财务状况 - 截至2021年12月底,公司现金及现金等价物约为9900万美元(7350万英镑)[12] - 截至2022年3月15日,公司市值约为4.97亿美元(3.81亿英镑)[13] - 股票价格(2022年3月15日)为每ADS 16.59美元[129] - 截至2021年12月31日,流通普通股总数为89,784,720股,约29,928,240 ADS[130] - 公司债务为0[133] 临床研究与产品开发 - SLN360项目在健康志愿者的1期研究中,Lp(a)降低高达98%,效果持续150天[55] - SLN124项目在健康志愿者的1期研究中,平均肝素水平增加约4倍,效果持续至少2个月[55] - SLN360在非人灵长类动物模型中显示出超过90%的Lp(a)水平降低[73] - SLN360在健康成人的单次给药研究中,Lp(a)水平降低幅度从46%到最高98%,在150天时仍保持81%的降低[80] - SLN124在健康志愿者的单次给药研究中,平均Hepcidin水平提高至约4倍,血清铁水平降低约50%,效果持续至少2个月[108] - SLN360的安全性良好,未发现严重的治疗相关不良事件[80] - SLN124在治疗β地中海贫血方面获得美国罕见儿科疾病认定[85] - SLN360的多次给药研究正在进行中,预计将为心血管疾病患者提供新的治疗选择[74] - SLN124在多种血液病中显示出治疗潜力,包括改善贫血和降低铁负荷[85] 市场潜力与战略合作 - 公司与AZN签署的重大协议中,前期现金支付为6000万美元,潜在里程碑总额可达40亿美元[46] - 公司在2022年下半年计划进行SLN360的2期ASCVD研究,待监管反馈[16] - SLN360的销售潜力与胆固醇降低药物相似,后者在高峰期的销售额超过300亿美元[64] - 美国和欧盟市场中,高Lp(a)患者的数量分别为3300万和5100万[62] - 公司在RNAi领域拥有强大的知识产权,且仅约1%的肝脏基因已被已知的siRNA靶向[40] 未来展望 - 公司在2022年有多个潜在价值驱动因素,包括SLN360和SLN124的积极临床数据[14] - SLN501项目与Mallinckrodt的1期研究计划于2022年上半年启动[10]
Silence Therapeutics PLC(SLN) - 2021 Q4 - Earnings Call Presentation