业绩总结 - 2021年第二季度公司收入为6790万美元，较2020年同期的5270万美元增长29%[71] - 2021年非GAAP运营支出预计在2.55亿至2.75亿美元之间[70] - 2021年GAAP运营支出预计在2.85亿至3.05亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约3000万美元[72] - 截至2021年6月30日，公司现金约为5.79亿美元[75] 用户数据与临床进展 - TX200项目旨在通过单次输注的CAR-TREG细胞疗法促进肾移植的免疫耐受性，预计2021年美国和欧盟将有约46,000例肾移植[23] - 公司在Hemophilia A的Phase 1/2研究中，所有参与者的治疗相关不良事件发生率为54.4%[36] - 公司在Hemophilia A的Phase 1/2 Alta研究中，FVIII活性在第9周至第52周的中位数为56.9%[34] - 公司在TX200项目中，计划评估其对免疫抑制治疗需求的影响，最长可达84周[27] 研发与未来展望 - 公司在2021年预计专注于Fabry病（ST-920）和肾移植（TX200），并计划在2021年底前完成患者入组[12] - 公司与Pfizer的Hemophilia A（giroctogene fitelparvovec）项目正在进行Phase 3试验，预计2022年将公布关键数据[31] - 公司在与Sanofi的合作中，Phase 1/2 PRECIZN-1研究正在进行，评估SAR445136用于镰状细胞病的疗效[38] - 公司计划在2021年第四季度发布Hemophilia A的2年1/2期数据[74] - 公司在2021年内将获得Sickle Cell Disease的初步1/2期数据[74] - 在ST-400的Thales研究中，已对五名患者进行了给药，后续数据预计在2021年公布[39] - ST-920的目标是提供可预测的、持久的α-Gal A表达，可能消除对酶替代疗法的需求[18] 投资与合作 - 公司预计在2021年将收到约8.15亿美元的现金，包括来自多个合作伙伴的里程碑和特许权使用费[14] - 公司与Pfizer合作的Hemophilia A项目Giroctogene fitelparvovec处于3期临床阶段[54] - 公司在制造方面投资以提供更大的产能、灵活性和控制力[68] - 公司在2020年底前实现基因治疗和细胞治疗的cGMP设施运营[68]