] - PRX - 119是通过ProCellEx系统表达的聚乙二醇化重组人DNase I，旨在延长DNase在循环中的半衰期，用于治疗与NETs相关的疾病，将随项目进展更新目标适应症 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在BRIGHT研究中，将一名患者从四周治疗方案改为两周治疗方案的触发因素是什么？ - 公司表示目前没有答案，会核实情况后回复 [29][30] 问题2: Chiesi Rare Disease是否已开始销售，是否有销售团队？ - 公司称Chiesi大约三年前就已开展业务，招募了有经验的人员，建立了基础设施，具备销售、患者宣传、营销和市场准入等能力 [33] 问题3: PRX - 102 BLA重新提交申请是否仅等待BALANCE研究的最终结果，还有其他需要完成的事项吗？ - 公司表示公布BALANCE研究的顶线结果后，需要几个月时间完成最终结果分析并建立临床研究报告（CSR），同时完善相关数据，完成这些后即可进入最终提交步骤 [34] 问题4: 2022年研发费用的方向如何？ - 公司预计总体上会在临床前和早期管线增加投资，由于PRX - 102的大部分监管成本已过去，研发费用不会有显著变化，可能增加几百万美元，会将原本用于PRX - 102的资金投入到新的或早期管线 [40]