财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金及现金等价物和可交易证券约为5.79亿美元 公司认为资产负债表强劲 足以支持多个重要的研发里程碑 包括潜在的BLA提交 [16] - 2021年全年非GAAP运营费用预计在2.55亿至2.75亿美元之间 不包括约3000万美元的非现金股票补偿费用 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在Fabry病1/2期临床研究中取得稳步进展 已对第四名患者进行给药 安全监测委员会根据初步安全数据批准了第三剂量的剂量递增 目前正在筛选第三剂量队列的患者 预计年底前将对前两名患者进行给药 [9] - 公司与Pfizer预计将在今年第四季度公布血友病A的1/2期ULTRA研究的两年结果 这些数据将有助于了解产品的潜在特性 [11] - 公司与Sanofi预计将在即将召开的医学会议上分享PRECISION 1研究的初步1/2期数据 该研究正在调查SAR445136用于治疗镰状细胞病 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前有三个站点开放 计划在今年年底前招募第一名患者 进行TX200在肾移植排斥中的首次人体CAR-Treg研究 公司对该研究非常兴奋 认为这将有助于理解CAR-Treg在人类中的药理学和生物学 并推进工艺开发知识 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进其有前景的临床前管线 重点是针对自身免疫性疾病的差异化CAR-Treg方法和针对中枢神经系统疾病的基因组工程 这些是潜在的中期价值驱动因素 [7][8] - 公司继续投资早期研究 以进一步从其核心锌指平台挖掘价值 [9] - 公司与Biogen的合作协议中 Biogen选择了第四个神经疾病基因靶点 并已开始针对该靶点的早期研究活动 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为这是一个激动人心的时刻 预计未来几个季度将有多个临床催化剂 代表潜在的近期价值驱动因素 [7] - 公司对TX200研究非常兴奋 认为这将为一系列完全拥有的CAR-Treg疗法奠定基础 用于自身免疫适应症 [10] - 公司对与Biogen的合作进展感到高兴 认为这反映了Biogen团队对Sangamo团队支持这些项目工作的信心 [58] 其他重要信息 - 公司前总法律顾问Gary Loeb因个人原因离职 公司已晋升Scott Willoughby为总法律顾问和公司秘书 Scott自2020年3月加入公司以来 在公司法律和合规事务方面做出了重大贡献 [12] - 公司新任首席财务官Prathyusha Duraibabu已上任 她在优化财务战略和运营 推动组织和运营变革 以及建立多元化团队方面拥有丰富的经验和良好的记录 [13] 问答环节所有的提问和回答 问题: TX200的技术差异化和竞争优势 - 公司通过收购TxCell获得了Treg生物学方面的专业知识 并结合自身的基因组工程平台 形成了独特的优势 公司正在从自体细胞疗法转向异体细胞疗法 利用锌指基因组工程平台和与Mogrify的合作以及内部iPSCs工作 [21] 问题: AAV在神经程序中的新进展 - 公司继续投资于优化AAV在CNS中的使用 认为递送对于基因组工程至关重要 与锌指的分子生物学密切相关 预计未来几个月将分享更多数据 [23] 问题: Fabry病项目的剂量扩展决策和数据点 - Fabry病研究的主要终点是安全性和耐受性 次要终点是ALPHA Gal A的药效学和血浆中底物的存在 以及ERT管理的影响 数据安全监测委员会已批准进入第三剂量队列 计划今年对第三队列的前两名患者进行给药 [29][30] 问题: Fabry病项目的剂量水平和剂量递增计划 - 公司未透露具体的剂量水平 但表示将从三个剂量中描述剂量效应 公司从血友病A研究中吸取了教训 希望在给予患者希望的同时保持谨慎 [34] 问题: FDA关于AAV的会议预期 - 公司将派员参加FDA关于AAV的会议 期待从机构的多项计划中学习 以尽可能保护患者 [37] 问题: Fabry病项目的定量目标和血友病A项目的长期随访 - 公司未透露具体的定量目标 但认为底物的显著减少与EGFR的改善或下降相关 这对患者非常重要 血友病A项目的两年效果水平如有下降 Pfizer将负责与监管机构的沟通 [41][42][44] 问题: Fabry病项目的安全性和制造能力建设 - 公司在多个项目中使用AAV6 总体安全性令人鼓舞 数据安全监测委员会对安全性有明确的评估 公司对制造能力的投资感到满意 认为这是明智的决定 [51][56] 问题: Biogen合作项目的进展和目标 - 公司与Biogen的合作目前有四个目标 包括两个未公开的神经学目标 公司对进展感到高兴 期待Biogen未来分享更多信息 [58][61] 问题: TX200的CAR设计和扩展预期 - 公司未透露具体的CAR构造 但表示正在利用肿瘤学领域的经验 同时结合Treg生物学的独特理解 期待TX200项目的进展 [68][69]