业绩总结 - 2021年第一季度公司收入为1300万美元，较2020年第一季度的5200万美元下降了75%[61] - 2021年第一季度非GAAP运营支出为2600万美元，较2020年第一季度的6500万美元下降了60%[62] - 预计2021年非GAAP运营支出将在2.55亿至2.75亿美元之间[63] - 2021年GAAP运营支出预计在2.85亿至3.05亿美元之间，包括约3000万美元的股票补偿费用[64] - 截至2021年3月31日，公司现金约为6.3亿美元[67] 用户数据与市场展望 - 预计2021年美国和欧盟将进行约46,000例肾移植，其中21-26%的移植器官为HLA-A2不匹配[23] - 公司计划在2021年第四季度发布ST-920在Fabry病中的初步数据[16] - 2021年第四季度将发布血友病A的2年1/2期数据[65] - 2021年第一季度启动了肾移植（TX200）的1/2期试验，预计到2021年底将招募第一位患者[65] 新产品与技术研发 - 公司在2021年预计将专注于Fabry病（ST-920）和肾移植（TX200），并计划在2021年第四季度发布初步数据[11] - 在Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）项目中，初步数据显示在治疗后一年内FVIII活性中位数为56.9%，均值为70.4%[34] - 在Giroctocogene fitelparvovec的安全性研究中，治疗相关的严重不良事件发生在1名参与者中，且在治疗后12小时内解决[36] - Hemophilia A（giroctocogene fitelparvovec）项目的Phase 3研究已完全入组，预计2022年将公布关键数据[31] - Sanofi正在进行针对镰状细胞病的Phase 1/2 PRECIZN-1研究，FDA已授予快速通道认证[38] 生产能力与市场扩张 - 公司预计在2021年完成制造设施的建设，以提高生产能力和时间控制[11] - 公司在美国布里斯班和法国瓦尔博讷拥有内部cGMP设施，以提高制造能力和灵活性[58] - 公司在基因组医学领域执行临床阶段管道，涵盖罕见和大型适应症[67] 负面信息 - 2021年第一季度公司收入大幅下降，显示出市场挑战[61]