财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金及现金等价物和可交易证券约为6.3亿美元 公司认为其资产负债表强劲 足以支持多个重要的研发里程碑 包括潜在的BLA提交 [36] - 2021年全年非GAAP运营费用预计在2.55亿至2.75亿美元之间 不包括约3000万美元的非现金股票补偿费用 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血友病A基因疗法产品候选药物的III期AFFINE临床试验已完全入组 预计2022年将获得关键数据 同时预计今年第四季度将获得I/II期Alta研究的两年更新数据 [9][14] - Fabry病项目的I/II期STAAR研究已入组第四名患者 预计今年第四季度将公布初步数据 [15] - 镰状细胞病产品候选药物BIVV003（现称为SAR445136）已获得EMA孤儿药认定和FDA快速通道认定 预计今年年底将在医学会议上公布初步数据 [10][16][17] - 公司已启动TX200的I/II期STEADFAST研究 这是首个CAR-Treg疗法的人体临床试验 预计今年年底将入组第一名患者 [11][20][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在欧洲的STEADFAST研究已在比利时和荷兰开放临床站点 计划在其他欧洲国家扩展 [20][62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注于推进其领先项目 包括临床执行 监管互动以及与合作伙伴和研究人员的合作 [8] - 公司正在开发用于自身免疫性疾病的同种异体CAR-Treg疗法 并计划将其作为自有产品候选药物 [11] - 公司与Kite的合作仍在继续 专注于开发最佳肿瘤工程细胞疗法 [18][19] - 公司正在推进其内部细胞疗法制造设施 预计年底前投入运营 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第一季度在研发和临床方面的进展感到满意 并相信其资产负债表足以支持未来的研发里程碑 [39] - 公司预计今年年底将迎来多个关键里程碑和催化剂 包括镰状细胞病和Fabry病的初步数据 以及血友病A的两年更新数据 [39] 其他重要信息 - 公司使用锌指蛋白技术开发中枢神经系统疾病的疗法 并在tau和α-突触核蛋白项目中取得了令人兴奋的临床前数据 [12][27][28] - 公司正在开发用于多发性硬化症和炎症性肠病的CAR-Treg疗法 并探索使用诱导多能干细胞作为Treg细胞的来源 [31][32][33] 问答环节所有的提问和回答 问题: AvroBio的Fabry病加速批准路径受阻对公司的影响 - 公司表示其Fabry病研究设计包括收集生物标志物数据 并在适当时间进行肾活检 目前研究未受近期监管更新的影响 公司正在与监管机构进行讨论 [44][45] 问题: TX200试验提前启动的原因 - 公司表示临床运营团队在COVID期间表现优异 提前启动了试验站点 目前重点是入组患者并准备给药 [49][50] 问题: 当前监管环境的变化 - 公司表示与CBER关系良好 监管环境没有变化 但基因疗法的现实挑战正在显现 公司对制造和临床开发充满信心 [56] 问题: Kite决定不提交KITE-037 IND的原因 - Kite决定不提交KITE-037 IND 原因是早期竞争对手数据和其自身产品的数据 公司将继续与Kite合作开发最佳肿瘤工程细胞疗法 [57] 问题: TX200在欧洲和美国的免疫抑制方案差异 - 公司表示肾移植的免疫抑制方案因国家和机构而异 研究将在多个欧洲国家扩展 并依赖研究者的判断 [60][62][63] 问题: C9ORF72项目中锌指蛋白转录因子的优势 - 公司表示锌指蛋白技术具有精确的靶向能力和长期效果 相比RNA疗法具有显著优势 [64][65][66] 问题: Fabry病研究中Gb3减少作为替代终点的可能性 - 公司表示FDA已明确Gb3减少和长期eGFR获益是批准路径 研究将招募广泛的患者群体 包括有肾损伤和无肾损伤的患者 [69][71][72] 问题: TX200研究中HLA-A2靶点的选择 - 公司表示HLA-A2错配占肾移植的20%左右 选择该靶点是因为其仅在移植肾脏上表达 未来可能会探索其他靶点 [75][76][77] 问题: TX200研究中免疫抑制减少的量化方法 - 公司表示研究将允许研究者根据标准护理调整免疫抑制方案 并将收集肾活检和Treg细胞数据以指导未来研究 [81][83] 问题: TX200的起始剂量 - 公司表示将测试三个剂量 但尚未公布具体剂量信息 [86] 问题: ASGCT摘要中合作伙伴的候选药物进展 - 公司表示合作伙伴对CNS资产的进展感到兴奋 但具体进展由合作伙伴公布 [89][90][92] 问题: Fabry病研究中患者症状的选择标准 - 公司表示研究选择的标准症状是Fabry病的典型表现 患者需至少有一种症状才能入组 [95][96]