临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）在1/2期临床试验中已完成剂量递增，预计在2022年下半年更新临床数据[18] - 血友病A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中超过50%的患者已入组，目前该试验自愿暂停，但FDA已解除暂停[18] - 针对镰状细胞疾病的SAR445136项目，计划于2022年6月转为全资项目，当前在1/2期临床试验中已完成第五名患者的给药[18][19] - Fabry疾病的ST-920在临床试验中，α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加，且有两名患者成功停止酶替代治疗（ERT）[21][24] - 在最高剂量组（3.0e13 vg/kg）中，5名患者的年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在SAR445136治疗的4名患者中，所有患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[45] - 在SAR445136治疗后，所有4名患者的F细胞百分比在第26周增加到48-94%，在随访91周的患者中持续达到99%[45] - AFFINE研究已超过50%入组，预计2022年第三季度恢复给药，关键数据预计在2023年下半年发布[40] 财务状况 - 公司拥有强大的财务状况，以支持即将到来的关键催化剂[12] - Sangamo已收到约8.15亿美元的现金，潜在里程碑支付为67亿美元[82] - 2022年第一季度的非GAAP运营支出指导为2.82亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7350万美元[92] - Sangamo的财务状况强劲，现金及可流动证券余额为4.003亿美元[86] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在或已进入晚期临床开发，提供了对第二代项目的见解[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司正在利用其在锌指和CAR-Tregs方面的专业知识，扩展其广泛的基因工程平台的应用[9] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] - Sangamo的知识产权组合包括约200个专利系列，支持其技术平台的能力[77] 新产品与市场扩张 - TX200的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者预计在2022年中期进行剂量给药[61] - TX200旨在帮助肾脏移植受者接受捐赠的肾脏，减少对系统性免疫抑制治疗的需求[61] - Sangamo的目标是通过细胞治疗和基因组工程的创新候选药物，扩展到自身免疫性疾病和中枢神经系统领域[63] 负面信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者中共报告了11例治疗相关的不良事件[28] - 在最高剂量组中，1名患者报告了与治疗相关的严重不良事件，包括低血压（3级）和发热（2级）[37] - 在最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[37] - 在SAR445136治疗后，4名患者中无不良事件被评估为与治疗相关[47]