财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度净亏损1.468亿美元，季度末现金、现金等价物和有价证券约为11亿美元 [157] - 2023年第一季度SG&A费用为6570万美元，较去年第一季度增加，主要因招聘员工以支持zuranolone潜在上市的相关活动 [14] - 2023年第一季度研发费用为9280万美元，较去年第一季度增加，主要与招聘员工和企业基础设施成本有关 [199] 各条业务线数据和关键指标变化 抑郁症治疗业务 - zuranolone治疗MDD和PPD的新药申请（NDA）正在接受FDA审查，PDUFA行动日期为8月5日，若获批且无审查延期，预计在2023年底附近上市 [4][33] - ZULRESSO自推出以来，已帮助数百名PPD女性患者，且使用量持续增长 [13] 神经精神业务 - 全资拥有的先导NMDA受体PAM SAGE - 718获EMA孤儿药认定，此前已获FDA快速通道认定，目前正在三项研究中招募患者 [8] 神经学业务 - 先导候选药物SAGE - 324是GABAA受体的研究性正向变构调节剂，与Biogen合作，目标是在今年晚些时候完成正在进行的IIb期Kinetic 2剂量范围研究的患者招募 [9] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 专注于为zuranolone的潜在上市做准备，与Biogen密切合作，推进与支付方的许可讨论、与医疗保健专业人员的科学交流以及与患者倡导者的互动 [10] - 制定快速扩展的上市策略，探索主动式基于价值的协议，以提供支付方所需的预算可预测性和zuranolone的有利准入 [11][12] - 计划通过预测分析为关键利益相关者提供定制化信息，确保全渠道工作在上市时直接触达MDD和PPD患者 [34] 行业竞争 - 关注市场上的新上市产品，借鉴其在目标客户定位、销售团队规模、工具资源使用、外部媒体和媒体资金投入等方面的经验 [118] - 与Axon近期上市产品相比，zuranolone因作用机制和疗效，获得医生使用意愿和支付方认可，有望在PPD中一线使用，在MDD中作为一线添加或首次换药用药 [84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年是关键一年，开局强劲，公司有望实现改变抑郁症治疗方式的愿景 [4] - 对今年到目前为止的成就感到满意，期待2023年继续取得进展 [5] - 抑郁症是年轻人和黄金工作年龄段人群残疾的主要原因，自杀率上升，凸显对创新脑健康药物的需求 [145] - 公司拥有强大的财务基础和稳健的脑健康产品线，有望为脑健康障碍患者提供帮助并创造长期价值 [146][162] 其他重要信息 - 公司团队和合作伙伴在多个重要会议上展示数据，强调抑郁症对患者、家庭和社会的负面影响，为上市准备提供背景 [147] - 正在进行HD患者旅程的研究，并在CHDI年度会议上展示了一项新的美国HD真实世界研究的中期数据 [151] 问答环节所有提问和回答 问题: SHORELINE研究的重点及是否会与医学会议结合展示 - SHORELINE研究是zuranolone整体项目的重要部分，能提供大量安全数据并解答zuranolone在现实世界中的使用问题，此次更新将包括CORAL研究的滚动患者数据，预计未来会有更多相关展示 [18][39][41] 问题: 商业策略中是否有DTC元素 - 上市初期会通过全渠道努力提供有针对性的DTC和DTP服务，更广泛的DTC将在后期推出 [20][44] 问题: 销售团队的规模、Biogen的参与和准备情况以及团队在未来12 - 18个月的扩充计划 - 销售团队旨在有效覆盖潜在的zuranolone新用户，包括精神科医生、妇产科医生、部分初级保健医生、护士从业者和医师助理等；与Biogen在上市策略上保持一致，计划在PDUFA日期部署销售代表，以优化PDUFA日期和DEA调度窗口之间的时间 [25][26] 问题: 商业化策略中提供样品的计划及是否有DAE调度限制 - 重要的是让医生有明确的使用案例并结合早期经验，看到zuranolone对特定患者的影响，会为选定患者群体提供完整疗程治疗，以增强医生对其广泛使用的信心 [28][75] 问题: IRA对Sage - 18开发计划的影响 - 创新者如Sage有能力开发多种分子和适应症，可根据IRA的实施情况调整策略，如增加zuranolone的使用案例或开发其他分子用于未来适应症 [77] 问题: Biogen在精神病学领域的业务发展战略及对Sage的影响 - 需向Biogen了解其战略，目前Biogen的首要任务是zuranolone的成功上市，双方目标高度一致；Sage对潜在的授权引进要求很高 [55][56] 问题: 支付方对zuranolone的反馈及价值主张中需努力说服的部分 - 随着数据被理解，反馈越来越积极，历史上的阻力在于何时重新治疗的问题；zuranolone有明确的使用案例，适用于症状未解决、依从性或耐受性有挑战、有突破性症状和焦虑升高的患者 [66][67][70] 问题: zuranolone生命周期创新工作的范围、策略和数据情况 - 会为选定患者群体提供完整疗程治疗，让医生体验药物效果，以扩大其在患者群体中的使用 [75] 问题: 如何看待Sage324的注册终点 - 在Kinetic研究中，Sage324在震颤量表上有显著统计学意义的降低，且在活动能力上有统计一致性和活性；虽然尚未与FDA进行III期讨论，但根据现有数据有很大的选择余地，数据显示的对患者的有意义益处可能是监管机构考虑的关键因素 [87] 问题: zuranolone的定价考虑及PPD再治疗情况 - 定价将基于14天50毫克的zuranolone疗程，而非特定适应症定价；目前在两项III期试验中，PPD患者在第3天和第15天有反应的，在第45天仍保持反应，预计在现实世界中也会如此；从支付方角度看，预计不会有再治疗限制 [94][95][116] 问题: 主动式基于价值的协议预计覆盖的生命数量、实施过程是渐进还是尽早完成 - 目前难以给出具体数字，一些创新支付方会更早参与，其他支付方会在看到相关消息后跟进；所有人都关注心理健康，这是有利因素 [102][104] 问题: 近期品牌竞争对手的上市经验教训及zuranolone与抗精神病药物的联用看法 - 密切关注新上市产品，借鉴其各方面经验；zuranolone与非典型抗精神病药物相比，副作用更少，在治疗抑郁症时可作为添加治疗优先使用；作为单药治疗，zuranolone可让患者在14天治疗后康复并无需持续用药，是巨大优势 [118][120][121] 问题: 如何教育患者和医生服用zuranolone完整2周疗程 - 需要教育处方医生和患者完成14天疗程的重要性，这是临床试验中研究的疗程，支持了zuranolone的疗效和益处 [123][124] 问题: SAGE - 324今年展示的额外数据内容及是否考虑在帕金森病震颤中研究 - 公司会继续分析Kinetic研究的数据，此前也进行了早期试点研究，相关数据将持续公布；关于是否在帕金森病震颤中研究，未给出明确答复 [128][133] 问题: 主动式基于价值的协议与支付方的进展情况 - 目前与多家支付方积极沟通，但谈论具体数字还为时尚早；不同类型支付方的参与进度不同，公司会确保在产品上市前后尽快与支付方达成协议 [132]