公司业务 - 公司管线针对有重大未满足需求的适应症，包括Menin抑制剂项目（SNDX - 5613）和抗CSF - 1R项目（Axatilimab）[5][6][7] - SNDX - 5613是急性白血病的突破性靶向疗法，有强靶点验证等优势，AUGMENT - 101试验1期数据预计1季度末/2季度初公布，2期预计2季度启动[9][12] - Axatilimab针对慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的全球关键试验已开展，2020年4季度完成首例患者给药，2023年公布顶线数据[18][21] 商业机会 - 急性白血病有多个商业机会，包括前线治疗和复发/难治性疾病，后续批准按医疗需求和商业机会排序[13][15][16] 业务优势 - 公司有构建管线的能力，业务发展是核心优势，临床开发领导带来竞争优势，已建立的关系利于获取优质资产[22] 财务情况 - 2020年12月31日现金和短期投资为2.931亿美元，流通股为5140万股[23] - 2021年1季度研发费用指引为2500 - 3000万美元，全年为9000 - 1亿美元；总运营费用1季度为3000 - 3500万美元，全年为1.1 - 1.2亿美元[23]