财务数据和关键指标变化 - 2020年公司总收入为2.71亿美元，其中Crysvita收入为1.389亿美元，包括北美利润分享区域的1.286亿美元和其他地区的1040万美元净销售额 [30] - 2020年Crysvita在欧洲的销售相关特许权使用费为1450万美元 [30] - Mepsevii收入为1530万美元，预计未来会有所增长 [31] - Dojolvi收入为1300万美元，包括美国上市后约5个月的收入和其他地区的12个月患者销售 [31] - 2020年总运营费用为6.011亿美元，其中研发费用为4.121亿美元，SG&A费用为1.829亿美元 [32] - 2020年净亏损为1.866亿美元，每股亏损3.07美元，相比2019年的4.027亿美元净亏损有所改善 [34] - 2020年净现金使用量为1.322亿美元，相比2019年的3.454亿美元大幅减少 [35] - 2020年底公司现金、现金等价物和可交易证券总额为12亿美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在2020年实现了1.39亿美元的收入，接近指导范围的上限 [20] - 2021年Crysvita收入指导为1.8亿至1.9亿美元，同比增长30%至37% [21] - Dojolvi在2020年底收到约190份启动表格，来自约90名处方医生，已有130名患者接受商业治疗 [26] - Dojolvi在美国的覆盖范围已超过1亿人，涵盖40多个保险政策 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 在拉丁美洲，Crysvita的需求保持强劲，但订单模式不一致，导致收入波动 [25] - 在美国，Crysvita的成人患者比例逐渐增加，预计未来将继续向成人市场倾斜 [22][127] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年启动三个关键基因治疗临床试验，包括DTX401、DTX301和UX701 [33] - 公司正在建设位于马萨诸塞州贝德福德的基因治疗制造设施，预计每年可进行30次2000升规模的制造运行 [13] - 公司与Mereo BioPharma合作，增加了晚期单克隆抗体项目UX143，用于治疗成骨不全症 [16] - 公司计划在2021年启动UX053的1/2期临床试验，这是其首个mRNA项目 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司转型的一年，完成了多项战略优先事项，包括获得第四个产品批准 [8] - 公司预计2021年将是充满进展的一年，特别是在商业和临床项目方面 [57] - 公司认为其基因治疗业务在行业中具有广泛的影响力，特别是在AAV载体制造方面 [14] 其他重要信息 - 公司与Daiichi Sankyo达成了基因治疗制造平台的非独家许可协议，预计2021年将完成6000万美元的非现金收入确认 [73] - 公司计划在2021年扩大商业和医疗团队，以支持Crysvita的扩展和Dojolvi的上市 [22][132] 问答环节所有的提问和回答 问题: 公司是否还有空间进行业务发展（BD）活动？ - 公司目前有六个临床阶段项目，处于相对饱和状态，但仍会继续寻找机会，特别是后期阶段的机会 [70][71] 问题: 关于Daiichi Sankyo相关收入的模型？ - 2021年将完成6000万美元的非现金收入确认 [73] 问题: Angelman综合征研究的协议修改？ - 公司提交了协议修改，FDA的反馈没有改变公司的计划，预计研究将在2021年上半年恢复 [77][78] 问题: GSDI研究中剂量变化是否适用于OTC项目？ - 公司正在使用更精确的数字滴PCR方法测量剂量，但实际剂量没有变化 [80][82] 问题: Angelman综合征研究中如何确认修改后的剂量计划有效？ - 公司计划在2021年下半年通过重新给药现有患者和新增患者来确认安全性和有效性 [86][87] 问题: UX701的无缝1/2/3期研究设计是否将成为标准？ - 无缝设计的关键在于端点的确定性，公司将在可能的情况下采用这种设计 [123][124] 问题: Crysvita的成人患者比例？ - 目前成人患者比例约为45%，预计未来将继续增加 [127] 问题: Crysvita的联合推广策略？ - 公司将继续专注于成人患者的扩展，同时也在儿科市场中寻找机会 [131][133] 问题: Dojolvi在新生儿中的进展？ - 公司已为新生儿提供紧急治疗，并在24小时内提供药物 [142][143] 问题: UX053的研究设计？ - 研究将包括安全性和剂量探索，预计2021年底会有初步数据 [146]