财务数据和关键指标变化 - 公司2021年全年收入为3 504亿美元 其中Crysvita收入为1 926亿美元 包括北美利润分享区域的1 712亿美元和其他地区的2 14亿美元 与Crysvita相关的特许权使用费收入为1 82亿美元 [34] - Dojolvi 2021年收入为3 96亿美元 预计2022年收入将增长约50% [35] - Mepsevii 2021年收入为1 600万美元 预计未来收入将略有增长 [35] - 2021年总运营费用为7 331亿美元 包括研发费用4 972亿美元 销售和管理费用2 2亿美元 销售成本1 600万美元 [37] - 2021年净亏损为4 54亿美元 每股亏损6 70美元 [39] - 2021年运营现金净流出为3 387亿美元 2020年为1 322亿美元 [39] - 截至2021年底 公司拥有约10亿美元的现金 现金等价物和可交易证券 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在北美市场表现稳定 第四季度在美国新增50多名处方医生 儿科和成人患者比例约为50:50 预计未来成人患者比例将增加 [22] - Crysvita在北美以外地区收入增长107% 达到2 140万美元 预计2022年收入将在2 5亿至2 6亿美元之间 同比增长32% [23] - Dojolvi在美国第四季度新增约40份启动表格 自推出以来累计约350份 截至第四季度末 约有280名患者接受报销治疗 约160名医疗保健提供者开具了处方 [24] - Dojolvi在欧洲通过指定患者和早期访问计划继续使用 在法国和意大利的指定患者请求显著增加 [25] - Dojolvi在巴西获得国家卫生监督局批准 正在等待财政部的报销批准 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在北美市场表现稳定 预计Crysvita收入将继续增长 [22][23] - 欧洲市场对Crysvita的需求持续增长 2021年收入增长107% [23] - 拉丁美洲市场对Crysvita的需求也在增长 2021年收入为2 140万美元 [23] - 公司在亚太地区建立了日本实体 并聘请了总经理 计划通过Evkeeza进入该市场 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与Regeneron达成战略合作 获得Evkeeza在美国以外的全球商业化权利 并可能获得第二种罕见病治疗药物Evinacumab的独家谈判权 [8][11] - Evkeeza是一种针对HoFH的新型治疗药物 已在FDA和EMA获批 公司将在欧洲 拉丁美洲和亚洲领导其商业化 [17] - 公司计划通过Evkeeza进一步扩展其全球商业化能力 特别是在亚太地区 [31] - 公司正在推进多个基因治疗项目 包括DTX401 DTX301和UX701 预计将在2022年取得重要进展 [42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的前景持乐观态度 预计将继续推进关键里程碑 并扩大其商业存在 [40] - 公司预计2022年研发支出将有所增加 以支持三个关键基因治疗临床研究和其他临床前活动 [38] - 公司预计销售和管理费用将略有增加 以支持现有商业产品的扩展和Evkeeza的推出 [38] 其他重要信息 - 公司与Daiichi Sankyo完成了制造技术转移 相关收入为1 742亿美元 [36] - 公司支付了5 000万美元的预付款 用于与Mereo的许可和合作协议 [37] 问答环节所有的提问和回答 问题: Angelman综合征的临床试验设计 - 公司计划进行随机安慰剂对照试验 预计将能够区分药物和安慰剂的效果 [55] - 公司将使用CGI作为测量工具 并考虑使用其他特定功能的测量工具 [56] - 公司正在优化剂量 预计将在2022年年中确定剂量 [57] 问题: 与Regeneron的交易是否会有更多类似交易 - 公司目前不计划进行其他商业化交易 但会选择性考虑能够改变护理标准的产品 [60] 问题: Angelman综合征的临床试验进展 - 公司观察到早期临床活动 预计将在2022年年中提供更新 [65] - 公司将在2022年年中提供Cohort 4和Cohort 5的数据 包括多个终点的评估 [66] 问题: Evkeeza的商业化协同效应 - 公司认为罕见病产品的商业化有共同元素 特别是在欧洲 公司将利用现有的基础设施支持Evkeeza的推出 [77][78] - Evkeeza将帮助公司进入更多欧洲国家 扩大其足迹 [79] 问题: Evkeeza在不同地区的推出时间表 - 2022年将主要在欧洲进行报销申请和讨论 预计德国可能会更快推出 [87][88] - 加拿大和拉丁美洲的推出需要提交申请和获得批准 预计不会在2022年产生大量收入 [89] 问题: UX143的剂量策略 - 公司计划在2022年下半年提供UX143的剂量策略更新 预计将选择剂量并启动支持性研究 [49] 问题: Crysvita在北美和世界其他地区的收入分配 - 2021年北美地区Crysvita收入为1 712亿美元 其他地区收入为2 140万美元 预计2022年将继续增长 [135] 问题: Angelman综合征的临床试验剂量调整 - 公司计划在2022年年中评估数据 并可能启动扩展队列以增加剂量 [148][149] 问题: Evkeeza在亚太地区的扩展 - 公司计划通过Evkeeza进入亚太地区 特别是日本 预计将快速获得批准 [153] 问题: 拉丁美洲市场的增长因素 - 公司在拉丁美洲的团队表现优异 预计在巴西获得全面报销后将进一步增长 [156][157] 问题: Angelman综合征的临床试验招募 - 公司计划进行国际研究 预计将招募100至200名患者 研究周期为6个月 [181][182]