临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗候选药物isaralgagene civaparvovec（ST-920）在1/2期临床试验中，九名患者在四个剂量组中接受了治疗，剂量递增已完成[22] - 针对镰状细胞疾病的细胞治疗候选药物BIVV003在1/2期临床试验中，五名患者已接受治疗，计划将该项目从Sanofi转回Sangamo[18] - 针对血友病A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中，超过50%的患者已入组，预计将在2022年第三季度恢复给药[18] - Fabry疾病的ST-920在52周时，α-Gal A活性显示出15倍的增加，且安全性和耐受性良好[22] - 四名患者成功停止酶替代治疗（ERT），目前没有迹象表明需要恢复ERT[25] - BIVV003在治疗镰状细胞病的初步数据中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血[34] - 所有4名患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1%-11%增加到第26周的14%-39%[35] - 在最高剂量3e13 vg/kg组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性在104周时为25.4%[42] - 在最高剂量组中，第一年内未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0.0[42] - BIVV003在91周的随访中，HbF水平在最长治疗患者中达到了38%[35] - AFFINE研究已超过50%入组，预计2022年第三季度恢复给药[47] - TX200在肾移植中的单次输注预计将帮助促进免疫耐受，减少移植物损失[58] - TX200项目的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者已接受肾脏移植[61] - 预计在2022年第三季度进行第二位患者的给药，第一组患者的给药将在2022年底前完成[61] 财务状况 - 公司拥有强大的财务状况，以支持即将到来的关键催化剂[12] - Sangamo已收到约8.15亿美元的现金，潜在里程碑支付为67亿美元[82] - 2022年第二季度的非GAAP运营支出指导为2.94亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7510万美元[92] - Sangamo在2022年第二季度的现金和可交易证券余额为3.637亿美元[86] - Sangamo的财务状况强劲，支持其在关键催化剂即将到来的进展[98] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选药物正在或即将进入晚期临床开发[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司在内部拥有cGMP制造设施，能够控制质量、供应、时间表、成本和知识产权[12] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] - Sangamo的知识产权组合包括约200个专利系列和商业秘密[77] 其他信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者的治疗相关不良事件总数为11例[27] - 在3个剂量组中，0.5e13 vg/kg组和1.0e13 vg/kg组各有1例治疗相关不良事件，3.0e13 vg/kg组有6例[27] - 5名患者中有4名因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[44] - Sangamo的总部获得LEED认证，符合美国绿色建筑委员会的绿色建筑要求[79] - Sangamo的董事会中29%为女性，14%来自于代表性不足的社区[80]