产品管线进展 - Revumenib和axatilimab有望在2023年提交申请且有多项扩展机会[5] - AUGMENT - 101急性白血病关键数据预计2023年第三季度开始公布，AGAVE - 201慢性移植物抗宿主病（cGVHD）关键试验数据预计2023年年中公布[7] - Axatilimab关键试验已完成入组，数据预计2023年年中公布[22] Revumenib疗效数据 - AUGMENT - 101试验1期总体缓解率为53%（32/60），CR/CRh为30%（18/60），CR/CRh反应中位持续时间为9.1个月[12] - 12名进行造血干细胞移植（HSCT）的患者中，83%（10/12）达到微小残留病（MRD）阴性状态，75%（9/12）仍处于缓解状态，33%（4/12）缓解超过1年[15] 产品扩展潜力 - Revumenib在急性白血病和实体瘤的扩展机会有增值潜力，美国mNPM1或MLLr急性髓系白血病（AML）有市场机会[19][20] - Axatilimab有潜力扩展到其他高价值适应症和新地区，如欧盟、日本等，还将开展一线联合试验和特发性肺纤维化（IPF）2期试验[26][27] 财务情况 - 截至2022年9月30日，现金、短期和长期投资为3.378亿美元，流通股为6130万股[29] - 2022财年研发费用指引为1.15 - 1.25亿美元，总运营费用指引为1.45 - 1.55亿美元[30]