财务数据和关键指标变化 - 2020年商品销售收入为1620万美元，2019年同期为1580万美元；2020年许可和研发服务收入为4670万美元，2019年为3880万美元，增长主要因PRX - 102两项已完成的III期临床试验成本估算更新确认收入 [26] - 2020年和2019年商品销售成本均为1090万美元；2020年研发净支出为3820万美元，2019年为4460万美元，减少主要因PRX - 102三项III期临床试验中两项完成及BALANCE研究成本降低 [27] - 2020年销售、一般和行政费用为1110万美元，2019年为990万美元，增长主要因股份支付成本增加；2020年财务净支出为920万美元，2019年同期为760万美元，主要与优先担保票据成本有关 [28][29] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为3850万美元，2019年12月31日约为1800万美元；2021年第一季度通过公开发行股票筹集约4000万美元，通过ATM计划出售普通股筹集880万美元 [22][29] - 资产负债表上有5800万美元可转换票据可能在12月赎回，公司认为当前财务状况可提供足够现金支撑到2022年第二季度 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 PRX - 102业务线 - 用于治疗法布里病，当前治疗法布里病的市场主要为酶替代疗法，预计2021年约为19亿美元，年复合增长率约9.5% [10] - FDA接受PRX - 102的生物制品许可申请（BLA）并给予优先审评，原PDUFA行动日期从2021年1月27日调整至4月27日，若获批，公司和Chiesi将在今年晚些时候进行商业发布 [11] - 综合III期临床试验项目包括BRIDGE、BRIGHT和BALANCE三项研究，BRIDGE试验显示从阿加糖酶α转换为培古那糖苷酶α的患者肾功能有显著改善；BRIGHT试验表明每四周静脉输注2毫克/千克的PRX - 102耐受性良好，可维持成年法布里病患者稳定临床状态；预计下季度获得BALANCE试验中期结果，若结果积极，有望在2022年末或2023年上半年在欧洲商业发布 [12][14][16] PRX - 110业务线 - 与SarcoMed USA合作开发，通过ProCellEx系统生产，用于治疗人类呼吸道疾病，公司近期宣布与SarcoMed USA建立独家合作关系，评估该疾病领域治疗候选药物的吸入给药方式 [17] PRX - 115业务线 - 正在进行临床前测试，是植物细胞表达的重组聚乙二醇化尿酸酶，用于潜在治疗难治性痛风，美国约920万成年人受痛风影响，约2%为慢性难治性疾病患者 [18] PRX - 119业务线 - 已开始开发，是植物细胞表达的聚乙二醇化重组人DNase 1产品候选物，设计用于延长循环半衰期，潜在治疗NETs相关疾病，计划在2022年开展I期临床试验 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与Chiesi合作提交PRX - 102的BLA申请，期待FDA回应，若获批将进行商业发布；继续推进早期管线项目，与SarcoMed USA合作开发PRX - 110，对PRX - 115进行临床前测试，开发PRX - 119并计划2022年开展I期临床试验 [6][17][21] - 法布里病治疗市场主要为酶替代疗法，预计市场规模将持续增长，公司PRX - 102若获批将参与竞争；中重度肺结节病治疗领域未满足需求大，目前开发或获批药物少，若相关产品开发成功获批，预计有较大市场 [10][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年面临诸多挑战，包括全球疫情，但公司取得显著成就，2021年上半年保持积极势头，未受疫情对运营产生重大不利影响 [6] - 公司对资产负债表有信心，感谢现有和新增机构股东支持，认为自身具备成功条件，期待商业产品发布，有坚实财务基础支持增长和潜在机会 [22][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2020年Elelyso销售表现及2021年预期 - 财务报表中的销售主要与Elelyso有关，2021年销售额预计与2020年相近，可能稍好，但受巴西疫情影响，预计对辉瑞和巴西的销售情况变化不大 [34] 问题2: PRX - 102的PDUFA日期预期及获批后向患者和医生传达的信息 - 当前PDUFA日期为4月27日，获批后将尽快发布；希望未来几周或几个月发布BRIGHT研究最终结果，第二季度发布BALANCE研究中期分析结果，若结果积极将为欧盟提交申请铺平道路 [35] 问题3: PRX - 102的发布准备活动及定价信息 - 待获批后与合作伙伴讨论并向市场公布；目前一切准备就绪，包括团队、营销、销售、医疗等方面，以及最终产品推向市场 [38] 问题4: 中重度肺结节病的市场机会 - 该适应症未满足需求大，目前开发或获批药物少，若产品开发成功获批，预计有较大市场，可能达数亿美元，但难以确定是否能超过10亿美元 [39] 问题5: BRIGHT研究对修改FDA标签不同给药周期的影响及计划 - BRIGHT研究结果未包含在已提交的BLA中，获批后计划提交临床补充申请 [43] 问题6: 提交临床补充申请的时间 - 希望在年底前完成，但目前无法确定时间表，预计一两个月后会更明确 [44] 问题7: PRX - 110吸入给药是否有其他机会 - 目前所有吸入适应症都与SarcoMed或PRX - 110有关，公司正在开发用于NETs相关疾病的延长型DNase 1，属于不同类别 [46] 问题8: FDA检查情况 - 公司没有美国FDA检查的总体情况，有官方更新会向市场公布 [49]