公司概况 - 火箭制药是一家多平台基因疗法公司，专注于治疗罕见病，拥有强大的领导团队和广泛的研发管线[18],[21] 研发管线 - 公司有5种在研产品，针对范可尼贫血、丹农病等5种罕见病，部分产品有快速通道、孤儿药等监管认定[24],[25] 产品进展 - RP - L102治疗范可尼贫血，9例患者接受“流程B”治疗，6例随访6个月以上有植入增加迹象，安全性良好[59] - RP - A501治疗丹农病，低剂量组耐受性好，部分患者心脏功能改善，高剂量组1例患者有药物相关严重不良事件[104],[130] - RP - L201治疗白细胞粘附缺陷 - I，4例患者输注后安全性良好，初步疗效明显，招募完成[171] - RP - L301治疗丙酮酸激酶缺乏症，2例患者血红蛋白正常化，溶血指标改善，无输血需求，安全性良好，第二队列招募中[199] - RP - L401治疗婴儿恶性骨硬化症，临床1期研究因评估暂停招募，临床前小鼠数据支持进入1期[209] 市场规模 - 范可尼贫血欧美目标人群约4000例，每年约500例；丹农病欧美患病率约15000 - 30000例；白细胞粘附缺陷 - I欧美每年可治疗严重患者25 - 50例，中度患者可达100例；丙酮酸激酶缺乏症欧美每年约250 - 500例；婴儿恶性骨硬化症每年超50例[29],[61],[132],[174],[202] 未来规划 - 2021年4季度预计公布RP - L102、RP - A501等产品的更新数据和临床进展[219] - 到2025年有望有5种基因疗法产品获批[218] 合作与发展 - 公司拥有多个在研产品的专利家族和技术平台许可，与众多世界级研发伙伴合作[212],[215] - 公司在新泽西州克兰伯里扩建，50000平方英尺用于AAV cGMP生产，具备内部GMP生产能力[217]