财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金、现金等价物及有价证券约为4亿美元 [32] - 2022年全年非GAAP运营费用预计在2.8亿至3.1亿美元之间，不包括约4000万美元的非现金股票补偿费用 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fabry病基因治疗项目STAAR研究中，已完成9名患者的剂量递增部分，预计2022年下半年公布更新数据 [7][13] - 镰状细胞病PRECIZN-1研究中，第五名患者已接受改进制造方法的产品，预计2022年第三季度完成剩余患者给药 [15][17] - 血友病A基因治疗试验AFFINE研究中，FDA已解除临床暂停，预计2022年第三季度恢复试验 [8][18] - TX200 CAR-Tregs细胞疗法STEADFAST研究中，首名患者已接受治疗，预计2022年年中为第二名患者给药 [9][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在Fabry病基因治疗领域处于领先地位 [7] - 镰状细胞病项目预计在2022年下半年转移回公司后增加投资 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过创新技术为患者创造变革性基因组药物 [6] - 公司拥有AAV和细胞治疗制造设施，支持研发能力 [11] - 公司计划在2022年实现多个关键里程碑，包括Fabry病STAAR研究数据公布、镰状细胞病PRECIZN-1研究数据公布、TX200 STEADFAST研究患者给药等 [36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的发展势头感到满意，认为第一季度进展为患者带来希望，并为公司创造长期可持续价值 [35] - 公司领导团队和全体员工致力于为患者创造新的变革性基因组药物 [36] 其他重要信息 - 公司将在2022年ASGCT年会上展示8篇摘要，涵盖基因组工程平台、AAV Capsida工程计划和CAR-Tregs细胞治疗平台等领域 [30][31] 问答环节所有的提问和回答 问题: Fabry病项目中患者停止ERT的持续时间和重启标准 - 两名患者已停止ERT，第一名患者已停止数月，第二名患者最近停止 [42] - 重启ERT的标准包括生物标志物和临床情况，目前没有迹象表明需要重启ERT [42][44] 问题: 基础编辑器项目的进展 - 公司将在ASGCT年会上展示基础编辑器项目，利用锌指技术构建紧凑的基础编辑器，可通过AAV载体传递 [48][49] 问题: STEADFAST项目的监管延迟和美国站点计划 - 公司已与欧洲监管机构定期互动，预计不会出现临床暂停 [57] - 目前剂量递增阶段将在欧洲站点进行 [59] 问题: Fabry病项目中肾脏活检计划 - 公司已开始对第4队列患者进行肾脏活检，预计2023年初分享活检数据 [65][104] 问题: 镰状细胞病项目改进制造方法的具体内容 - 改进的制造方法增加了长期祖细胞的数量，但未详细说明具体改进内容 [79] 问题: 镰状细胞病项目的未来决策因素 - 公司将根据PRECIZN-1研究结果决定是否自行推进或寻找合作伙伴 [82] 问题: 基础编辑器项目中探索的DMAs域数量和编辑范围 - 公司探索了超过20个DMAs域，并确定了一个特别活跃和有效的域 [89] 问题: TX200患者的状况和免疫抑制剂减少的决策过程 - 首名患者状况良好，预计2023年初分享数据 [93][96] 问题: Fabry病项目第4队列是否作为扩展队列 - 第4队列是剂量递增阶段的最终队列，预计2022年第三季度召开安全监测委员会会议，决定扩展队列 [101] 问题: CAR-Tregs平台在IBD和MS项目中的进展 - 公司正在积极开发针对IBD和MS的CAR-Tregs项目，尚未确定IND时间 [113][115]