财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金、现金等价物及有价证券约为3.64亿美元，预计足以支持公司平台和项目的持续执行 [35] - 2022年全年非GAAP运营费用预计在2.8亿至3.1亿美元之间，不包括约4000万美元的非现金股票薪酬费用 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fabry病基因疗法STAAR研究进入扩展阶段，计划在5e13剂量水平下进行扩展，预计将在第三季度为两名患者给药 [9][17] - BIVV003（原SAR445136）镰状细胞病治疗项目已完全由公司控制，预计第三季度将在Phase I/II研究中为下一名患者给药 [10][20] - TX200 CAR-Tregs细胞疗法在HLA-A2不匹配肾移植中的Phase I/II研究进展顺利，第二名患者已完成制造并计划在第三季度给药 [11][23] 各个市场数据和关键指标变化 - Fabry病研究已在加拿大、意大利和澳大利亚开设16个研究中心，招募患者进展顺利 [18] - TX200获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定，用于实体器官移植治疗 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新的基因组工程技术开发变革性药物，特别是在未满足医疗需求的领域 [8][14] - 公司正在推进多个临床前项目，包括CAR-Tregs和中枢神经系统（CNS）基因组工程治疗 [26][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管市场环境艰难，公司财务状况良好，并有多种融资选择，能够继续开发新药并为股东创造长期价值 [14][36] - 公司预计在2022年下半年将实现多个关键里程碑，包括Fabry病研究的Phase I/II数据更新、镰状细胞病研究的患者给药以及TX200 CAR-Tregs研究的进展 [43] 其他重要信息 - 公司在ASGCT年会上展示了八项海报和演讲，展示了早期科学研究的创新成果 [13][30] - 公司正在开发新型AAV衣壳，以提高基因组工程工具的治疗性递送效率 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题: TX200项目的下一步更新计划 - 公司计划在2022年完成第一个剂量队列，并在有足够数据后提供进一步更新 [46] 问题: 公司基础编辑器与CRISPR技术的比较 - 公司的基础编辑器具有紧凑的架构，能够通过AAV递送，适用于多种基因工程需求 [50] 问题: Fabry病研究剂量升级的原因 - 公司计划将剂量提升至5e13，以完成剂量探索，并将在今年晚些时候的医学会议上展示更多数据 [54] 问题: TX200的安全性监测 - 目前未观察到与治疗相关的不良事件，但公司正在监测潜在的细胞因子释放反应 [56] 问题: Fabry病研究的市场机会和商业化计划 - 公司正在全球范围内扩展Fabry病研究，并计划在适当时候公布商业化计划 [62][64] 问题: 合作伙伴项目的进展 - 公司持续与合作伙伴探讨基因工程和衣壳开发的机会，并已从合作伙伴处获得约1.15亿美元的收入 [66][67] 问题: TX200的活检数据预期 - 公司将通过活检数据观察Tregs是否在肾脏中定位并对局部微环境产生影响 [71] 问题: Fabry病研究中停止ERT的标准 - 停止ERT的标准由研究者和患者共同决定，目前第五名患者正在讨论停止ERT [107] 问题: Fabry病研究的扩展阶段计划 - 扩展阶段计划招募约30名患者，包括男性和女性患者，重点关注心脏和肾脏受累的患者 [91] 问题: 镰状细胞病项目的未来合作计划 - 公司将在完成Phase I研究后评估是否寻求合作伙伴，以加速全球商业化 [120][121] 问题: 镰状细胞病项目的差异化数据 - 公司将在更多患者数据公布后评估其与竞争对手的差异化 [125] 问题: 镰状细胞病项目中的VOC数据 - 目前四名患者中有三名未出现VOC，一名患者出现两次VOC但已恢复 [128]