财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度净亏损2040万美元，合每股0.44美元，去年同期为1400万美元，合每股0.44美元 [26] - 截至第四季度末，公司现金及现金等价物为2.931亿美元，包括2020年12月完成的公开发行所得净收益约1.35亿美元，流通股和预融资认股权证为5140万股 [27] - 2021年第一季度，预计研发费用为2500万 - 3000万美元，总运营费用为3000万 - 3500万美元，包括约200万美元的非现金股票薪酬 [28] - 2021年全年，预计研发费用为9000万 - 1亿美元，总运营费用为1.1亿 - 1.2亿美元，每季度包括约200万美元的非现金股票薪酬费用，预计上半年费用高于下半年 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 SNDX - 5613项目 - 即将展示AUGMENT - 101试验第一阶段完成数据，预计涉及至少30名复发/难治性白血病患者，包括MLL - r、NPM1c突变及无相关基因突变患者，将总结观察到的疗效，由主要研究者Dr. Eytan Stein展示，预计4月底前确定展示日期 [10][11][13] - 第二阶段试验将在未来几个月内启动，招募三个不同的扩展队列，分别为MLL - r急性淋巴细胞白血病（ALL）、MLL - r急性髓系白血病（AML）和NPM1突变AML患者，将进一步评估安全性并以完全缓解率作为主要治疗效果衡量指标，有望支持监管申报 [14][15][16] 阿沙替尼（axatilimab）项目 - 已启动阿沙替尼治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的关键试验AGAVE201，招募经两种先前疗法后疾病进展的患者，为剂量范围试验，患者随机分为三组，分别接受不同剂量治疗，主要终点为总体缓解率，预计2023年公布顶线数据 [18][20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国目前约有1.4万名慢性移植物抗宿主病患者，该疾病存在高度未满足的医疗需求和重要商业机会 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续通过收购或授权引进优质差异化资产来扩展产品线，有能力评估和识别高质量资产，并具备临床开发经验推动项目发展 [25] - 对于SNDX - 5613，公司正在研究其在初始批准和复发/难治性急性白血病之外的临床机会，预计今年开始研究特定联合治疗方案 [16][17] - 阿沙替尼除治疗慢性移植物抗宿主病外，公司正积极评估其在多种纤维化疾病（如特发性肺纤维化和硬皮病）中的应用机会，以提升股东价值 [24] - 尽管慢性移植物抗宿主病领域近期有进展，但阿沙替尼是临床开发中唯一特异性靶向单核巨噬细胞谱系的药物，有望在单药治疗及与其他药物联合治疗中发挥重要作用 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司转型之年，2021年同样令人期待，公司已启动阿沙替尼治疗慢性移植物抗宿主病的注册试验，即将展示AUGMENT - 101试验第一阶段数据并启动SNDX - 5613注册项目 [32] - 公司对两个项目在初始注册适应症之外的广泛特许经营机会感到兴奋，认为SNDX - 5613在急性白血病多种临床环境中具有广泛用途，阿沙替尼在纤维化疾病领域有广阔机会 [33] - 公司认为手头现金足以推动项目发展并实现关键里程碑，有信心继续识别和引入新分子以深化产品组合 [33][34] 其他重要信息 - 本次财报电话会议配有幻灯片，已发布在公司网站，会议中除历史陈述外均为前瞻性陈述，实际结果可能因多种因素与陈述有重大差异 [5][6] - 会议重播将在公司网站www.syndax.com提供 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SNDX - 5613数据中A组和B组的相对权重预期，MLL - r和NPM1的代表性情况，以及安全数据的呈现方式 - 公司预计为每个独立组确定推荐的第二阶段剂量；仍预计MLL - r（KMT2A重排）患者多于NPM1患者；将展示所有入组患者的完整安全概况，并细分推荐的第二阶段剂量的安全概况 [37][39][40] 问题2: 2021年第一季度和第二季度费用情况 - 公司预计上半年费用高于下半年，第一和第二季度费用节奏相似 [42] 问题3: AUGMENT - 101试验第二阶段扩展部分各独立组的规模、潜在入组速度和时间 - 各独立第二阶段扩展组的精确规模需与FDA进一步讨论确定，取决于对缓解率的假设；在确定患者数量前难以给出精确时间，目前第一阶段试验进展顺利 [47][49] 问题4: SNDX - 5613在急性白血病领域的战略扩张思路 - 公司首先会确定药物的最佳应用场景和最大未满足医疗需求的地方，以及能否快速开展试验，然后决定是否需要合作伙伴、采用单药治疗还是联合治疗方案 [51] 问题5: SNDX - 5613更新数据中的30名患者是否包括去年展示的6名患者，同情用药患者数据的处理，以及目前最有前景的联合治疗方案 - 30名患者总数包括去年展示的6名患者，不包括同情用药患者，公司正在讨论是否展示同情用药患者数据；对于一线治疗，可能与标准前期化疗联合，对于不耐受化疗的患者，与其他药物联合也有意义 [53][55] 问题6: 即将展示的30名患者中，无MLL - r或NPM1突变患者的情况，试验中是否会有AML患者，以及与竞争的Menin抑制剂分子的对比 - 由于试验早期设计，会有部分无MLL - r或NPM1突变的患者，但未明确具体数量；试验中会有ALL、AML和至少一例混合表型急性白血病患者；目前无法对竞争分子进行太多对比，因为对其了解甚少 [59][60][61] 问题7: 慢性移植物抗宿主病市场的发展趋势，以及AGAVE - 201试验在2023年前是否有数据读出 - 随着新白血病药物的出现，可能增加移植患者数量，进而导致慢性GVHD患者增多，同时现有治疗效果不佳的患者可能被阿沙替尼等药物替代；公司曾启动的1mg/kg剂量的第二阶段扩展队列可能在今年晚些时候有数据更新 [64][65][66] 问题8: SNDX - 5613的副作用情况是否会排除某些联合用药，从第一阶段到第二阶段的终点和纳入/排除标准是否有变化，以及无MLL - r和NPM1突变患者的反应预期 - 目前观察到的副作用情况不排除与感兴趣的药物联合使用；第一阶段主要目标是确定PK、安全性和推荐的第二阶段剂量，第二阶段主要终点是疗效的完全缓解率，纳入/排除标准总体变化不大；FDA要求纳入更广泛的患者群体，主要关注MLL - r和NPM1患者是因为可诊断且有明确未满足医疗需求 [68][70][71]