业绩总结 - 2021年Crysvita在Ultragenyx地区的收入为1.91亿至1.93亿美元，超出预期[8] - 2022年Crysvita的收入指导为2.5亿至2.6亿美元[35] - 2021年Dojolvi的全球收入为3960万美元，2022年指导为5500万至6500万美元[35] - 截至2021年底，公司的现金余额约为10亿美元[35] - 2022年公司从现有商业组合中获得超过3亿美元的收入[98] 临床研究与新产品 - 2022年将进行4项关键临床研究，预计将推动净现金使用[35] - Evkeeza在临床试验中显示，LDL-C相较安慰剂降低49%，在LDLR活性低于2%的患者中降低72%[46] - 2022年将启动DTX401和DTX301的3期临床试验[37] - GTX-102针对安吉尔曼综合症的临床试验显示出积极的中期1/2期疗效数据，全球患病率约为60,000人[50][51] - UX143在骨生成不全（OI）成人患者的2b期研究中，观察到骨密度在多个测量中均有增加，且与剂量相关[63][65] - DTX401针对糖原储存病Ia的3期研究设计为50名患者，主要终点为减少口服葡萄糖替代疗法[77] - DTX301针对OTC缺乏症的3期研究设计为50名患者，主要终点为24小时血浆氨水平的变化[83] - UX701针对威尔逊病的临床项目正在进行筛选和招募，全球患病率超过50,000人[85] 市场展望与战略 - Evkeeza在高未满足需求的家族性高胆固醇血症（HoFH）市场中具有良好定位，目标市场的患病率为3,000至5,000人[48] - Evkeeza的每月给药方案与现有治疗相比具有较高的便利性，且其作用不依赖于低密度脂蛋白受体（LDLR）[48] - 预计2022年将提交Evkeeza的报销申请，并计划在2023年在欧洲上市[41] - CRYSVITA®在美国的特许权使用费为中到高20%的范围，预计在2023年过渡到特许权使用费模式[109] - KKC在美国和加拿大的销售利润分享为50/50，持续5年，之后为分级收入分享[110] 知识产权与专利 - MEPSEVII®在美国的孤儿药专利保护到2024年，欧洲的生物制剂专利保护到2029年[121] - DTX201（血友病A）预计在2024年获得UPENN IP的子许可，相关的专利保护到2037年[107]