财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度销售商品收入为320万美元，2020年同期为360万美元 [14] - 2021年第二季度许可和研发服务收入为320万美元，较2020年同期的730万美元减少410万美元，降幅56% [14] - 2021年第二季度商品销售成本为470万美元，较2020年同期的180万美元增加290万美元，增幅161% [16] - 2021年第二季度研发费用为770万美元，较2020年同期的920万美元减少150万美元，降幅16% [17] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为320万美元，较2020年同期的220万美元增加100万美元，增幅45% [18] - 2021年第二季度财务净支出为210万美元，2020年同期为190万美元 [18] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期银行存款约为7700万美元 [19] - 2021年第二季度净亏损为1120万美元，合每股基本和摊薄亏损0.25美元，2020年同期净亏损为410万美元，合每股基本和摊薄亏损0.13美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 许可和研发服务收入减少主要因试验成本估算更新及2020年临床试验完成后确认的收入减少 [15] - 商品销售成本增加主要因为当时预期的PRX - 102生物制品许可申请（BLA）获批而产生的一次性制造成本 [16] - 研发费用减少主要因PRX - 102三项3期临床试验中两项完成及BALANCE研究成本降低 [17] - 销售、一般和行政费用增加主要因保险和融资相关的公司成本增加 [18] - 财务净支出增加主要因债务发行成本和债务折价摊销增加 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划与FDA密切合作，解决PRX - 102完全回应函（CRL）中的问题，制定重新提交计划，推动其商业化 [8][9] - 若与欧盟监管机构EMA代表会议顺利，公司和Chiesi计划于2022年第一季度向EMA提交PRX - 102营销授权申请，有望于2023年上半年在欧洲商业推出 [10] - 公司计划于2022年第一季度启动PRX - 115的毒性研究，PRX - 119处于临床前模型阶段，后续也将推进相关研究 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有信心继续为临床项目提供资金，并为PRX - 102的潜在商业推出做准备 [8] - 公司对PRX - 102的整体临床概况有信心，认为其能为法布里病患者群体提供重要价值 [9] 其他重要信息 - 2021年8月12日，公司达成确定性交换协议，将5465万美元本金的2021年到期7.5%高级有担保可转换票据，交换为2875万美元本金的2024年到期7.5%高级有担保可转换票据，另支付2590万美元现金及截至交割日的应计未付利息 [6][20] - 交易完成后，公司债务将减少2580万美元，并将大部分剩余债务到期日从2021年延长至2024年 [7] - 新可转换票据可在到期日前随时按初始转换率转换，转换率约为每股1.7755美元，较2021年8月13日公司普通股在纽约证券交易所收盘价溢价32.5% [21] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将与FDA举行的A类会议有何预期，会议将讨论哪些关键事项 - 公司计划讨论CRL中提出的问题，并探讨重新提交的前进路径 [27] 问题2: 假设会议顺利，后续可能步骤及FDA何时检查生产场地 - 公司无法确定FDA检查生产场地的时间，需等待会议纪要 [28] 问题3: 请详细说明PRX - 115和PRX - 119项目的剩余关键因素 - PRX - 115计划于2022年初进入毒理学研究，随后进入1期试验；PRX - 119仍处于临床前模型阶段，预计一年后进入毒理学研究 [30] 问题4: 即将与EMA的会议，PRX - 102的申报和获批是否会有障碍 - 公司希望没有障碍，预计会议在10月初举行，若获批准，将于2022年第一季度提交申请 [31] 问题5: 若获批，之前产生的费用是否还需再次发生，是行政费用还是实际投入费用 - 这些是一次性费用，是为预期的BLA获批在制造工厂采取的措施，主要是加强流程和提交相关的行政费用 [35][36] 问题6: 合同负债大幅变动是否与未来里程碑付款有关 - 一方面与未来里程碑付款有关，另一方面因BLA获批延迟，为Chiesi生产的货物也构成部分合同负债 [38] 问题7: EMA批准Galafold用于12岁及以上儿童，对PRX - 102的儿科适应症获批有无帮助 - 公司认为可能有利，只要PRX - 102在市场上有作为替代方案的潜力，就有望获批儿科适应症 [40][42]