财务数据和关键指标变化 - 2021年公司从合作伙伴处获得了2亿美元的付款，包括来自BMS的8000万美元期权付款、来自诺和诺德的6000万美元预付款以及来自罗氏的6000万美元里程碑付款 [42] - 2021年公司通过股权融资筹集了1.75亿美元净收益 [43] - 2021年公司经营活动产生的净现金为9200万美元，符合8500万至9500万美元的预期 [43] - 2021年底公司现金及现金等价物为5.7亿至5.8亿美元，符合预期 [43] - 2022年公司预计全年净现金使用量为1.2亿至1.32亿美元，其中包括来自诺和诺德的4000万美元临床里程碑付款 [44] - 2022年公司预计净亏损为1.54亿至1.7亿美元，其中包括3200万美元的非现金股权激励费用 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRX012：一种针对阿尔茨海默病的皮下注射治疗药物，具有高结合效力，预计将在2022年第一季度提交IND申请 [48] - PRX005：一种针对阿尔茨海默病的抗tau抗体，2021年进入临床阶段，预计2022年将公布I期数据 [48] - 双Aβ-tau疫苗：2021年从发现阶段进入临床前开发阶段，计划在2023年提交IND申请 [48] - Prasinezumab：帕金森病治疗药物，罗氏正在进行IIb期PADOVA研究，预计2024年公布数据 [49] - Birtamimab：用于AL淀粉样变性的治疗药物，正在进行III期AFFIRM-AL研究，预计2024年公布数据 [49] - PRX004：用于ATTR淀粉样变性的治疗药物，诺和诺德计划在2022年上半年启动II期临床试验 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过蛋白质失调科学为患者提供创新疗法，特别是在神经退行性疾病和罕见外周淀粉样疾病领域 [10][11] - 公司通过自有资产和合作伙伴资产的组合，构建了具有重磅潜力的广泛管线 [9] - 公司在阿尔茨海默病领域开发了三种候选药物，涵盖下一代疾病修饰治疗、组合治疗和预防策略 [18] - 公司在帕金森病和罕见外周淀粉样疾病领域也取得了显著进展 [29][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2021年的进展感到鼓舞，并期待未来的发展 [40] - 公司认为其在阿尔茨海默病领域的项目具有变革患者护理的潜力 [47] - 公司预计将在2022年提交PRX012的IND申请，并公布PRX005的I期数据 [48] - 公司对Birtamimab的III期AFFIRM-AL研究充满信心，预计2024年公布数据 [49] 其他重要信息 - 公司加强了管理团队和董事会，以支持其向完全整合的生物技术公司转型 [38][39] - 公司预计在未来五年内可能获得高达3.65亿美元的合作伙伴付款 [50] 问答环节所有的提问和回答 问题: PRX012的IND申请和临床试验启动时间 - 公司预计将在2022年第一季度提交PRX012的IND申请，并在IND获批后启动I期临床试验 [54][62] 问题: 阿尔茨海默病领域的行业数据和PRX012的潜在影响 - 公司认为2022年将有大量行业数据公布，包括CMS的NCD决定、Eli Lilly的donanemab数据以及gantenerumab和lecanemab的III期数据 [68][70] - 公司计划从这些试验中学习，并将这些经验应用于PRX012的开发 [74] 问题: AFFIRM-AL研究的入组情况和研究者热情 - 公司预计AFFIRM-AL研究将在2024年公布数据，目前正在积极入组患者 [81][82] - 研究者对研究表现出高度热情，公司正在通过多种方式维持这种热情 [82] 问题: AL淀粉样变性的未满足需求和Birtamimab的潜在市场定位 - 公司认为Birtamimab通过去除已沉积的淀粉样蛋白，与现有疗法形成差异化 [87][88] - 公司计划自行商业化Birtamimab，目标市场为血液科医生 [91] 问题: PRX012的IND申请进展和AFFIRM-AL研究的站点数量 - PRX012的IND申请正在按计划推进，预计将在2022年第一季度完成 [94] - AFFIRM-AL研究计划在约117个站点入组150名患者 [96][98] 问题: DARZALEX在AL淀粉样变性中的使用情况和PRX012的运营支出 - 公司认为DARZALEX在AL淀粉样变性中的使用情况尚不明确，但预计其收入主要来自多发性骨髓瘤 [102] - 公司预计约20%的运营支出将用于Birtamimab [102] 问题: 双Aβ-tau疫苗的pyroglutamate Aβ数据 - 公司认为所有针对Aβ N端的抗体都可能间接清除pyroglutamate Aβ [103] 问题: 2022年罗氏的里程碑付款和ATTR领域的竞争 - 公司预计2022年不会收到罗氏的其他里程碑付款，未来的里程碑将主要与监管和销售相关 [109] - 公司认为PRX004通过去除已沉积的淀粉样蛋白，与现有的ATTR治疗方法形成差异化 [114][116]